Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTR-01 u recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa

14. září 2021 aktualizováno: Phoenix Tissue Repair, Inc.

Otevřená studie fáze 2 PTR-01 u pacientů s recesivní dystrofickou bulózní epidermolysis (RDEB)

Protokol PTR-01-002 je 3dílná, 2. fáze, otevřená studie PTR-01. Zatímco budou zařazováni noví pacienti, přednost budou mít pacienti, kteří úspěšně dokončili studii PTR-01-001.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Protokol PTR-01-002 je 3dílná, 2. fáze, otevřená studie PTR-01. Zatímco budou zařazováni noví pacienti, přednost budou mít pacienti, kteří úspěšně dokončili studii PTR-01-001.

V části 1 budou pacienti dostávat dávku 3,0 mg/kg každý týden v celkovém počtu 4 dávek. Poté bude následovat část 2, ve které budou pacienti dostávat dávku 3,0 mg/kg každý druhý týden, celkem 7 dávek. V části 3 budou pacienti sledováni po dobu 12 týdnů. Během této doby nebude podávána žádná testovaná terapie. Na konci každého dávkovacího období bude provedeno hodnocení účinnosti. Bezpečnost bude hodnocena průběžně po celou dobu studie.

Po skončení části 3 mohou být pacienti způsobilí pro potenciální dlouhodobé prodloužení za účelem dalšího upřesnění dávkovacího režimu v závislosti na dostupnosti studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí k účasti ve studii během tříměsíčního období studie:

  1. Ochotný poskytnout formulář informovaného souhlasu, nebo pokud je ve věku 12 až <18 let, zákonný zástupce poskytl formulář informovaného souhlasu a nezletilá osoba podepsala formulář souhlasu, který potvrzuje, že rozumí a souhlasí s postupy studia.
  2. Má diagnózu RDEB založenou na genetické analýze a v souladu se vzorem recesivní dědičnosti.
  3. Má nedostatečné barvení C7 na dermální-epidermální junkci (DEJ) pomocí IF.

  4. Souhlasí s užíváním antikoncepce následovně:

    Pro ženy ve fertilním věku (WOCBP) souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce (včetně abstinenčních) od screeningu, během studie a po dobu nejméně 10 týdnů po poslední dávce studovaného léku. Neplodnost je definována jako žena, která splňuje jedno z následujících kritérií: věk ≥50 let a žádná menstruace po dobu alespoň 1 roku nebo dokumentovaná hysterektomie, bilaterální podvázání vejcovodů nebo bilaterální ooforektomie.

    V případě mužů souhlasí s používáním kondomu s jakýmkoli sexuálním partnerem WOCBP od 1. dne studijní léčby, během studie a alespoň 10 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

  5. Buďte ochotni a schopni dodržovat tento protokol.

Kritéria vyloučení:

Z účasti ve studii budou vyloučeni pacienti s některým z následujících stavů:

  1. Má známou systémovou přecitlivělost na kteroukoli z neaktivních složek v PTR-01.
  2. V minulosti měl anafylaktickou reakci na PTR-01.
  3. Je těhotná nebo kojící.
  4. Obdržel v posledních šesti měsících jakýkoli hodnocený produkt genové terapie nebo v posledních třech měsících jakýkoli hodnocený produkt negenové terapie.
  5. Předpokládá se, že během studie bude dostávat nové režimy antibiotik nebo jiných protiinfekčních látek.
  6. Má jakýkoli jiný zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo by mohl zabránit pacientovi

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PTR-01 3 mg/kg
Všichni pacienti budou dostávat dávku PTR-01 3,0 mg/kg jednou týdně každý týden v celkovém počtu 4 dávek, následovanou dávkou 3,0 mg/kg každý druhý týden pro celkem 7 dávek.
Lék: PTR-01
IV rekombinantní kolagen 7 v dávce 3 mg/kg podávaný týdně ve 4 dávkách, po nichž následuje 2x týdně 7 dávek
Ostatní jména:
  • Rekombinantní kolagen 7
  • rC7

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hojení ran
Časové okno: Až 162 dní
Změna u většiny cílových lézí o alespoň 2 úrovních pomocí 7bodového (1-7) nástroje Global Impression of Change (7 je nejhorší)
Až 162 dní
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 162 dní
Bezpečnost a snášenlivost, hodnocené nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Až 162 dní
Výskyt reakcí spojených s infuzí
Časové okno: Až 162 dní
Bezpečnost a snášenlivost podle hodnocení reakcí spojených s infuzí (IAR)
Až 162 dní
Výskyt protilátek proti lékům (ADA)
Časové okno: Až 162 dní
Bezpečnost a snášenlivost, jak bylo hodnoceno imunogenicitou prostřednictvím testování protilátek proti léčivům (ADA).
Až 162 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodání PTR-01 na kůži
Časové okno: Až 162 dní
Začlenění PTR-01 imunofluorescencí s použitím barvení NC1 a NC2, podle periody frekvence dávky
Až 162 dní
Tvorba kotvících fibril
Časové okno: Až 162 dní
Tvorba nových kotvících fibril měřená elektronovou mikroskopií
Až 162 dní
Změna plochy povrchu rány, jak bylo hodnoceno zobrazením rány
Časové okno: Až 162 dní
Oblast rány cílových lézí, jak bylo hodnoceno zobrazením rány
Až 162 dní
Změna plochy povrchu rány podle hodnocení Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Časové okno: Až 162 dní
Oblast rány cílových lézí, jak bylo hodnoceno IGIC
Až 162 dní
Změna celkového povrchu rány těla
Časové okno: Až 162 dní
Změna celkové plochy povrchu rány těla pomocí pravidla devíti
Až 162 dní
Změna celistvosti kůže, hodnocená podle doby sání blistru
Časové okno: Až 162 dní
Změna celistvosti kůže, hodnocená podle doby sání blistru
Až 162 dní
Změna integrity kůže, hodnocená časem do opětovného vytvoření puchýřů
Časové okno: Až 162 dní
Změna integrity kůže, hodnocená časem do opětovného vytvoření puchýřů
Až 162 dní
Změna v závažnosti svědění, jak byla hodnocena modifikovanými svědivými doménami systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Časové okno: Až 162 dní
Závažnost svědění, jak byla hodnocena modifikovanými svědivými doménami systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Až 162 dní
Změna závažnosti svědění, jak je hodnoceno nástrojem pro hodnocení klinických výsledků pro výzkum epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Časové okno: Až 162 dní
Závažnost svědění podle hodnocení nástrojem pro hodnocení klinických výsledků pro výzkum epidermolysis Bullosa (iscorEB), maximální skóre 234 (nejhorší)
Až 162 dní
Změna vlivu svědění na kvalitu života
Časové okno: Až 162 dní
Změna vlivu svědění na kvalitu života, jak bylo hodnoceno nástrojem kvality života pro pruritus (ItchyQoL), maximální skóre 110 (nejhorší)
Až 162 dní
Změna v závažnosti bolesti, jak byla hodnocena modifikovanými doménami bolesti v systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Časové okno: Až 162 dní
Změna v závažnosti bolesti, jak byla hodnocena pacientem hlášeným výstupním měřicím informačním systémem (PROMIS) domén bolesti
Až 162 dní
Změna v závažnosti bolesti, jak byla hodnocena nástrojem pro hodnocení klinických výsledků pro výzkum epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Časové okno: Až 162 dní
Změna v závažnosti bolesti, jak byla hodnocena nástrojem pro klinické hodnocení, maximální skóre 234 (nejhorší)
Až 162 dní
Změna vlivu bolesti na kvalitu života
Časové okno: Až 162 dní
Změna vlivu bolesti na kvalitu života podle hodnocení nástrojem Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maximální skóre 234 (nejhorší)
Až 162 dní
Změna dysfagie, jak byla hodnocena pomocí Brief Esophageal Dysphagia Questionnaire
Časové okno: Až 162 dní
Změna dysfagie, jak je hodnocena pomocí Brief Esophageal Dysphagia Questionnaire, maximální skóre je 40 (nejhorší)
Až 162 dní
Změna dysfagie hodnocená objemem perorálního nutričního příjmu
Časové okno: Až 162 dní
Změna dysfagie, hodnocená podle objemu perorálního nutričního příjmu, pomocí rozhovoru s pacientem a deníku, maximální skóre je 40 (nejhorší)
Až 162 dní
Stabilizace dysfagie, jak byla hodnocena pomocí Brief Esophageal Dysphagia Scale
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace dysfagie, jak byla hodnocena pomocí Brief Esophageal Dysphagia Scale
Až 162 dní
Stabilizace dysfagie, hodnocená objemovým perorálním nutričním příjmem
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace dysfagie hodnocená objemovým perorálním nutričním příjmem pomocí rozhovoru s pacientem a deníku
Až 162 dní
Změna příznaků rohovky
Časové okno: Až 162 dní
Změna příznaků rohovky (očních příznaků), jak je hodnoceno pomocí indexu epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Až 162 dní
Stabilizace symptomů rohovky
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace rohovkových symptomů (oční symptomy), jak je hodnoceno pomocí Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Až 162 dní
Rychlost změny nutričních markerů (hemoglobin/hematokrit)
Časové okno: Až 162 dní
Změna nutričních markerů podle hemoglobinu/hematokritu
Až 162 dní
Rychlost změny nutričních markerů (celkový protein/albumin)
Časové okno: Až 162 dní
Změna nutričních markerů podle celkového proteinu/albuminu
Až 162 dní
Rychlost změny nutričních markerů (železo/TIBC)
Časové okno: Až 162 dní
Změna nutričních markerů hodnocená pomocí železa/TIBC
Až 162 dní
Rychlost změny nutričních markerů (C-reaktivní protein)
Časové okno: Až 162 dní
Změna nutričních markerů podle C-reaktivního proteinu
Až 162 dní
Rychlost stabilizace nutričních markerů (hemoglobin/hematokrit)
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace nutričních markerů podle hemoglobinu/hematokritu
Až 162 dní
Míra stabilizace nutričních markerů (celkový protein/albumin)
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace nutričních markerů podle celkového proteinu/albuminu
Až 162 dní
Míra stabilizace nutričních markerů (železo/TIBC)
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace nutričních markerů hodnocená pomocí železa/TIBC
Až 162 dní
Rychlost stabilizace nutričních markerů (C-reaktivní protein)
Časové okno: Až 162 dní
Stabilizace nutričních markerů hodnocená pomocí C-reaktivního proteinu
Až 162 dní
Change in Investigator Global Impressions of Change (IGIC)
Časové okno: Až 162 dní
Globální dojmy ze změny, hodnocené pomocí IGIC (1-7), 7 je nejhorší
Až 162 dní
Změna v dojmech změn vyšetřovatele (PGIC)
Časové okno: Až 162 dní
Globální dojmy změny, hodnocené pomocí PGIC (1-7), 7 je nejhorší
Až 162 dní
Změna aktivity onemocnění a zjizvení
Časové okno: Až 162 dní
Změna aktivity onemocnění a zjizvení, jak je hodnoceno pomocí Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
Až 162 dní
Změna celkové kvality života hodnocená dotazníkem Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB).
Časové okno: Až 162 dní
Změna celkové kvality života hodnocená dotazníkem Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB).
Až 162 dní
Změna celkového zdraví
Časové okno: Až 162 dní
Změna celkového zdravotního postižení, jak je hodnoceno dotazníkem Health Assessment Questionnaire nebo Children's Health Assessment Questionnaire (HAQ/CHAQ)
Až 162 dní
Změna duševního zdraví
Časové okno: Až 162 dní
Změna v duševním zdraví a sociálním fungování, jak je hodnoceno pacientem hlášeným systémem měření výsledků (PROMIS) domén duševního zdraví
Až 162 dní
Změna sociální funkce
Časové okno: Až 162 dní
Změna v duševním zdraví a sociálním fungování, jak je posuzováno v oblasti sociálních funkcí Informačního systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS)
Až 162 dní
Změna v množství péče o rány
Časové okno: Až 162 dní
Změna v množství péče o rány, jak bylo hodnoceno rozhovory s pacienty
Až 162 dní
Změna času pro péči o rány
Časové okno: Až 162 dní Až 162 dní
Změna času pro péči o rány, jak bylo hodnoceno rozhovory s pacienty
Až 162 dní Až 162 dní
Změna nákladů na péči o rány
Časové okno: Až 162 dní
Změna v nákladech na péči o rány, jak byly hodnoceny rozhovory s pacienty
Až 162 dní
Změna celkového dojmu pacienta o kvalitě života
Časové okno: Až 162 dní
Změna celkové kvality života, hodnocená rozhovory s pacienty
Až 162 dní
Změna celkového dojmu pacienta o postižení
Časové okno: Až 162 dní
Změna celkového postižení, jak bylo hodnoceno rozhovory s pacienty
Až 162 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vztahy genotyp/fenotyp
Časové okno: Až 162 dní
Korelace mezi genotypem (genetickou mutací) a závažností onemocnění
Až 162 dní
Vliv farmakokinetiky na výsledky bezpečnosti
Časové okno: Až 162 dní
Korelujte Cmax a plochu pod křivkou (AUC) s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, reakcemi spojenými s infuzí a imunitně zprostředkovanými reakcemi
Až 162 dní
Vliv farmakokinetiky na výsledky účinnosti
Časové okno: Až 162 dní
Korelujte Cmax a AUC s hojením ran
Až 162 dní
Vliv farmakokinetiky na farmakodynamické výsledky
Časové okno: Až 162 dní
Korelujte Cmax a AUC s dobou sacího blistru, imunofluorescencí C7 při biopsii a tvorbou kotvících fibril pomocí elektronové mikroskopie
Až 162 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Phoenix Tissue Repair, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

28. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTR-01-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTR-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit