Une étude de PTR-01 dans l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
14 septembre 2021 mis à jour par: Phoenix Tissue Repair, Inc.
Une étude ouverte de phase 2 sur le PTR-01 chez des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR)
Le protocole PTR-01-002 est une étude ouverte de phase 2 en 3 parties sur PTR-01.
Alors que de nouveaux patients seront recrutés, la priorité sera donnée aux patients ayant terminé avec succès l'étude PTR-01-001.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le protocole PTR-01-002 est une étude ouverte de phase 2 en 3 parties sur PTR-01. Alors que de nouveaux patients seront recrutés, la priorité sera donnée aux patients ayant terminé avec succès l'étude PTR-01-001.
Dans la partie 1, les patients recevront une dose de 3,0 mg/kg chaque semaine pour un total de 4 doses. Cela sera suivi par la partie 2 dans laquelle les patients recevront une dose de 3,0 mg/kg toutes les deux semaines pour un total de 7 doses. Dans la partie 3, les patients seront suivis pendant 12 semaines. Aucune thérapie expérimentale ne sera administrée pendant cette période. À la fin de chaque période de dosage, une évaluation de l'efficacité sera effectuée. La sécurité sera évaluée en continu tout au long de l'étude.
Après la fin de la partie 3, les patients peuvent être éligibles à une prolongation potentielle à long terme pour affiner davantage le schéma posologique, en fonction de la disponibilité des médicaments à l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
California
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Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Stanford University
-
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Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les patients doivent répondre à tous les critères suivants pour être éligibles à la participation à l'étude dans la période de trois mois de l'étude :
- Disposé à fournir un formulaire de consentement éclairé, ou si 12 à <18 ans, le tuteur légal a fourni un formulaire de consentement éclairé et le mineur a signé un formulaire d'assentiment reconnaissant qu'il comprend et accepte les procédures d'étude.
- A un diagnostic de RDEB basé sur une analyse génétique et compatible avec un mode de transmission récessif.
- A une coloration C7 déficiente à la jonction dermo-épidermique (DEJ) par IF.
Accepte d'utiliser la contraception comme suit :
Pour les femmes en âge de procréer (WOCBP) accepte d'utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces (y compris l'abstinence) à partir du dépistage, tout au long de l'étude et pendant au moins 10 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Le potentiel de non-procréation est défini comme une femme qui répond à l'un des critères suivants : âge ≥ 50 ans et absence de règles depuis au moins 1 an ou hystérectomie documentée, ligature bilatérale des trompes ou ovariectomie bilatérale.
Pour les hommes, accepte d'utiliser un préservatif avec tout partenaire sexuel WOCBP à partir du jour 1 du traitement à l'étude, tout au long de l'étude, et au moins 10 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Être disposé et capable de se conformer à ce protocole.
Critère d'exclusion:
Les patients présentant l'un des éléments suivants seront exclus de la participation à l'étude :
- A une hypersensibilité systémique connue à l'un des ingrédients inactifs du PTR-01.
- A déjà eu une réaction anaphylactique au PTR-01.
- Est enceinte ou allaite.
- A reçu au cours des six derniers mois tout produit expérimental de thérapie génique ou, au cours des trois derniers mois, tout produit expérimental de thérapie génique non génique.
- Est prévu de recevoir de nouveaux régimes d'antibiotiques ou d'autres anti-infectieux au cours de l'essai.
- A toute autre condition médicale ou personnelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut potentiellement compromettre la sécurité ou l'observance du patient, ou peut empêcher le patient de
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: PTR-01 3 mg/kg
Tous les patients recevront une dose de PTR-01 de 3,0 mg/kg une fois par semaine chaque semaine pour un total de 4 doses, suivie d'une dose de 3,0 mg/kg toutes les deux semaines pour un total de 7 doses.
|
Collagène recombinant 7 IV à 3 mg/kg administré chaque semaine pour 4 doses, suivi de 7 doses toutes les deux semaines
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Cicatrisation des plaies
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement dans la majorité des lésions cibles d'au moins 2 niveaux à l'aide d'un instrument d'impression globale de changement à 7 points (1-7) (7 étant le pire)
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Jusqu'à 162 jours
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Innocuité et tolérabilité, évaluées par les événements indésirables liés au traitement
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Jusqu'à 162 jours
|
|
Incidence des réactions associées à la perfusion
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Innocuité et tolérabilité, évaluées par les réactions associées à la perfusion (RIA)
|
Jusqu'à 162 jours
|
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Incidence des anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Innocuité et tolérabilité, évaluées par l'immunogénicité par le biais de tests d'anticorps anti-médicament (ADA)
|
Jusqu'à 162 jours
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Livraison de PTR-01 sur la peau
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Incorporation de PTR-01 par immunofluorescence en utilisant la coloration NC1 et NC2, par période de fréquence de dose
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Jusqu'à 162 jours
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Formation de fibrilles d'ancrage
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Formation de nouvelles fibrilles d'ancrage mesurée par microscopie électronique
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de la surface de la plaie, évaluée par imagerie de la plaie
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Zone de la plaie des lésions cibles, telle qu'évaluée par l'imagerie de la plaie
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Jusqu'à 162 jours
|
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Changement de la surface de la plaie, tel qu'évalué par l'impression globale de changement de l'investigateur (IGIC)
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Surface de la plaie des lésions cibles, telle qu'évaluée par l'IGIC
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de la surface corporelle totale de la plaie
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Modification de la surface corporelle totale de la plaie, en utilisant la règle des neuf
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de l'intégrité de la peau, évaluée par le temps de cloque d'aspiration
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'intégrité de la peau, évaluée par le temps de cloque d'aspiration
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement dans l'intégrité de la peau, tel qu'évalué par le temps de re-blistering
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement dans l'intégrité de la peau, tel qu'évalué par le temps de re-blistering
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Modification de la sévérité des démangeaisons, telle qu'évaluée par les domaines de démangeaison PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information System) modifiés
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Gravité des démangeaisons, telle qu'évaluée par les domaines de démangeaison PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information System) modifiés
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de la sévérité des démangeaisons, telle qu'évaluée par l'Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Gravité des démangeaisons, telle qu'évaluée par l'Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), score maximum de 234 (pire)
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de l'impact des démangeaisons sur la qualité de vie
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement dans l'impact des démangeaisons sur la qualité de vie, tel qu'évalué par l'instrument de qualité de vie spécifique au prurit (ItchyQoL), score maximum de 110 (pire)
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Jusqu'à 162 jours
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|
Modification de l'intensité de la douleur, telle qu'évaluée par les domaines de la douleur PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information System) modifiés
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'intensité de la douleur, telle qu'évaluée par les domaines de la douleur PROMIS (Patient-Reported Outcome Measurement Information System)
|
Jusqu'à 162 jours
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Modification de l'intensité de la douleur, telle qu'évaluée par l'Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'intensité de la douleur, telle qu'évaluée par l'Instrument for Scoring Clinical, score maximum de 234 (pire)
|
Jusqu'à 162 jours
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Modification de l'impact de la douleur sur la qualité de vie
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement dans l'impact de la douleur sur la qualité de vie, tel qu'évalué par l'instrument Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), score maximum de 234 (pire)
|
Jusqu'à 162 jours
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Modification de la dysphagie, évaluée à l'aide du bref questionnaire sur la dysphagie œsophagienne
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement de dysphagie, tel qu'évalué à l'aide du questionnaire sur la dysphagie œsophagienne, le score maximum est de 40 (pire)
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Jusqu'à 162 jours
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Modification de la dysphagie, évaluée par le volume de l'apport nutritionnel oral
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Modification de la dysphagie, évaluée par le volume de l'apport nutritionnel oral, à l'aide d'un entretien avec le patient et d'un journal, le score maximum est de 40 (pire)
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Jusqu'à 162 jours
|
|
Stabilisation de la dysphagie, évaluée à l'aide de la brève échelle de dysphagie œsophagienne
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation de la dysphagie, évaluée à l'aide de la brève échelle de dysphagie œsophagienne
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Stabilisation de la dysphagie, évaluée par le volume d'apport nutritionnel oral
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation de la dysphagie, évaluée par le volume de l'apport nutritionnel oral, à l'aide d'un entretien avec le patient et d'un journal
|
Jusqu'à 162 jours
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Modification des symptômes cornéens
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement des symptômes cornéens (symptômes oculaires), tel qu'évalué par l'Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
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Jusqu'à 162 jours
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|
Stabilisation des symptômes cornéens
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation des symptômes cornéens (symptômes oculaires), telle qu'évaluée par l'Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de variation des marqueurs nutritionnels (hémoglobine/hématocrite)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement des marqueurs nutritionnels, tel qu'évalué par l'hémoglobine/hématocrite
|
Jusqu'à 162 jours
|
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Taux de variation des marqueurs nutritionnels (protéines totales/albumine)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement des marqueurs nutritionnels, tel qu'évalué par la protéine totale/l'albumine
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de variation des marqueurs nutritionnels (fer/TIBC)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement des marqueurs nutritionnels, tel qu'évalué par le fer/TIBC
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de variation des marqueurs nutritionnels (protéine C-réactive)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification des marqueurs nutritionnels, évaluée par la protéine C-réactive
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de stabilisation des marqueurs nutritionnels (hémoglobine/hématocrite)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation des marqueurs nutritionnels, évaluée par l'hémoglobine/hématocrite
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de stabilisation des marqueurs nutritionnels (protéines totales/albumine)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation des marqueurs nutritionnels, telle qu'évaluée par les protéines totales/albumine
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de stabilisation des marqueurs nutritionnels (fer/TIBC)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation des marqueurs nutritionnels, évaluée par le fer/TIBC
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Taux de stabilisation des marqueurs nutritionnels (protéine C-réactive)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Stabilisation des marqueurs nutritionnels, évaluée par la protéine C-réactive
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement dans les impressions globales de changement des enquêteurs (IGIC)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Impressions globales de changement, telles qu'évaluées par l'IGIC (1-7), 7 étant la pire
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement dans les impressions de changement du patient investigateur (PGIC)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Impressions globales de changement, telles qu'évaluées par PGIC (1-7), 7 étant la pire
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Modification de l'activité de la maladie et de la cicatrisation
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'activité de la maladie et de la cicatrisation, telle qu'évaluée par l'indice d'activité et de cicatrisation de l'épidermolyse bulleuse (EBDASI)
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Modification de la qualité de vie globale, telle qu'évaluée par le questionnaire QOLEB (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa)
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de la qualité de vie globale, telle qu'évaluée par le questionnaire QOLEB (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa)
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement de l'état de santé général
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'incapacité globale, telle qu'évaluée par le questionnaire d'évaluation de la santé ou le questionnaire d'évaluation de la santé des enfants (HAQ/CHAQ)
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement dans la santé mentale
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement dans la santé mentale et le fonctionnement social, tel qu'évalué par les domaines de santé mentale PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)
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Jusqu'à 162 jours
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Changement de fonction sociale
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement dans la santé mentale et le fonctionnement social, tel qu'évalué par les domaines de fonction sociale PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System)
|
Jusqu'à 162 jours
|
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Modification de la quantité de soins des plaies
Délai: Jusqu'à 162 jours
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Changement dans la quantité de soins des plaies, tel qu'évalué par les entretiens avec les patients
|
Jusqu'à 162 jours
|
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Changement de temps pour le soin des plaies
Délai: Jusqu'à 162 joursJusqu'à 162 jours
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Changement de temps pour le soin des plaies, tel qu'évalué par les entretiens avec les patients
|
Jusqu'à 162 joursJusqu'à 162 jours
|
|
Modification du coût des soins des plaies
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Changement du coût des soins des plaies, tel qu'évalué par les entretiens avec les patients
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement de l'impression globale du patient sur la qualité de vie
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de la qualité de vie globale, telle qu'évaluée par les entretiens avec les patients
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Changement dans l'impression globale du handicap du patient
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Modification de l'incapacité globale, telle qu'évaluée par les entretiens avec les patients
|
Jusqu'à 162 jours
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Relations génotype/phénotype
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Corrélation entre le génotype (mutation génétique) et la gravité de la maladie
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Impact de la pharmacocinétique sur les résultats de sécurité
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Corréler la Cmax et l'aire sous la courbe (ASC) avec les événements indésirables liés au traitement, les réactions associées à la perfusion et les réactions à médiation immunitaire
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Impact de la pharmacocinétique sur les résultats d'efficacité
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Corréler Cmax et AUC avec la cicatrisation
|
Jusqu'à 162 jours
|
|
Impact de la pharmacocinétique sur les résultats pharmacodynamiques
Délai: Jusqu'à 162 jours
|
Corréler Cmax et AUC avec le temps de vésicule d'aspiration, l'immunofluorescence C7 sur la biopsie et la formation de fibrilles d'ancrage par microscopie électronique
|
Jusqu'à 162 jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 octobre 2020
Achèvement primaire (Réel)
28 août 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 octobre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 octobre 2020
Première publication (Réel)
23 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PTR-01-002
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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