En studie av PTR-01 i recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

Patienter måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade till studiedeltagande under den tre månader långa studieperioden:

1. Villig att tillhandahålla informerat samtycke, eller om 12 till <18 år gammal, vårdnadshavare har tillhandahållit ett informerat samtycke och den minderårige har undertecknat ett samtyckesformulär som bekräftar att de förstår och samtycker till studieprocedurer.
2. Har en diagnos av RDEB baserad på genetisk analys och överensstämmer med ett recessivt arvsmönster.
3. Har bristfällig C7-färgning vid dermal-epidermal junction (DEJ) av IF.

4. Går med på att använda preventivmedel enligt följande:

   För kvinnor i fertil ålder (WOCBP) samtycker till att använda mycket effektiva preventivmedel (inklusive abstinens) metoder från Screening, genom studien, och i minst 10 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet. Icke-fertil ålder definieras som en kvinna som uppfyller något av följande kriterier: ålder ≥50 år och ingen mens under minst 1 år eller dokumenterad hysterektomi, bilateral äggledarligation eller bilateral ooforektomi.

   För män, samtycker till att använda kondom med någon WOCBP-sexualpartner från dag 1 av studiebehandlingen, genom studien och minst 10 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet.

5. Var villig och kapabel att följa detta protokoll.

Exklusions kriterier:

Patienter med något av följande kommer att uteslutas från deltagande i studien:

1. Har känd systemisk överkänslighet mot någon av de inaktiva ingredienserna i PTR-01.
2. Har tidigare haft en anafylaktisk reaktion mot PTR-01.
3. Är gravid eller ammar.
4. Har under de senaste sex månaderna fått någon prövningsprodukt för genterapi eller under de senaste tre månaderna någon icke-genterapiprodukt.
5. Förväntas få nya kurer med antibiotika eller andra anti-infektionsmedel under försöket.
6. Har något annat medicinskt eller personligt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, potentiellt kan äventyra patientens säkerhet eller följsamhet, eller kan utesluta patientens