A magas kockázatú mielodiszpláziás szindrómák (MDS) kezelése, amelyek nem jelöltek vérképző progenitorok allogén transzplantációjára (ALO-HSCT)
2020. október 20. frissítette: Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
Az azacitidin megfigyeléses, nem intervenciós, prospektív és multicentrikus vizsgálata újonnan diagnosztizált, nagy kockázatú mielodiszpláziás szindrómákban.
Az elsődleges cél a célgének mutációs állapotának felmérése a következő generációs szekvenálás segítségével, a geriátriai értékelő skálák prognosztikai értékének értékelése és az általános túlélés értékelése.
A fő hipotézis az, hogy a célgének mutációs státusza és a geriátriai skálák statisztikailag szignifikáns hatással vannak az általános túlélésre.
A vizsgálat időpontja a diagnózis felállításakor 6, 12, 18 és 24 hónap, mindig figyelembe véve a rutin klinikai gyakorlatot, amikor a mutációs státusz megállapításához mintát vesznek. Az időskori értékelést csak a diagnózis felállításakor végezzük.
A tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírása és a felvételi kritériumok ellenőrzése után a betegek 75 mg/nm Azacitidin-kezelést kapnak 28 napos ciklusokban (7-0-0 és 5-0-2 kezelés is megengedett) a betegség progressziójáig. elfogadhatatlan toxicitás vagy a vizsgáló döntése.
A vizsgálati helyszíneken várhatóan 150 beteget vesznek fel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
150
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Islas Baleares
-
Palma, Islas Baleares, Spanyolország, 07198
- Toborzás
- Son Llatzer
-
Kapcsolatba lépni:
- Jose Borras, Bsc
- Telefonszám: 34 871202158
- E-mail: jborras@hsll.es
-
Kutatásvezető:
- Joan Bargay, MD PhD
-
Kutatásvezető:
- Lurdes Zamora, PhD
-
Alkutató:
- Marta Cabezon, PhD
-
Alkutató:
- Jose Borras, Bsc
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Újonnan diagnosztizált magas kockázatú mielodiszpláziás szindróma
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A WHO-kritériumok szerint mielodiszpláziás szindrómával (MDS) diagnosztizált betegek, beleértve a nem proliferatív krónikus myelomonocytás leukémiát (CMML), amely magas kockázatúnak minősül, és nem jelöltek transzplantációra.
- Magas kockázatú MDS: (a Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS útmutatók és Valcárcel, D. et al ajánlásai alapján).
A medián várható operációs rendszer kevesebb, mint 30 hónap. Közepes 2-es vagy magas kockázatú IPSS és/vagy magas vagy nagyon magas kockázatú WPSS és/vagy magas vagy nagyon magas kockázatú IPSSS-R.
Köztes kockázat IPSS és/vagy köztes kockázat WPSS és/vagy köztes kockázat IPSS-R, amelyek az alábbi jellemzők közül legalább egyet mutatnak:
Az IPSS-R magas vagy nagyon magas citogenetikai kockázatú csoport citogenetikai abnormalitása Thrombocytaszám
- A WHO-kritériumok szerint de novo LAM-mal diagnosztizált beteg, 20-30%-os blasztszámmal a csontvelőben, trilineális diszpláziával és több mint 70 éves, és nem jelölt intenzív kemoterápiára.
- Hajlandó önkéntes írásos beleegyezést adni
Kizárási kritériumok:
- Súlyos, aktív, nem MDS-hez kapcsolódó egészségügyi állapot, amely korlátozhatja a beteg együttműködését és a nyomon követést, vagy amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát.
- Egyéb aktív rosszindulatú betegség jelenléte
- Szerves funkció paraméterei: (kivéve, ha a változás MDS-ből adódik) Máj: Bilirubin> 2 x felső határérték (ULN) Vese: kreatinin> 2 x felső határ (ULN)
- Kidobási frakció (
- A mieloproliferatív szindróma másodlagos leukémiája.
- Súlyos pszichiátriai vagy neurológiai betegség.
- Pozitív HIV szerológia.
- Proliferatív CMML
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Magas kockázatú MDS
Új diagnosztizált betegek, akiket azacitidinnel kezeltek 75 mg/nm SC QD 28 napos ciklusokban (7-0-0 és 5-0-2 is megengedett) a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, halálozásig vagy a vizsgáló döntéséig.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 5 éves teljes túlélés
|
5 éves teljes túlélés
|
|
Progressziómentes túlélés (PFS)
Időkeret: 5 éves progressziómentes túlélés
|
5 éves progressziómentes túlélés
|
|
Teljes válaszarány (OOR)
Időkeret: 12 hónap OOR
|
12 hónap OOR
|
|
Kezeléssel kapcsolatos mellékhatások aránya (TEAE)
Időkeret: 12 hónapos TEAE-díj
|
12 hónapos TEAE-díj
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- Kutatásvezető: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias i Pujol Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
- Vardiman JW, Thiele J, Arber DA, Brunning RD, Borowitz MJ, Porwit A, Harris NL, Le Beau MM, Hellstrom-Lindberg E, Tefferi A, Bloomfield CD. The 2008 revision of the World Health Organization (WHO) classification of myeloid neoplasms and acute leukemia: rationale and important changes. Blood. 2009 Jul 30;114(5):937-51. doi: 10.1182/blood-2009-03-209262. Epub 2009 Apr 8.
- Sorror ML, Maris MB, Storb R, Baron F, Sandmaier BM, Maloney DG, Storer B. Hematopoietic cell transplantation (HCT)-specific comorbidity index: a new tool for risk assessment before allogeneic HCT. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2912-9. doi: 10.1182/blood-2005-05-2004. Epub 2005 Jun 30.
- Rollison DE, Howlader N, Smith MT, Strom SS, Merritt WD, Ries LA, Edwards BK, List AF. Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001-2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood. 2008 Jul 1;112(1):45-52. doi: 10.1182/blood-2008-01-134858. Epub 2008 Apr 28.
- Tefferi A, Vardiman JW. Myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2009 Nov 5;361(19):1872-85. doi: 10.1056/NEJMra0902908. No abstract available.
- Germing U, Strupp C, Kundgen A, Bowen D, Aul C, Haas R, Gattermann N. No increase in age-specific incidence of myelodysplastic syndromes. Haematologica. 2004 Aug;89(8):905-10.
- Cazzola M, Malcovati L. Myelodysplastic syndromes--coping with ineffective hematopoiesis. N Engl J Med. 2005 Feb 10;352(6):536-8. doi: 10.1056/NEJMp048266. No abstract available.
- Fega KR, Abel GA, Motyckova G, Sherman AE, DeAngelo DJ, Steensma DP, Galinsky I, Wadleigh M, Stone RM, Driver JA. Non-hematologic predictors of mortality improve the prognostic value of the international prognostic scoring system for MDS in older adults. J Geriatr Oncol. 2015 Jul;6(4):288-98. doi: 10.1016/j.jgo.2015.05.003. Epub 2015 Jun 11.
- Hamaker ME, Mitrovic M, Stauder R. The G8 screening tool detects relevant geriatric impairments and predicts survival in elderly patients with a haematological malignancy. Ann Hematol. 2014 Jun;93(6):1031-40. doi: 10.1007/s00277-013-2001-0. Epub 2014 Feb 2.
- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
- Klepin HD. Myelodysplastic Syndromes and Acute Myeloid Leukemia in the Elderly. Clin Geriatr Med. 2016 Feb;32(1):155-73. doi: 10.1016/j.cger.2015.08.010.
- Xicoy B, Jimenez MJ, Garcia O, Bargay J, Martinez-Robles V, Brunet S, Arilla MJ, Perez de Oteyza J, Andreu R, Casano FJ, Cervero CJ, Bailen A, Diez M, Gonzalez B, Vicente AI, Pedro C, Bernal T, Luno E, Cedena MT, Palomera L, Simiele A, Calvo JM, Marco V, Gomez E, Gomez M, Gallardo D, Munoz J, de Paz R, Grau J, Ribera JM, Benlloch LE, Sanz G. Results of treatment with azacitidine in patients aged >/= 75 years included in the Spanish Registry of Myelodysplastic Syndromes. Leuk Lymphoma. 2014 Jun;55(6):1300-3. doi: 10.3109/10428194.2013.834532. Epub 2013 Sep 16.
- Gangat N, Patnaik MM, Tefferi A. Myelodysplastic syndromes: Contemporary review and how we treat. Am J Hematol. 2016 Jan;91(1):76-89. doi: 10.1002/ajh.24253.
- Bejar R, Lord A, Stevenson K, Bar-Natan M, Perez-Ladaga A, Zaneveld J, Wang H, Caughey B, Stojanov P, Getz G, Garcia-Manero G, Kantarjian H, Chen R, Stone RM, Neuberg D, Steensma DP, Ebert BL. TET2 mutations predict response to hypomethylating agents in myelodysplastic syndrome patients. Blood. 2014 Oct 23;124(17):2705-12. doi: 10.1182/blood-2014-06-582809. Epub 2014 Sep 15.
- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. december 12.
Elsődleges befejezés (Várható)
2020. november 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2021. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. október 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. október 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. október 20.
Utolsó ellenőrzés
2020. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Neoplazmák
- Betegség
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Precancerous állapotok
- Szindróma
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Preleukémia
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- Antimetabolitok, daganatellenes
- Antimetabolitok
- Antineoplasztikus szerek
- Azacitidin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CET-AZA-2016-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Eldöntetlen
IPD terv leírása
Nincs megerősített IPD-megosztási terv.
Ezt a vezető nyomozók fogják megerősíteni
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .