Een studie van PTR-01 bij recessieve dystrofische epidermolysis bullosa

Inclusiecriteria:

Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek tijdens de drie maanden durende looptijd van het onderzoek:

1. Bereid om een ​​geïnformeerd toestemmingsformulier te verstrekken, of indien de wettelijke voogd een geïnformeerde toestemmingsformulier heeft verstrekt en de minderjarige een toestemmingsformulier heeft ondertekend waarin hij erkent dat hij de onderzoeksprocedures begrijpt en ermee instemt.
2. Heeft een diagnose van RDEB op basis van genetische analyse en consistent met een recessief overervingspatroon.
3. Heeft een gebrekkige C7-kleuring op de dermale-epidermale overgang (DEJ) door IF.

4. Stemt ermee in om anticonceptie als volgt te gebruiken:

   Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) stemt ermee in om zeer effectieve anticonceptiemethoden (inclusief onthouding) te gebruiken vanaf de screening, gedurende het onderzoek en gedurende ten minste 10 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Niet-vruchtbaar potentieel wordt gedefinieerd als een vrouw die voldoet aan een van de volgende criteria: leeftijd ≥50 jaar en geen menstruatie gedurende ten minste 1 jaar of gedocumenteerde hysterectomie, bilaterale tubaligatie of bilaterale ovariëctomie.

   Stemt er voor mannen mee in om een ​​condoom te gebruiken met elke WOCBP-seksuele partner vanaf dag 1 van de studiebehandeling, gedurende de studie en ten minste 10 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

5. Bereid en in staat zijn om dit protocol na te leven.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten met een van de volgende symptomen worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

1. Heeft een bekende systemische overgevoeligheid voor een van de inactieve ingrediënten in PTR-01.
2. Heeft eerder een anafylactische reactie op PTR-01 gehad.
3. Is zwanger of geeft borstvoeding.
4. Heeft in de afgelopen zes maanden enig onderzoeksproduct voor gentherapie ontvangen of in de afgelopen drie maanden onderzoeksproducten die geen verband houden met gentherapie.
5. Zal naar verwachting tijdens de proef nieuwe antibiotica- of andere anti-infectiemiddelen krijgen.
6. Heeft een andere medische of persoonlijke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk de veiligheid of therapietrouw van de patiënt in gevaar kan brengen, of de patiënt kan verhinderen