열성 이영양성 수포성 표피박리증에서 PTR-01에 대한 연구
2021년 9월 14일 업데이트: Phoenix Tissue Repair, Inc.
열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB) 환자를 대상으로 한 PTR-01의 2상 공개 라벨 연구
프로토콜 PTR-01-002는 PTR-01의 3단계 2상 공개 라벨 연구입니다.
신규 환자가 등록되는 동안 연구 PTR-01-001을 만족스럽게 완료한 환자에게 우선권이 주어집니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 PTR-01-002는 PTR-01의 3단계 2상 공개 라벨 연구입니다. 신규 환자가 등록되는 동안 연구 PTR-01-001을 만족스럽게 완료한 환자에게 우선권이 주어집니다.
1부에서 환자는 매주 3.0mg/kg의 용량을 총 4회 투여받습니다. 그 다음에는 환자가 총 7회 용량에 대해 격주로 3.0mg/kg의 용량을 받는 파트 2가 이어집니다. 3부에서는 환자를 12주 동안 추적 관찰합니다. 이 기간 동안 연구 요법은 시행되지 않습니다. 각 투약 기간이 끝날 때 효능 평가가 수행됩니다. 안전성은 연구 전반에 걸쳐 지속적으로 평가될 것입니다.
파트 3 종료 후, 환자는 연구 약물 가용성에 따라 투약 요법을 추가로 개선하기 위해 잠재적인 장기 연장 대상이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
환자는 연구의 3개월 실행 기간에 연구 참여 자격을 갖추기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서를 제공할 의향이 있거나 12세에서 18세 미만인 경우 법적 보호자가 정보에 입각한 동의서를 제공하고 미성년자가 연구 절차를 이해하고 동의함을 인정하는 동의서에 서명했습니다.
- 유전자 분석을 기반으로 하고 열성 유전 패턴과 일치하는 RDEB 진단을 받았습니다.
- IF에 의해 DEJ(dermal-epidermal junction)에서 C7 염색이 부족합니다.
다음과 같이 피임을 사용하는 데 동의합니다.
가임기 여성의 경우(WOCBP)는 스크리닝부터 연구 전체 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 10주 동안 매우 효과적인 피임법(금욕 포함)을 사용하는 데 동의합니다. 비가임 가능성은 다음 기준 중 하나를 충족하는 여성으로 정의됩니다: 50세 이상이고 최소 1년 동안 월경이 없거나 문서화된 자궁 절제술, 양측 난관 결찰 또는 양측 난소 절제술.
남성의 경우 연구 치료 1일차부터 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 10주 동안 모든 WOCBP 성 파트너와 콘돔을 사용하는 데 동의합니다.
- 이 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
다음 중 어느 하나에 해당하는 환자는 연구 참여에서 제외됩니다.
- PTR-01의 비활성 성분에 대해 알려진 전신 과민증이 있습니다.
- 이전에 PTR-01에 대해 아나필락시스 반응을 보인 적이 있습니다.
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 지난 6개월 동안 조사용 유전자 치료 제품을 받았거나 지난 3개월 동안 비-유전자 치료 조사 제품을 받은 적이 있습니다.
- 시험 기간 동안 항생제 또는 기타 항감염제의 새로운 요법을 받을 것으로 예상됩니다.
- 연구자의 의견에 따라 잠재적으로 환자의 안전 또는 순응도를 손상시킬 수 있거나 환자의
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PTR-01 3mg/kg
모든 환자는 PTR-01 3.0mg/kg을 주 1회 총 4회 투여한 후 격주로 3.0mg/kg을 총 7회 투여합니다.
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IV 재조합 콜라겐 7 3mg/kg을 매주 4회 투여한 후 격주로 7회 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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상처 치유
기간: 최대 162일
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7-포인트(1-7) 글로벌 인상 변화 도구(7이 최악임)를 사용하여 적어도 2개 수준의 대부분의 표적 병변의 변화
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최대 162일
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 최대 162일
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치료 관련 부작용으로 평가한 안전성 및 내약성
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최대 162일
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주입 관련 반응의 발생률
기간: 최대 162일
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주입 관련 반응(IAR)으로 평가한 안전성 및 내약성
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최대 162일
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항약물항체(ADA) 발생률
기간: 최대 162일
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항약물 항체(ADA) 테스트를 통해 면역원성에 의해 평가된 안전성 및 내약성
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최대 162일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PTR-01의 피부 전달
기간: 최대 162일
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NC1 및 NC2 염색을 사용한 면역형광에 의한 PTR-01 혼입, 투여 빈도 기간별
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최대 162일
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앵커링 피브릴의 형성
기간: 최대 162일
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전자현미경으로 측정한 새로운 앵커링 피브릴의 형성
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최대 162일
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상처 이미징으로 평가한 상처 표면적의 변화
기간: 최대 162일
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상처 이미징으로 평가한 표적 병변의 상처 부위
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최대 162일
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IGIC(Investigator Global Impression of Change)에 의해 평가된 상처 표면적의 변화
기간: 최대 162일
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IGIC에서 평가한 표적 병변의 상처 부위
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최대 162일
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전신 상처 표면적의 변화
기간: 최대 162일
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9법칙을 사용한 전신 상처 표면적의 변화
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최대 162일
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흡입 블리스터 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
기간: 최대 162일
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흡입 블리스터 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
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최대 162일
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다시 물집이 생기기까지의 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
기간: 최대 162일
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다시 물집이 생기기까지의 시간으로 평가한 피부 무결성의 변화
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최대 162일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 가려움증 도메인에 의해 평가된 가려움증 중증도의 변화
기간: 최대 162일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 가려움증 도메인으로 평가한 가려움증의 중증도
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최대 162일
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수포성 표피박리 연구를 위한 임상 결과 채점 기구(iscorEB)로 평가한 가려움증 중증도의 변화
기간: 최대 162일
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가려움증의 심각도, 수포 표피 용해 연구를 위한 임상 결과 채점 기구(iscorEB)로 평가, 최대 점수 234(최악)
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최대 162일
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가려움증이 삶의 질에 미치는 영향의 변화
기간: 최대 162일
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가려움증이 삶의 질에 미치는 영향의 변화, 가려움증-특정 삶의 질 도구(ItchyQoL)로 평가, 최대 점수 110(최악)
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최대 162일
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수정된 환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 통증 영역에 의해 평가된 통증 중증도의 변화
기간: 최대 162일
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PROMIS(Patient-Reported Outcome Measurement Information System) 통증 영역에 의해 평가된 통증 중증도의 변화
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최대 162일
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수포표피박리 연구를 위한 임상 결과 채점 도구(iscorEB)로 평가한 통증 중증도의 변화
기간: 최대 162일
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Instrument for Scoring Clinical에 의해 평가된 통증 중증도의 변화, 최대 점수 234(최악)
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최대 162일
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통증이 삶의 질에 미치는 영향의 변화
기간: 최대 162일
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수포 표피 용해 연구를 위한 임상 결과 채점 기구(iscorEB) 기기로 평가한 삶의 질에 대한 통증의 영향 변화, 최대 점수 234점(최악)
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최대 162일
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간략한 식도 삼킴곤란 설문지를 사용하여 평가한 삼킴곤란의 변화
기간: 최대 162일
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삼킴곤란의 변화, 간략한 식도 삼킴곤란 설문지를 사용하여 평가, 최대 점수는 40(최악)
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최대 162일
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경구 영양 섭취량으로 평가한 삼킴곤란의 변화
기간: 최대 162일
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삼킴곤란의 변화, 경구 영양 섭취량으로 평가, 환자 인터뷰 및 일기를 사용, 최대 점수는 40(최악)
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최대 162일
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간략한 식도 삼킴곤란 척도를 사용하여 평가한 삼킴곤란의 안정화
기간: 최대 162일
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간략한 식도 삼킴곤란 척도를 사용하여 평가한 삼킴곤란의 안정화
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최대 162일
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경구 영양 섭취량으로 평가한 삼킴곤란의 안정화
기간: 최대 162일
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환자 인터뷰 및 일기를 사용하여 경구 영양 섭취량으로 평가한 삼킴곤란의 안정화
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최대 162일
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각막 증상의 변화
기간: 최대 162일
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EB-EDI(Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index)로 평가한 각막 증상(눈 증상)의 변화
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최대 162일
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각막 증상의 안정화
기간: 최대 162일
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EB-EDI(Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index)로 평가한 각막 증상(눈 증상)의 안정화
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최대 162일
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영양 마커의 변화율(헤모글로빈/헤마토크리트)
기간: 최대 162일
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헤모글로빈/헤마토크릿으로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 162일
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영양 지표 변화율(총 단백질/알부민)
기간: 최대 162일
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총 단백질/알부민으로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 162일
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영양 표지자의 변화율(철분/TIBC)
기간: 최대 162일
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철분/TIBC로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 162일
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영양 표지자의 변화율(C 반응성 단백질)
기간: 최대 162일
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C 반응성 단백질로 평가한 영양 지표의 변화
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최대 162일
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영양표지자의 안정화율(헤모글로빈/헤마토크리트)
기간: 최대 162일
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헤모글로빈/헤마토크리트에 의해 평가된 영양 마커의 안정화
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최대 162일
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영양표지자의 안정화율(총단백질/알부민)
기간: 최대 162일
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총 단백질/알부민으로 평가한 영양 지표의 안정화
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최대 162일
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영양표지자의 안정화율(철분/TIBC)
기간: 최대 162일
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철분/TIBC로 평가한 영양 지표의 안정화
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최대 162일
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영양 표지자(C 반응성 단백질)의 안정화율
기간: 최대 162일
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C-반응성 단백질에 의해 평가된 영양 마커의 안정화
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최대 162일
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Investigator Global Impressions of Change(IGIC)의 변화
기간: 최대 162일
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IGIC(1-7)를 통해 평가한 변화에 대한 전체적인 인상, 7이 최악
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최대 162일
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연구자 환자의 변화에 대한 인상 변화(PGIC)
기간: 최대 162일
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PGIC(1-7)를 통해 평가한 변화에 대한 전반적인 인상, 7이 최악임
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최대 162일
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질병 활동 및 흉터의 변화
기간: 최대 162일
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수포성표피박리증 질병 활동 및 흉터 지수(EBDASI)로 평가한 질병 활동 및 흉터의 변화
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최대 162일
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QOLEB(Epidermolysis Bullosa의 삶의 질) 설문지로 평가한 전반적인 삶의 질 변화
기간: 최대 162일
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QOLEB(Epidermolysis Bullosa의 삶의 질) 설문지로 평가한 전반적인 삶의 질 변화
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최대 162일
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전반적인 건강의 변화
기간: 최대 162일
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건강 평가 설문지 또는 아동 건강 평가 설문지(HAQ/CHAQ)로 평가한 전반적인 장애의 변화
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최대 162일
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정신 건강의 변화
기간: 최대 162일
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 정신 건강 영역에서 평가한 정신 건강 및 사회적 기능의 변화
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최대 162일
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사회적 기능의 변화
기간: 최대 162일
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PROMIS(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) 사회적 기능 영역에서 평가한 정신 건강 및 사회적 기능의 변화
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최대 162일
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상처 치료 양의 변화
기간: 최대 162일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 양의 변화
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최대 162일
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상처 치료 시기 변경
기간: 최대 162일최대 162일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 시간의 변화
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최대 162일최대 162일
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상처 치료 비용의 변화
기간: 최대 162일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 상처 치료 비용의 변화
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최대 162일
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삶의 질에 대한 전반적인 환자 인상의 변화
기간: 최대 162일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 전반적인 삶의 질 변화
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최대 162일
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장애에 대한 환자의 전반적인 인상 변화
기간: 최대 162일
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환자 인터뷰를 통해 평가한 전반적인 장애의 변화
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최대 162일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유전자형/표현형 관계
기간: 최대 162일
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유전자형(유전적 돌연변이)과 질병의 중증도 사이의 상관관계
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최대 162일
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안전성 결과에 대한 약동학의 영향
기간: 최대 162일
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Cmax 및 AUC(Area Under the Curve)를 치료 관련 부작용, 주입 관련 반응 및 면역 매개 반응과 연관시킵니다.
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최대 162일
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효능 결과에 대한 약동학의 영향
기간: 최대 162일
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상처 치유와 Cmax 및 AUC의 상관 관계
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최대 162일
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약력학 결과에 대한 약동학의 영향
기간: 최대 162일
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Cmax 및 AUC와 흡인 수포 시간, 생검에 대한 C7 면역형광 및 전자현미경에 의한 앵커링 피브릴 형성의 상관 관계
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최대 162일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 15일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 28일
연구 완료 (실제)
2021년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 21일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 14일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .