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Eine Studie von PTR-01 bei rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa

14. September 2021 aktualisiert von: Phoenix Tissue Repair, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie mit PTR-01 bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB)

Das Protokoll PTR-01-002 ist eine dreiteilige offene Phase-2-Studie zu PTR-01. Während neue Patienten aufgenommen werden, wird Patienten Priorität eingeräumt, die die Studie PTR-01-001 zufriedenstellend abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Protokoll PTR-01-002 ist eine dreiteilige offene Phase-2-Studie zu PTR-01. Während neue Patienten aufgenommen werden, wird Patienten Priorität eingeräumt, die die Studie PTR-01-001 zufriedenstellend abgeschlossen haben.

In Teil 1 erhalten die Patienten jede Woche eine Dosis von 3,0 mg/kg für insgesamt 4 Dosen. Darauf folgt Teil 2, in dem die Patienten alle zwei Wochen eine Dosis von 3,0 mg/kg für insgesamt 7 Dosen erhalten. In Teil 3 werden die Patienten 12 Wochen lang beobachtet. Während dieser Zeit wird keine Prüftherapie verabreicht. Am Ende jeder Dosierungsperiode wird eine Wirksamkeitsbewertung durchgeführt. Die Sicherheit wird während der gesamten Studie kontinuierlich bewertet.

Nach dem Ende von Teil 3 kommen die Patienten möglicherweise für eine potenzielle langfristige Verlängerung in Frage, um das Dosierungsschema weiter zu verfeinern, je nach Verfügbarkeit des Studienmedikaments.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Studienteilnahme in der dreimonatigen Anlaufphase der Studie in Frage zu kommen:

  1. Bereit, eine Einverständniserklärung bereitzustellen, oder wenn der Erziehungsberechtigte 12 bis <18 Jahre alt ist, eine Einverständniserklärung vorgelegt hat und der Minderjährige eine Einverständniserklärung unterzeichnet hat, in der er bestätigt, dass er die Studienverfahren versteht und ihnen zustimmt.
  2. Hat eine Diagnose von RDEB, die auf einer genetischen Analyse basiert und mit einem rezessiven Vererbungsmuster übereinstimmt.
  3. Hat eine mangelhafte C7-Färbung an der dermal-epidermalen Verbindung (DEJ) durch IF.

  4. Stimmt zu, Verhütungsmittel wie folgt anzuwenden:

    Für Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) erklärt sich damit einverstanden, hochwirksame Verhütungsmethoden (einschließlich Abstinenz) aus dem Screening während der Studie und für mindestens 10 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden. Nicht gebärfähiges Potenzial ist definiert als eine Frau, die eines der folgenden Kriterien erfüllt: Alter ≥ 50 Jahre und keine Menstruation für mindestens 1 Jahr oder dokumentierte Hysterektomie, bilaterale Tubenligatur oder bilaterale Ovarektomie.

    Stimmt für Männer zu, ab Tag 1 der Studienbehandlung, während der Studie und mindestens 10 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments ein Kondom mit jedem WOCBP-Sexualpartner zu verwenden.

  5. Seien Sie bereit und in der Lage, dieses Protokoll einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Patienten mit einem der folgenden Merkmale werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Hat eine bekannte systemische Überempfindlichkeit gegen einen der inaktiven Bestandteile in PTR-01.
  2. Hatte zuvor eine anaphylaktische Reaktion auf PTR-01.
  3. Ist schwanger oder stillt.
  4. Hat in den letzten sechs Monaten ein Gentherapie-Prüfprodukt oder in den letzten drei Monaten ein Nicht-Gentherapie-Prüfprodukt erhalten.
  5. Es wird erwartet, dass er während der Studie neue Therapien mit Antibiotika oder anderen Antiinfektiva erhält.
  6. Hat einen anderen medizinischen oder persönlichen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers möglicherweise die Sicherheit oder Compliance des Patienten beeinträchtigen oder die des Patienten ausschließen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PTR-01 3 mg/kg
Alle Patienten erhalten eine PTR-01-Dosis von 3,0 mg/kg einmal wöchentlich für insgesamt 4 Dosen, gefolgt von einer Dosis von 3,0 mg/kg alle zwei Wochen für insgesamt 7 Dosen.
Arzneimittel: PTR-01
IV rekombinantes Kollagen 7 mit 3 mg/kg, wöchentlich für 4 Dosen gegeben, gefolgt von zweiwöchentlich für 7 Dosen
Andere Namen:
  • Rekombinantes Kollagen 7
  • rC7

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wundheilung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung in einer Mehrheit der Zielläsionen von mindestens 2 Ebenen unter Verwendung eines 7-Punkte (1-7) Global Impression of Change Instruments (wobei 7 der schlechteste ist)
Bis zu 162 Tage
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit, beurteilt anhand behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Bis zu 162 Tage
Inzidenz von infusionsassoziierten Reaktionen
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit, beurteilt anhand infusionsassoziierter Reaktionen (IAR)
Bis zu 162 Tage
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Immunogenität durch Anti-Drug-Antikörper (ADA)-Tests
Bis zu 162 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Abgabe von PTR-01 an die Haut
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
PTR-01-Inkorporation durch Immunfluoreszenz unter Verwendung von NC1- und NC2-Färbung nach Dosishäufigkeitszeitraum
Bis zu 162 Tage
Bildung von Verankerungsfibrillen
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Elektronenmikroskopisch gemessene Bildung neuer Verankerungsfibrillen
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Wundoberfläche, wie durch Wundbildgebung beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Wundbereich der Zielläsionen, wie durch Wundbildgebung beurteilt
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Wundoberfläche, bewertet durch Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Wundbereich der Zielläsionen, wie von IGIC bewertet
Bis zu 162 Tage
Veränderung der gesamten Wundoberfläche des Körpers
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der gesamten Wundfläche des Körpers unter Verwendung der Neunerregel
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hautintegrität, wie durch Saugblasenzeit beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hautintegrität, wie durch Saugblasenzeit beurteilt
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hautintegrität, gemessen anhand der Zeit bis zur erneuten Blasenbildung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hautintegrität, gemessen anhand der Zeit bis zur erneuten Blasenbildung
Bis zu 162 Tage
Änderung der Schwere des Juckreizes, wie anhand modifizierter Juckreizdomänen des Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Schweregrad des Juckreizes, wie anhand der modifizierten PROMIS-Juckdomänen des Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) beurteilt
Bis zu 162 Tage
Änderung der Schwere des Juckreizes, bewertet durch das Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Schweregrad des Juckreizes, bewertet mit dem Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maximale Punktzahl von 234 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Auswirkung von Juckreiz auf die Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Auswirkungen von Juckreiz auf die Lebensqualität, bewertet mit dem Pruritus-Specific Quality of Life Instrument (ItchyQoL), maximale Punktzahl von 110 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Änderung der Schmerzstärke, bewertet anhand der modifizierten PROMIS-Schmerzdomänen (Patient-Reported Outcome Measurement Information System).
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Änderung der Schmerzstärke, bewertet anhand der Schmerzdomänen des Patient-Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS).
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Schmerzstärke, bewertet durch das Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Schmerzstärke, bewertet durch das Instrument for Scoring Clinical, maximale Punktzahl von 234 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Auswirkungen von Schmerzen auf die Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Auswirkungen von Schmerzen auf die Lebensqualität, bewertet mit dem Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), maximale Punktzahl von 234 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Dysphagie, wie anhand des kurzen Ösophagus-Dysphagie-Fragebogens beurteilt
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Dysphagie, bewertet anhand des Brief Ösophagus-Dysphagie-Fragebogens, maximale Punktzahl ist 40 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Dysphagie, gemessen am Volumen der oralen Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Dysphagie, bewertet anhand des Volumens der oralen Nahrungsaufnahme, anhand von Patientenbefragung und Tagebuch, maximale Punktzahl ist 40 (am schlechtesten)
Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Dysphagie, wie anhand der Brief Ösophagus-Dysphagie-Skala bewertet
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Dysphagie, wie anhand der Brief Ösophagus-Dysphagie-Skala bewertet
Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Dysphagie, gemessen am Volumen der oralen Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Dysphagie, gemessen anhand des Volumens der oralen Nahrungsaufnahme, anhand von Patientenbefragungen und Tagebüchern
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hornhautsymptome
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Hornhautsymptome (Augensymptome), bewertet anhand des Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Hornhautsymptome
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung der Hornhautsymptome (Augensymptome), bewertet anhand des Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index (EB-EDI)
Bis zu 162 Tage
Änderungsrate der Ernährungsmarker (Hämoglobin/Hämatokrit)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Ernährungsmarker, bestimmt durch Hämoglobin/Hämatokrit
Bis zu 162 Tage
Änderungsrate der Ernährungsmarker (Gesamtprotein/Albumin)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Ernährungsmarker, gemessen an Gesamtprotein/Albumin
Bis zu 162 Tage
Änderungsrate der Ernährungsmarker (Eisen/TIBC)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Ernährungsmarker, gemessen anhand von Eisen/TIBC
Bis zu 162 Tage
Änderungsrate von Ernährungsmarkern (C-reaktives Protein)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Ernährungsmarker, bestimmt durch C-reaktives Protein
Bis zu 162 Tage
Stabilisierungsrate von Ernährungsmarkern (Hämoglobin/Hämatokrit)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung von Ernährungsmarkern, gemessen anhand von Hämoglobin/Hämatokrit
Bis zu 162 Tage
Stabilisierungsrate von Ernährungsmarkern (Gesamtprotein/Albumin)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung von Ernährungsmarkern, gemessen anhand Gesamtprotein/Albumin
Bis zu 162 Tage
Stabilisierungsrate von Ernährungsmarkern (Eisen/TIBC)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung von Ernährungsmarkern, gemessen anhand von Eisen/TIBC
Bis zu 162 Tage
Stabilisierungsrate von Ernährungsmarkern (C-reaktives Protein)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Stabilisierung von Ernährungsmarkern, bestimmt durch C-reaktives Protein
Bis zu 162 Tage
Änderung der globalen Eindrücke des Ermittlers von Änderungen (IGIC)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Globale Eindrücke von Veränderungen, bewertet durch IGIC (1-7), wobei 7 am schlechtesten ist
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Eindrücke des Prüfarztpatienten von Veränderungen (PGIC)
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Globale Eindrücke von Veränderungen, bewertet durch PGIC (1-7), wobei 7 am schlechtesten ist
Bis zu 162 Tage
Veränderung der Krankheitsaktivität und Narbenbildung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Krankheitsaktivität und Narbenbildung, bewertet anhand des Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI)
Bis zu 162 Tage
Veränderung der allgemeinen Lebensqualität, bewertet anhand des QOLEB-Fragebogens (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa).
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der allgemeinen Lebensqualität, bewertet anhand des QOLEB-Fragebogens (Quality of Life in Epidermolysis Bullosa).
Bis zu 162 Tage
Veränderung der allgemeinen Gesundheit
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Änderung der Gesamtbehinderung, wie durch den Fragebogen zur Gesundheitsbeurteilung oder den Fragebogen zur Gesundheitsbeurteilung von Kindern (HAQ/CHAQ) beurteilt
Bis zu 162 Tage
Veränderung der psychischen Gesundheit
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der psychischen Gesundheit und der sozialen Funktionsfähigkeit, bewertet durch die Bereiche des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Bis zu 162 Tage
Veränderung der sozialen Funktion
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der psychischen Gesundheit und der sozialen Funktionsfähigkeit, bewertet durch die sozialen Funktionsdomänen des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Bis zu 162 Tage
Änderung der Menge der Wundversorgung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Änderung des Umfangs der Wundversorgung, wie in Patientenbefragungen festgestellt
Bis zu 162 Tage
Änderung der Zeit für die Wundversorgung
Zeitfenster: Bis zu 162 TageBis zu 162 Tage
Änderung der Zeit für die Wundversorgung, wie in Patientenbefragungen festgestellt
Bis zu 162 TageBis zu 162 Tage
Änderung der Kosten für die Wundversorgung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Änderung der Kosten der Wundversorgung, wie in Patientenbefragungen festgestellt
Bis zu 162 Tage
Veränderung des Gesamteindrucks des Patienten von der Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der allgemeinen Lebensqualität, wie in Patientenbefragungen festgestellt
Bis zu 162 Tage
Veränderung des Gesamteindrucks des Patienten von Behinderung
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Veränderung der Gesamtbehinderung, wie in Patientenbefragungen festgestellt
Bis zu 162 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Genotyp/Phänotyp-Beziehungen
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Korrelation zwischen Genotyp (genetische Mutation) und Schweregrad der Erkrankung
Bis zu 162 Tage
Einfluss der Pharmakokinetik auf Sicherheitsergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Korrelieren Sie Cmax und Fläche unter der Kurve (AUC) mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, infusionsbedingten Reaktionen und immunvermittelten Reaktionen
Bis zu 162 Tage
Einfluss der Pharmakokinetik auf die Wirksamkeitsergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Korrelieren Sie Cmax und AUC mit der Wundheilung
Bis zu 162 Tage
Einfluss der Pharmakokinetik auf pharmakodynamische Ergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 162 Tage
Korrelieren Sie Cmax und AUC mit der Saugblasenzeit, der C7-Immunfluoreszenz bei der Biopsie und der Bildung von Verankerungsfibrillen durch Elektronenmikroskopie
Bis zu 162 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Phoenix Tissue Repair, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTR-01-002

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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