PTR-01在隐性营养不良性大疱性表皮松解症中的研究

纳入标准：

患者必须满足以下所有标准才有资格参加为期三个月的研究：

1. 愿意提供知情同意书，或者如果 12 岁至 <18 岁，法定监护人已提供知情同意书，未成年人已签署同意书，承认他们理解并同意学习程序。
2. 根据遗传分析诊断为 RDEB，符合隐性遗传模式。
3. IF 对真皮-表皮交界处 (DEJ) 的 C7 染色不足。

4. 同意按以下方式使用避孕措施：

   对于有生育能力的女性 (WOCBP)，同意从筛选到研究期间使用高效避孕（包括禁欲）方法，并在最后一次服用研究药物后持续至少 10 周。 非生育能力被定义为符合以下任一标准的女性：年龄≥50 岁且至少 1 年无月经或有记录的子宫切除术、双侧输卵管结扎术或双侧卵巢切除术。

   对于男性，同意从研究治疗的第 1 天起，通过研究，以及最后一剂研究药物后至少 10 周，与任何 WOCBP 性伴侣一起使用避孕套。

5. 愿意并能够遵守此协议。

排除标准：

具有以下任何一项的患者将被排除在研究之外：

1. 已知对 PTR-01 中的任何非活性成分有全身超敏反应。
2. 之前对 PTR-01 有过过敏反应。
3. 怀孕或哺乳。
4. 在过去六个月内接受过任何研究性基因治疗产品或在过去三个月内接受过任何非基因治疗研究性产品。
5. 预计在试验期间接受新的抗生素或其他抗感染药物治疗方案。
6. 有任何其他医疗或个人状况，研究者认为这些状况可能会危及患者的安全或依从性，或可能妨碍患者的