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Uno studio su PTR-01 nell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva

14 settembre 2021 aggiornato da: Phoenix Tissue Repair, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto su PTR-01 in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Il protocollo PTR-01-002 è uno studio in aperto di Fase 2 in 3 parti su PTR-01. Mentre verranno arruolati nuovi pazienti, verrà data priorità ai pazienti che hanno completato in modo soddisfacente lo studio PTR-01-001.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il protocollo PTR-01-002 è uno studio in aperto di Fase 2 in 3 parti su PTR-01. Mentre verranno arruolati nuovi pazienti, verrà data priorità ai pazienti che hanno completato in modo soddisfacente lo studio PTR-01-001.

Nella Parte 1, i pazienti riceveranno una dose di 3,0 mg/kg ogni settimana per un totale di 4 dosi. Questo sarà seguito dalla Parte 2 in cui i pazienti riceveranno una dose di 3,0 mg/kg a settimane alterne per un totale di 7 dosi. Nella Parte 3, i pazienti saranno seguiti per 12 settimane. Durante questo periodo non verrà somministrata alcuna terapia sperimentale. Al termine di ciascun periodo di somministrazione, verrà eseguita una valutazione dell'efficacia. La sicurezza sarà valutata continuamente durante lo studio.

Dopo la fine della Parte 3, i pazienti possono essere idonei per una potenziale estensione a lungo termine per perfezionare ulteriormente il regime di dosaggio, a seconda della disponibilità del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idonei alla partecipazione allo studio nel periodo di tre mesi dello studio:

  1. Disposto a fornire il modulo di consenso informato, o se di età compresa tra 12 e <18 anni, tutore legale ha fornito il modulo di consenso informato e il minore ha firmato un modulo di assenso riconoscendo di aver compreso e accettato le procedure di studio.
  2. Ha una diagnosi di RDEB basata sull'analisi genetica e coerente con un modello ereditario recessivo.
  3. Presenta una colorazione C7 carente alla giunzione dermo-epidermica (DEJ) mediante IF.

  4. Accetta di usare la contraccezione come segue:

    Per le donne in età fertile (WOCBP) accetta di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (compresa l'astinenza) dallo screening, attraverso lo studio e per almeno 10 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Il potenziale non fertile è definito come una donna che soddisfa uno dei seguenti criteri: età ≥50 anni e assenza di mestruazioni da almeno 1 anno o isterectomia documentata, legatura delle tube bilaterale o ovariectomia bilaterale.

    Per i maschi, accetta di utilizzare un preservativo con qualsiasi partner sessuale WOCBP dal giorno 1 del trattamento in studio, durante lo studio e almeno 10 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

  5. Sii disposto e in grado di rispettare questo protocollo.

Criteri di esclusione:

Saranno esclusi dalla partecipazione allo studio i pazienti con una qualsiasi delle seguenti condizioni:

  1. Ha nota ipersensibilità sistemica a uno qualsiasi degli ingredienti inattivi in ​​PTR-01.
  2. Ha avuto in precedenza una reazione anafilattica al PTR-01.
  3. È incinta o sta allattando.
  4. Ha ricevuto negli ultimi sei mesi qualsiasi prodotto sperimentale di terapia genica o negli ultimi tre mesi qualsiasi prodotto sperimentale non di terapia genica.
  5. Si prevede di ricevere nuovi regimi di antibiotici o altri anti-infettivi durante il processo.
  6. Ha qualsiasi altra condizione medica o personale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza o la compliance del paziente, o potrebbe precludere il paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PTR-01 3mg/kg
Tutti i pazienti riceveranno una dose di PTR-01 di 3,0 mg/kg una volta alla settimana ogni settimana per un totale di 4 dosi, seguita da una dose di 3,0 mg/kg a settimane alterne per un totale di 7 dosi.
Droga: PTR-01
Collagene 7 ricombinante EV a 3 mg/kg somministrato settimanalmente per 4 dosi, seguito da bisettimanale per 7 dosi
Altri nomi:
  • Collagene ricombinante 7
  • rC7

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La guarigione delle ferite
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Modifica nella maggior parte delle lesioni bersaglio di almeno 2 livelli utilizzando uno strumento Global Impression of Change a 7 punti (1-7) (7 è il peggiore)
Fino a 162 giorni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Sicurezza e tollerabilità, come valutato dagli eventi avversi emergenti dal trattamento
Fino a 162 giorni
Incidenza delle reazioni associate all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Sicurezza e tollerabilità, valutate mediante reazioni associate all'infusione (IAR)
Fino a 162 giorni
Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Sicurezza e tollerabilità, valutate dall'immunogenicità attraverso il test degli anticorpi antidroga (ADA).
Fino a 162 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Consegna di PTR-01 alla pelle
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Incorporazione di PTR-01 mediante immunofluorescenza utilizzando la colorazione NC1 e NC2, per periodo di frequenza della dose
Fino a 162 giorni
Formazione di fibrille di ancoraggio
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Formazione di nuove fibrille di ancoraggio misurate mediante microscopia elettronica
Fino a 162 giorni
Variazione della superficie della ferita, valutata mediante imaging della ferita
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Area della ferita delle lesioni bersaglio, valutata mediante imaging della ferita
Fino a 162 giorni
Variazione della superficie della ferita, valutata da Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Area della ferita delle lesioni target, valutata dall'IGIC
Fino a 162 giorni
Variazione della superficie totale della ferita corporea
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della superficie totale della ferita corporea, utilizzando la Regola del Nove
Fino a 162 giorni
Alterazione dell'integrità della pelle, valutata dal tempo della bolla di aspirazione
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Alterazione dell'integrità della pelle, valutata dal tempo della bolla di aspirazione
Fino a 162 giorni
Alterazione dell'integrità della pelle, valutata in base al tempo di formazione di nuove vesciche
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Alterazione dell'integrità della pelle, valutata in base al tempo di formazione di nuove vesciche
Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del prurito, valutata dai domini del prurito modificati del sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Gravità del prurito, come valutato dai domini del prurito modificati del sistema informativo per la misurazione dell'esito riportato dal paziente (PROMIS)
Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del prurito, valutata dallo strumento per il punteggio degli esiti clinici per la ricerca sull'epidermolisi bollosa (iscorEB)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Gravità del prurito, valutata da Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), punteggio massimo di 234 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Modifica dell'impatto del prurito sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione dell'impatto del prurito sulla qualità della vita, come valutato dal Pruritus-Specific Quality of Life Instrument (ItchyQoL), punteggio massimo di 110 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del dolore, valutata dai domini del dolore PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information System) modificati
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del dolore, valutata dai domini del dolore del sistema informativo per la misurazione dei risultati riportati dal paziente (PROMIS).
Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del dolore, valutata dallo strumento per il punteggio degli esiti clinici per la ricerca sull'epidermolisi bollosa (iscorEB)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della gravità del dolore, valutata dallo strumento per il punteggio clinico, punteggio massimo di 234 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Modifica dell'impatto del dolore sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione dell'impatto del dolore sulla qualità della vita, come valutato dallo strumento Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), punteggio massimo di 234 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Variazione della disfagia, valutata utilizzando il questionario sulla disfagia esofagea breve
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della disfagia, valutata utilizzando il questionario sulla disfagia esofagea breve, il punteggio massimo è 40 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Variazione della disfagia, valutata in base al volume dell'assunzione nutrizionale orale
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della disfagia, valutata in base al volume dell'assunzione nutrizionale orale, utilizzando l'intervista e il diario del paziente, il punteggio massimo è 40 (peggiore)
Fino a 162 giorni
Stabilizzazione della disfagia, valutata utilizzando la scala della disfagia esofagea breve
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione della disfagia, valutata utilizzando la scala della disfagia esofagea breve
Fino a 162 giorni
Stabilizzazione della disfagia, valutata in base al volume dell'assunzione nutrizionale orale
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione della disfagia, valutata in base al volume dell'assunzione nutrizionale orale, utilizzando l'intervista e il diario del paziente
Fino a 162 giorni
Alterazione dei sintomi corneali
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Modifica dei sintomi corneali (sintomi oculari), come valutato dall'Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei sintomi corneali
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei sintomi corneali (sintomi oculari), come valutato dall'Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Fino a 162 giorni
Tasso di variazione dei marcatori nutrizionali (emoglobina/ematocrito)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento dei marcatori nutrizionali, come valutato da emoglobina/ematocrito
Fino a 162 giorni
Tasso di variazione dei marcatori nutrizionali (proteine ​​totali/albumina)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento dei marcatori nutrizionali, come valutato dal totale di proteine/albumina
Fino a 162 giorni
Tasso di variazione dei marcatori nutrizionali (ferro/TIBC)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento dei marcatori nutrizionali, come valutato da ferro/TIBC
Fino a 162 giorni
Tasso di variazione dei marcatori nutrizionali (proteina C-reattiva)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Modifica dei marcatori nutrizionali, come valutato dalla proteina C-reattiva
Fino a 162 giorni
Tasso di stabilizzazione dei marcatori nutrizionali (emoglobina/ematocrito)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei marcatori nutrizionali, come valutato da emoglobina/ematocrito
Fino a 162 giorni
Tasso di stabilizzazione dei marcatori nutrizionali (proteine ​​totali/albumina)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei marcatori nutrizionali, come valutato dal totale di proteine/albumina
Fino a 162 giorni
Tasso di stabilizzazione dei marcatori nutrizionali (ferro/TIBC)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei marcatori nutrizionali, come valutato da ferro/TIBC
Fino a 162 giorni
Tasso di stabilizzazione dei marcatori nutrizionali (proteina C-reattiva)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Stabilizzazione dei marcatori nutrizionali, come valutato dalla proteina C-reattiva
Fino a 162 giorni
Cambiamenti in Investigator Global Impressions of Change (IGIC)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Impressioni globali di cambiamento, come valutato attraverso IGIC (1-7), 7 è il peggiore
Fino a 162 giorni
Cambiamento nelle impressioni di cambiamento del paziente dello sperimentatore (PGIC)
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Impressioni globali di cambiamento, valutate tramite PGIC (1-7), dove 7 è il peggiore
Fino a 162 giorni
Cambiamento nell'attività della malattia e nella cicatrizzazione
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione dell'attività della malattia e delle cicatrici, come valutato dall'Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
Fino a 162 giorni
Cambiamento della qualità complessiva della vita, come valutato dal questionario QOLEB (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa).
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento della qualità complessiva della vita, come valutato dal questionario QOLEB (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa).
Fino a 162 giorni
Cambiamento della salute generale
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della disabilità complessiva, valutata dal questionario di valutazione della salute o dal questionario di valutazione della salute dei bambini (HAQ/CHAQ)
Fino a 162 giorni
Cambiamento della salute mentale
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento nella salute mentale e nel funzionamento sociale, come valutato dai domini della salute mentale del sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS)
Fino a 162 giorni
Cambiamento della funzione sociale
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamenti nella salute mentale e nel funzionamento sociale, valutati dai domini delle funzioni sociali del Sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti (PROMIS)
Fino a 162 giorni
Modifica della quantità di cura della ferita
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della quantità di cure per le ferite, come valutato dalle interviste ai pazienti
Fino a 162 giorni
Modifica del tempo per la cura delle ferite
Lasso di tempo: Fino a 162 giorniFino a 162 giorni
Variazione del tempo per la cura delle ferite, come valutato dalle interviste ai pazienti
Fino a 162 giorniFino a 162 giorni
Variazione del costo della cura delle ferite
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione del costo della cura delle ferite, come valutato dalle interviste ai pazienti
Fino a 162 giorni
Cambiamento dell'impressione generale del paziente sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Cambiamento della qualità complessiva della vita, come valutato dalle interviste ai pazienti
Fino a 162 giorni
Cambiamento nell'impressione generale di disabilità del paziente
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Variazione della disabilità complessiva, valutata dalle interviste ai pazienti
Fino a 162 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Relazioni genotipo/fenotipo
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Correlazione tra genotipo (mutazione genetica) e gravità della malattia
Fino a 162 giorni
Impatto della farmacocinetica sui risultati di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Correlare la Cmax e l'area sotto la curva (AUC) con gli eventi avversi insorti durante il trattamento, le reazioni associate all'infusione e le reazioni immuno-mediate
Fino a 162 giorni
Impatto della farmacocinetica sui risultati di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Correlare Cmax e AUC con la guarigione della ferita
Fino a 162 giorni
Impatto della farmacocinetica sui risultati farmacodinamici
Lasso di tempo: Fino a 162 giorni
Correlare Cmax e AUC con tempo di bolla di aspirazione, immunofluorescenza C7 sulla biopsia e formazione di fibrille di ancoraggio mediante microscopia elettronica
Fino a 162 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Phoenix Tissue Repair, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTR-01-002

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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