Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PTR-01:stä resessiivisessä dystrofisessa epidermolyysibullosassa

tiistai 14. syyskuuta 2021 päivittänyt: Phoenix Tissue Repair, Inc.

Vaiheen 2 avoin PTR-01-tutkimus potilailla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa (RDEB)

Protokolla PTR-01-002 on PTR-01:n kolmiosainen vaiheen 2 avoin tutkimus. Vaikka uusia potilaita otetaan mukaan, etusija annetaan potilaille, jotka ovat suorittaneet tyydyttävästi tutkimuksen PTR-01-001.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Protokolla PTR-01-002 on PTR-01:n kolmiosainen vaiheen 2 avoin tutkimus. Vaikka uusia potilaita otetaan mukaan, etusija annetaan potilaille, jotka ovat suorittaneet tyydyttävästi tutkimuksen PTR-01-001.

Osassa 1 potilaat saavat annoksen 3,0 mg/kg joka viikko yhteensä 4 annosta. Tätä seuraa osa 2, jossa potilaat saavat annoksen 3,0 mg/kg joka toinen viikko yhteensä 7 annosta. Osassa 3 potilaita seurataan 12 viikon ajan. Tutkimushoitoa ei anneta tänä aikana. Kunkin annostelujakson lopussa suoritetaan tehon arviointi. Turvallisuutta arvioidaan jatkuvasti koko tutkimuksen ajan.

Osan 3 päätyttyä potilaat voivat olla oikeutettuja mahdolliseen pitkäaikaiseen pidennykseen annosteluohjelman tarkentamiseksi tutkimuslääkkeen saatavuudesta riippuen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen kolmen kuukauden aikana:

  1. Halukas antamaan tietoisen suostumuslomakkeen, tai jos 12-<18-vuotias, laillinen huoltaja on toimittanut tietoisen suostumuslomakkeen ja alaikäinen on allekirjoittanut suostumuslomakkeen, jossa hän vahvistaa ymmärtävänsä ja suostuvansa opiskelumenettelyihin.
  2. Hänellä on RDEB-diagnoosi, joka perustuu geneettiseen analyysiin ja on yhdenmukainen resessiivisen periytymismallin kanssa.
  3. IF:llä on puutteellinen C7-värjäys dermaali-epidermaalisessa liitoksessa (DEJ).

  4. suostuu käyttämään ehkäisyä seuraavasti:

    Hedelmällisessä iässä oleville naisille (WOCBP) suostuu käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (mukaan lukien pidättyvyys) seulonnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 10 viikon ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Ei-hedelmöitysikä määritellään naiseksi, joka täyttää jommankumman seuraavista kriteereistä: ikä ≥ 50 vuotta ja kuukautisia ei ole ollut vähintään 1 vuoteen tai dokumentoitu kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohtimien ligaation tai molemminpuolinen munanpoisto.

    Miesten osalta suostuu käyttämään kondomia minkä tahansa WOCBP-seksuaalipartnerin kanssa tutkimushoidon päivästä 1, koko tutkimuksen ajan ja vähintään 10 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

  5. Ole halukas ja pysty noudattamaan tätä pöytäkirjaa.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, joilla on jokin seuraavista, suljetaan pois tutkimuksesta:

  1. Hänellä on tunnettu systeeminen yliherkkyys jollekin PTR-01:n inaktiivisille aineosille.
  2. Hänellä on aiemmin ollut anafylaktinen reaktio PTR-01:lle.
  3. On raskaana tai imettää.
  4. Hän on saanut viimeisen kuuden kuukauden aikana mitä tahansa tutkittavaa geeniterapiavalmistetta tai viimeisen kolmen kuukauden aikana muita kuin geeniterapiatuotteita.
  5. Odotetaan saavansa uusia antibiootteja tai muita infektiolääkkeitä tutkimuksen aikana.
  6. hänellä on jokin muu lääketieteellinen tai henkilökohtainen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan voi mahdollisesti vaarantaa potilaan turvallisuuden tai hoitomyöntyvyyden tai estää potilaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PTR-01 3 mg/kg
Kaikki potilaat saavat PTR-01-annoksen 3,0 mg/kg kerran viikossa joka viikko yhteensä 4 annosta, jota seuraa annos 3,0 mg/kg joka toinen viikko yhteensä 7 annosta.
Lääke: PTR-01
IV rekombinantti kollageeni 7 annoksella 3 mg/kg annettuna viikoittain 4 annosta, jonka jälkeen kahdesti viikossa 7 annosta
Muut nimet:
  • Rekombinantti kollageeni 7
  • rC7

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haavan paranemista
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos suurimmassa osassa kohdeleesioista vähintään 2 tasoa käyttämällä 7-pisteen (1-7) Global Impression of Change -instrumenttia (7 on pahin)
Jopa 162 päivää
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Turvallisuus ja siedettävyys hoidon aiheuttamien haittatapahtumien perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Infuusioon liittyvien reaktioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Turvallisuus ja siedettävyys infuusioon liittyvien reaktioiden (IAR) perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Turvallisuus ja siedettävyys, arvioituna immunogeenisyydellä anti-drug vasta-ainetestillä (ADA).
Jopa 162 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PTR-01:n toimitus iholle
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
PTR-01:n sisällyttäminen immunofluoresenssilla käyttäen NC1- ja NC2-värjäystä annostiheyden jakson mukaan
Jopa 162 päivää
Ankkurointifibrillien muodostuminen
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Uusien ankkurointifibrillien muodostuminen elektronimikroskopialla mitattuna
Jopa 162 päivää
Muutos haavan pinta-alassa haavakuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kohdeleesioiden haava-alue haavakuvauksella arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos haavan pinta-alassa, Investigator Global Impression of Change (IGIC) -tutkimuksen mukaan
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kohdeleesioiden haava-alue IGIC:n arvioimana
Jopa 162 päivää
Muutos koko kehon haavan pinta-alassa
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos kehon haavan kokonaispinta-alassa yhdeksän sääntöä käyttäen
Jopa 162 päivää
Muutos ihon eheydessä imurakkula-ajan perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos ihon eheydessä imurakkula-ajan perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos ihon eheydessä, arvioituna ajan uusiutumiseen asti
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos ihon eheydessä, arvioituna ajan uusiutumiseen asti
Jopa 162 päivää
Muutos kutinan vaikeusasteessa, joka on arvioitu modifioiduilla potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) kutinaverkkotunnuksilla
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kutinauksen vaikeusaste, joka on arvioitu modifioiduilla potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) kutinaverkkotunnuksilla
Jopa 162 päivää
Muutos kutinan vaikeusasteessa, joka on arvioitu Epidermolysis Bullosan tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytysinstrumentilla (iscorEB)
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kutinauksen vakavuus, arvioituna Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maksimipistemäärä 234 (pahin)
Jopa 162 päivää
Muutos kutinan vaikutuksessa elämänlaatuun
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos kutinan vaikutuksessa elämänlaatuun kutinakohtaisella elämänlaatuinstrumentilla (ItchyQoL) arvioituna, maksimipistemäärä 110 (pahin)
Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikeusasteessa, joka on arvioitu modifioiduilla potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) kipualueilla
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikeusasteessa PROMIS-kipualueiden arvioituna.
Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikeudessa, arvioituna Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB) avulla
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikeusasteessa, Instrument for Scoring Clinical arvioituna, maksimipistemäärä 234 (pahin)
Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikutuksessa elämänlaatuun
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos kivun vaikutuksessa elämänlaatuun, arvioituna Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB) -instrumentilla, maksimipistemäärä 234 (pahin)
Jopa 162 päivää
Dysfagian muutos, joka on arvioitu käyttämällä lyhyttä ruokatorven dysfagiakyselyä
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Dysfagian muutos, joka on arvioitu käyttämällä lyhyttä ruokatorven dysfagiakyselyä, maksimipistemäärä on 40 (pahin)
Jopa 162 päivää
Muutos nielemishäiriössä, arvioituna suun kautta nautitun ravinnon määrällä
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Dysfagian muutos, arvioituna suun kautta nautitun ravinnon määrällä, potilashaastattelun ja päiväkirjan perusteella, maksimipistemäärä on 40 (pahin)
Jopa 162 päivää
Dysfagian stabiloituminen, joka on arvioitu käyttämällä lyhyttä ruokatorven dysfagia-asteikkoa
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Dysfagian stabiloituminen, joka on arvioitu käyttämällä lyhyttä ruokatorven dysfagia-asteikkoa
Jopa 162 päivää
Dysfagian stabiloituminen mitattuna suun kautta otetun ravinnonsaannin perusteella
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Dysfagian stabilointi mitattuna suun kautta otetun ravinnonsaannin perusteella potilashaastattelun ja päiväkirjan avulla
Jopa 162 päivää
Muutos sarveiskalvon oireissa
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Sarveiskalvon oireiden (silmäoireiden) muutos, joka on arvioitu Epidermolysis Bullosa -silmäsairausindeksillä (EB-EDI)
Jopa 162 päivää
Sarveiskalvon oireiden vakauttaminen
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Sarveiskalvon oireiden (silmäoireiden) vakauttaminen Epidermolysis Bullosa Eye Disease Indexin (EB-EDI) perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien (hemoglobiini/hematokriitti) muutosnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien muutos hemoglobiini/hematokriitti arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden (kokonaisproteiini/albumiini) muutosnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden muutos kokonaisproteiinin/albumiinin perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden (rauta/TIBC) muutosnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden muutos rauta/TIBC:n arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden (C-reaktiivinen proteiini) muutosnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien muutos C-reaktiivisella proteiinilla arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien (hemoglobiini/hematokriitti) stabiloitumisnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien stabiloituminen hemoglobiinin/hematokriittiarvon perusteella
Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden (kokonaisproteiini/albumiini) stabiloitumisnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemuksellisten merkkiaineiden stabilointi kokonaisproteiinin/albumiinin perusteella arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravintomerkkiaineiden (rauta/TIBC) stabiloitumisnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemuksellisten merkkiaineiden stabiloituminen rauta/TIBC:llä arvioituna
Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien (C-reaktiivinen proteiini) stabiloitumisnopeus
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Ravitsemusmarkkerien stabilointi C-reaktiivisella proteiinilla arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos Investigatorin muutoksen globaaleissa vaikutelmissa (IGIC)
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Globaalit vaikutelmat muutoksesta IGIC:n (1-7) perusteella arvioituna, 7 on huonoin
Jopa 162 päivää
Muutos tutkijapotilaiden muutosvaikutelmissa (PGIC)
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Globaalit vaikutelmat muutoksesta PGIC:n (1-7) perusteella arvioituna, 7 on pahin
Jopa 162 päivää
Muutos sairauden aktiivisuudessa ja arpeutuminen
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos sairauden aktiivisuudessa ja arpeutumisessa, arvioituna Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI) -indeksillä
Jopa 162 päivää
Muutos yleisessä elämänlaadussa, joka on arvioitu Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos yleisessä elämänlaadussa, joka on arvioitu Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) -kyselylomakkeella
Jopa 162 päivää
Muutos yleisessä terveydessä
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kokonaisvammaisuuden muutos, joka on arvioitu Health Assessment Questionnaire -kyselyllä tai Children's Health Assessment Questionnaire -kyselyllä (HAQ/CHAQ)
Jopa 162 päivää
Muutos mielenterveyteen
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Mielenterveyden ja sosiaalisen toiminnan muutos, Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) mielenterveysaloilla arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos yhteiskunnallisessa toiminnassa
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Mielenterveyden ja sosiaalisen toiminnan muutos, Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) sosiaalisten toimintojen alueilla arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos haavan hoidon määrässä
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos haavahoidon määrässä potilashaastatteluissa arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos haavan hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 162 päivääJopa 162 päivää
Muutos haavan hoidon ajankohdassa potilashaastattelujen perusteella
Jopa 162 päivääJopa 162 päivää
Muutos haavanhoidon kustannuksissa
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos haavanhoidon kustannuksissa potilashaastatteluissa arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos potilaan yleisvaikutelmassa elämänlaadusta
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Muutos yleisessä elämänlaadussa potilashaastatteluissa arvioituna
Jopa 162 päivää
Muutos potilaan yleisvaikutelmassa vammaisuudesta
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Kokonaisvammaisuuden muutos potilashaastatteluissa arvioituna
Jopa 162 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Genotyyppi/fenotyyppi -suhteet
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Genotyypin (geneettinen mutaatio) ja sairauden vakavuuden välinen korrelaatio
Jopa 162 päivää
Farmakokineetiikan vaikutus turvallisuustuloksiin
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Korreloi Cmax ja käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) hoitoon liittyvien haittatapahtumien, infuusioon liittyvien reaktioiden ja immuunivälitteisten reaktioiden kanssa
Jopa 162 päivää
Farmakokineetiikan vaikutus tehon tuloksiin
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Korreloi Cmax ja AUC haavan paranemisen kanssa
Jopa 162 päivää
Farmakokineetiikan vaikutus farmakodynaamisiin tuloksiin
Aikaikkuna: Jopa 162 päivää
Korreloi Cmax ja AUC imurakkula-ajan, biopsian C7-immunofluoresenssin ja ankkurointifibrillien muodostumisen kanssa elektronimikroskopialla
Jopa 162 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Phoenix Tissue Repair, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 15. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 28. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. lokakuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTR-01-002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PTR-01

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa