造血前駆細胞の同種異系移植（ALO-HSCT）の候補ではないハイリスク骨髄異形成症候群（MDS）の治療
2020年10月20日 更新者：Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
新たに診断された高リスク骨髄異形成症候群におけるアザシチジンの観察的、非介入的、前向きおよび多施設研究。
主な目的は、次世代シーケンシングによって標的遺伝子の変異状態を評価し、高齢者評価スケールの予後的価値を評価し、全生存率を評価することです。
主な仮説は、標的遺伝子の変異状態と老齢スケールが全生存率に統計的に有意な影響を与えるというものです。
研究の時点は、診断時、6、12、18、および24か月であり、常にルーチンの臨床診療を考慮して、変異状態を評価するためのサンプルが収集されます。 高齢者の評価は、診断時にのみ実行されます。
インフォームド コンセントの署名と選択基準の確認後、患者は病気が進行するまで 28 日ベースのサイクル (7-0-0 と 5-0-2 レジメンの両方が許可されます) でアザシチジン 75 mg/sqm による治療を受けます。容認できない毒性または研究者の決定。
研究施設では、150 人の患者が募集される予定です。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
150
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Islas Baleares
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Palma、Islas Baleares、スペイン、07198
- 募集
- Son Llatzer
-
コンタクト：
- Jose Borras, Bsc
- 電話番号：34 871202158
- メール：jborras@hsll.es
-
主任研究者：
- Joan Bargay, MD PhD
-
主任研究者：
- Lurdes Zamora, PhD
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副調査官：
- Marta Cabezon, PhD
-
副調査官：
- Jose Borras, Bsc
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
新たに診断された高リスク骨髄異形成症候群
説明
包含基準:
- -WHO基準に従って骨髄異形成症候群（MDS）と診断された患者。高リスクと見なされ、移植の候補ではない非増殖性慢性骨髄単球性白血病（CMML）を含みます。
- 高リスク MDS: (Grupo Español Síndrome Mielodisplásico、GESDM MDS ガイドに従います) および Valcárcel, D. らの推奨に従ってください)。
期待OSの中央値は30か月未満。 中間 2 または高リスクの IPSS および/または高リスクまたは非常に高リスクの WPSS および/または高リスクまたは非常に高リスクの IPSSS-R。
次の特徴の少なくとも 1 つを示す、中リスクの IPSS および/または中リスクの WPSS および/または中リスクの IPSS-R:
IPSS-R高または非常に高い細胞遺伝学的リスクグループの細胞遺伝学的異常 血小板数
- -WHOの基準に従ってLAM de novoと診断された患者は、骨髄の20〜30％の芽球数、三線異形成、および70年以上であり、集中化学療法の候補ではありません。
- -自発的な書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供する
除外基準:
- -MDSに関連しない深刻なアクティブな病状で、患者のコンプライアンスとフォローアップを制限する可能性がある、または治験責任医師の意見では、患者の安全を損なう可能性があります。
- 他の活動性悪性疾患の存在
- 器質的機能パラメータ: (変化がMDSによる場合を除く) 肝臓: ビリルビン> 2 x 正常上限 (ULN) 腎臓: クレアチニン> 2 x 正常上限 (ULN)
- 駆出率 (
- 骨髄増殖性症候群に続発する白血病。
- 深刻な精神疾患または神経疾患。
- HIVの陽性血清学。
- 増殖性CMML
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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高リスクMDS
-アザシチジン75 mg / sqm SC QDで28日ベースのサイクル（7-0-0および5-0-2レジメンの両方が許可される）で治療された新規診断患者 疾患の進行、許容できない毒性、死亡または治験責任医師の決定まで
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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全生存期間 (OS)
時間枠：5年全生存
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5年全生存
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：5年無増悪生存
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5年無増悪生存
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全体の回答率 (OOR)
時間枠：12か月OOR
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12か月OOR
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治療に伴う有害事象発生率 (TEAE)
時間枠：12 か月の TEAE レート
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12 か月の TEAE レート
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Joan Bargay, MD PhD、Hospital Son Llatzer
- 主任研究者：Lurdes Zamora, PhD、Germans Trias i Pujol Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
- Vardiman JW, Thiele J, Arber DA, Brunning RD, Borowitz MJ, Porwit A, Harris NL, Le Beau MM, Hellstrom-Lindberg E, Tefferi A, Bloomfield CD. The 2008 revision of the World Health Organization (WHO) classification of myeloid neoplasms and acute leukemia: rationale and important changes. Blood. 2009 Jul 30;114(5):937-51. doi: 10.1182/blood-2009-03-209262. Epub 2009 Apr 8.
- Sorror ML, Maris MB, Storb R, Baron F, Sandmaier BM, Maloney DG, Storer B. Hematopoietic cell transplantation (HCT)-specific comorbidity index: a new tool for risk assessment before allogeneic HCT. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2912-9. doi: 10.1182/blood-2005-05-2004. Epub 2005 Jun 30.
- Rollison DE, Howlader N, Smith MT, Strom SS, Merritt WD, Ries LA, Edwards BK, List AF. Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001-2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood. 2008 Jul 1;112(1):45-52. doi: 10.1182/blood-2008-01-134858. Epub 2008 Apr 28.
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- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
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- Bejar R, Lord A, Stevenson K, Bar-Natan M, Perez-Ladaga A, Zaneveld J, Wang H, Caughey B, Stojanov P, Getz G, Garcia-Manero G, Kantarjian H, Chen R, Stone RM, Neuberg D, Steensma DP, Ebert BL. TET2 mutations predict response to hypomethylating agents in myelodysplastic syndrome patients. Blood. 2014 Oct 23;124(17):2705-12. doi: 10.1182/blood-2014-06-582809. Epub 2014 Sep 15.
- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月12日
一次修了 (予想される)
2020年11月1日
研究の完了 (予想される)
2021年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月20日
最初の投稿 (実際)
2020年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月20日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
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