Un estudio de PTR-01 en epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
14 de septiembre de 2021 actualizado por: Phoenix Tissue Repair, Inc.
Un estudio abierto de fase 2 de PTR-01 en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)
El protocolo PTR-01-002 es un estudio abierto de Fase 2 de 3 partes de PTR-01.
Si bien se inscribirán nuevos pacientes, se dará prioridad a los pacientes que completaron satisfactoriamente el estudio PTR-01-001.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El protocolo PTR-01-002 es un estudio abierto de Fase 2 de 3 partes de PTR-01. Si bien se inscribirán nuevos pacientes, se dará prioridad a los pacientes que completaron satisfactoriamente el estudio PTR-01-001.
En la Parte 1, los pacientes recibirán una dosis de 3,0 mg/kg cada semana para un total de 4 dosis. A esto le seguirá la Parte 2 en la que los pacientes recibirán una dosis de 3,0 mg/kg cada dos semanas para un total de 7 dosis. En la Parte 3, los pacientes serán seguidos durante 12 semanas. No se administrará ninguna terapia en investigación durante este tiempo. Al final de cada período de dosificación, se realizará una evaluación de la eficacia. La seguridad se evaluará continuamente durante todo el estudio.
Después del final de la Parte 3, los pacientes pueden ser elegibles para una posible extensión a largo plazo para refinar aún más el régimen de dosificación, según la disponibilidad del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para participar en el estudio en el período de ejecución de tres meses del estudio:
- Dispuesto a proporcionar un formulario de consentimiento informado, o si tiene entre 12 y <18 años de edad, el tutor legal ha proporcionado un formulario de consentimiento informado y el menor ha firmado un formulario de consentimiento reconociendo que entiende y acepta los procedimientos del estudio.
- Tiene un diagnóstico de RDEB basado en análisis genético y consistente con un patrón de herencia recesivo.
- Tiene tinción C7 deficiente en la unión dermoepidérmica (DEJ) por IF.
Acepta usar métodos anticonceptivos de la siguiente manera:
Para las mujeres en edad fértil (WOCBP), acepta usar métodos anticonceptivos altamente efectivos (incluida la abstinencia) desde la selección, durante el estudio y durante al menos 10 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. El potencial no fértil se define como una mujer que cumple con cualquiera de los siguientes criterios: edad ≥ 50 años y sin menstruación durante al menos 1 año o histerectomía documentada, ligadura de trompas bilateral u ovariectomía bilateral.
Para los hombres, acepta usar un condón con cualquier pareja sexual WOCBP desde el día 1 del tratamiento del estudio, durante el estudio y al menos 10 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con este protocolo.
Criterio de exclusión:
Los pacientes con cualquiera de los siguientes serán excluidos de la participación en el estudio:
- Tiene hipersensibilidad sistémica conocida a cualquiera de los ingredientes inactivos en PTR-01.
- Ha tenido previamente una reacción anafiláctica a PTR-01.
- Está embarazada o amamantando.
- Ha recibido en los últimos seis meses cualquier producto de terapia génica en investigación o en los últimos tres meses cualquier producto en investigación que no sea de terapia génica.
- Se prevé recibir nuevos regímenes de antibióticos u otros antiinfecciosos durante el ensayo.
- Tiene cualquier otra condición médica o personal que, en opinión del Investigador, pueda potencialmente comprometer la seguridad o el cumplimiento del paciente, o pueda impedir el
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PTR-01 3 mg/kg
Todos los pacientes recibirán una dosis de PTR-01 de 3,0 mg/kg una vez por semana cada semana hasta un total de 4 dosis, seguida de una dosis de 3,0 mg/kg cada dos semanas hasta un total de 7 dosis.
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Colágeno 7 recombinante IV a 3 mg/kg administrado semanalmente por 4 dosis, seguido de dos veces por semana por 7 dosis
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cicatrización de la herida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la mayoría de las lesiones objetivo de al menos 2 niveles usando un instrumento de Impresión Global de Cambio de 7 puntos (1-7) (siendo 7 el peor)
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Hasta 162 días
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Seguridad y tolerabilidad, evaluadas por eventos adversos emergentes del tratamiento
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Hasta 162 días
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Incidencia de reacciones asociadas a la perfusión
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Seguridad y tolerabilidad, evaluadas por reacciones asociadas a la infusión (IAR)
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Hasta 162 días
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Seguridad y tolerabilidad, evaluadas por inmunogenicidad a través de pruebas de anticuerpos antidrogas (ADA)
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Hasta 162 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Entrega de PTR-01 a la piel
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Incorporación de PTR-01 por inmunofluorescencia usando tinción NC1 y NC2, por período de frecuencia de dosis
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Hasta 162 días
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Formación de fibrillas de anclaje.
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Formación de nuevas fibrillas de anclaje medidas por microscopía electrónica
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Hasta 162 días
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Cambio en el área de la superficie de la herida, evaluado mediante imágenes de la herida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Área de la herida de las lesiones diana, evaluada mediante imágenes de la herida
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Hasta 162 días
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Cambio en el área de la superficie de la herida, según lo evaluado por Investigator Global Impression of Change (IGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Área de la herida de las lesiones diana, evaluada por IGIC
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Hasta 162 días
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Cambio en el área de superficie corporal total de la herida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en el área de superficie corporal total de la herida, usando la regla de los nueves
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Hasta 162 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo de ampolla de succión
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo de ampolla de succión
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Hasta 162 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo hasta que se vuelven a formar ampollas
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la integridad de la piel, evaluado por el tiempo hasta que se vuelven a formar ampollas
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Hasta 162 días
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Cambio en la gravedad de la picazón, según lo evaluado por los dominios de picazón modificados del Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Severidad de la picazón, evaluada por los dominios de picazón modificados del Sistema de información de medición de resultados notificados por el paciente (PROMIS)
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Hasta 162 días
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Cambio en la gravedad del picor, según la evaluación del Instrumento para la puntuación de los resultados clínicos para la investigación de la epidermólisis ampollosa (iscorEB)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Severidad de la picazón, evaluada por Instrument for Scoring Clinical Outcomes for Research of Epidermolysis Bullosa (iscorEB), puntuación máxima de 234 (peor)
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Hasta 162 días
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Cambio en el impacto del prurito en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en el impacto de la picazón en la calidad de vida, según lo evaluado por el Instrumento de calidad de vida específico para el prurito (ItchyQoL), puntuación máxima de 110 (peor)
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Hasta 162 días
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Cambio en la gravedad del dolor, según lo evaluado por los dominios de dolor modificados del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la gravedad del dolor, según lo evaluado por los dominios de dolor del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
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Hasta 162 días
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Cambio en la intensidad del dolor, según lo evaluado por el Instrumento para la puntuación de los resultados clínicos para la investigación de la epidermólisis ampollosa (iscorEB)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la intensidad del dolor, según lo evaluado por el Instrumento de puntuación clínica, puntuación máxima de 234 (peor)
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Hasta 162 días
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Cambio en el impacto del dolor en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en el impacto del dolor en la calidad de vida, según la evaluación del Instrumento para la puntuación de los resultados clínicos para la investigación de la epidermólisis ampollosa (iscorEB), puntuación máxima de 234 (peor)
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Hasta 162 días
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Cambio de disfagia, evaluado mediante el Cuestionario Breve de Disfagia Esofágica
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de disfagia, evaluado mediante el Cuestionario breve de disfagia esofágica, la puntuación máxima es 40 (peor)
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Hasta 162 días
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Cambio en la disfagia, evaluado por el volumen de ingesta nutricional oral
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de la disfagia, evaluado por el volumen de la ingesta nutricional oral, utilizando la entrevista del paciente y el diario, la puntuación máxima es 40 (peor)
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Hasta 162 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada mediante la Escala breve de disfagia esofágica
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada mediante la Escala breve de disfagia esofágica
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Hasta 162 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada por el volumen de ingesta nutricional oral
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de la disfagia, evaluada por el volumen de ingesta nutricional oral, mediante la entrevista y el diario del paciente
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Hasta 162 días
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Cambio en los síntomas de la córnea
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de los síntomas de la córnea (síntomas oculares), según la evaluación del índice de enfermedad ocular de epidermólisis ampollosa (EB-EDI)
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Hasta 162 días
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Estabilización de los síntomas corneales
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de los síntomas de la córnea (síntomas oculares), según la evaluación del índice de enfermedad ocular de epidermólisis ampollosa (EB-EDI)
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Hasta 162 días
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Tasa de cambio en los marcadores nutricionales (hemoglobina/hematocrito)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluados por hemoglobina/hematocrito
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Hasta 162 días
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Tasa de cambio en los marcadores nutricionales (proteína total/albúmina)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluado por proteína total/albúmina
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Hasta 162 días
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Tasa de cambio en marcadores nutricionales (hierro/TIBC)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluados por hierro/TIBC
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Hasta 162 días
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Tasa de cambio en marcadores nutricionales (proteína C reactiva)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio de marcadores nutricionales, evaluados por proteína C reactiva
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Hasta 162 días
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Tasa de estabilización de marcadores nutricionales (hemoglobina/hematocrito)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de marcadores nutricionales, evaluados por hemoglobina/hematocrito
|
Hasta 162 días
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Tasa de estabilización de marcadores nutricionales (proteína total/albúmina)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de marcadores nutricionales, evaluados por proteína total/albúmina
|
Hasta 162 días
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Tasa de estabilización de marcadores nutricionales (hierro/TIBC)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de marcadores nutricionales, evaluados por hierro/TIBC
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Hasta 162 días
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Tasa de estabilización de marcadores nutricionales (proteína C reactiva)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Estabilización de marcadores nutricionales, evaluados por proteína C reactiva
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Hasta 162 días
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Cambio en las impresiones globales de cambio del investigador (IGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Impresiones globales de cambio, evaluadas a través del IGIC (1-7), siendo 7 el peor
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Hasta 162 días
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Cambio en las impresiones de cambio del paciente investigador (PGIC)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Impresiones globales de cambio, evaluadas a través de PGIC (1-7), siendo 7 el peor
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Hasta 162 días
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Cambio en la actividad de la enfermedad y cicatrización.
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la actividad de la enfermedad y la cicatrización, según lo evaluado por el índice de actividad y cicatrización de la enfermedad de la epidermólisis ampollosa (EBDASI)
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Hasta 162 días
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Cambio en la calidad de vida general, según la evaluación del cuestionario Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la calidad de vida general, según la evaluación del cuestionario Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB)
|
Hasta 162 días
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Cambio en la salud general
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la discapacidad general, según lo evaluado por el Cuestionario de evaluación de la salud o el Cuestionario de evaluación de la salud infantil (HAQ/CHAQ)
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Hasta 162 días
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Cambio en la salud mental
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la salud mental y el funcionamiento social, según lo evaluado por los dominios de salud mental del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
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Hasta 162 días
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Cambio en la función social
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la salud mental y el funcionamiento social, según lo evaluado por los dominios de función social del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
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Hasta 162 días
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Cambio en la cantidad de cuidado de heridas
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la cantidad de cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 162 días
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Cambio en el tiempo para el cuidado de heridas.
Periodo de tiempo: Hasta 162 díasHasta 162 días
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Cambio en el tiempo para el cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 162 díasHasta 162 días
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Cambio en el costo del cuidado de heridas
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en el costo del cuidado de heridas, según lo evaluado por entrevistas con pacientes
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Hasta 162 días
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Cambio en la impresión general del paciente sobre la calidad de vida
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la calidad de vida general, según la evaluación de las entrevistas con los pacientes
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Hasta 162 días
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Cambio en la impresión general del paciente sobre la discapacidad
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Cambio en la discapacidad general, según la evaluación de las entrevistas con los pacientes
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Hasta 162 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Relaciones genotipo/fenotipo
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Correlación entre el genotipo (mutación genética) y la gravedad de la enfermedad
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Hasta 162 días
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Impacto de la farmacocinética en los resultados de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Correlacione la Cmax y el área bajo la curva (AUC) con eventos adversos emergentes del tratamiento, reacciones asociadas a la infusión y reacciones inmunomediadas
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Hasta 162 días
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Impacto de la farmacocinética en los resultados de eficacia
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Correlacione Cmax y AUC con la cicatrización de heridas
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Hasta 162 días
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Impacto de la farmacocinética en los resultados farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Hasta 162 días
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Correlacione Cmax y AUC con el tiempo de ampolla de succión, inmunofluorescencia C7 en biopsia y formación de fibrillas de anclaje por microscopía electrónica
|
Hasta 162 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de octubre de 2020
Finalización primaria (Actual)
28 de agosto de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTR-01-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .