고위험 골수이형성 증후군(MDS)의 치료 조혈 전구체의 동종 이식(ALO-HSCT) 후보가 아님
2020년 10월 20일 업데이트: Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
새로 진단된 고위험 골수이형성 증후군에서 Azacitidine에 대한 관찰, 비간섭, 전향적 및 다기관 연구.
1차 목표는 차세대 시퀀싱으로 표적 유전자의 돌연변이 상태를 평가하고 노인 평가 척도의 예후 가치를 평가하고 전체 생존을 평가하는 것입니다.
주요 가설은 표적 유전자의 돌연변이 상태와 노인성 척도가 전체 생존에 통계적으로 유의미한 영향을 미친다는 것입니다.
연구 시점은 돌연변이 상태를 평가하기 위한 샘플이 수집될 때 항상 일상적인 임상 관행을 고려하여 진단, 6, 12, 18 및 24개월이 될 것입니다. 노인 평가는 진단 시에만 수행됩니다.
정보에 입각한 동의서 서명 및 포함 기준 확인 시, 환자는 질병이 진행될 때까지 28일 주기(7-0-0 및 5-0-2 요법 모두 허용됨)에서 Azacitidine 75mg/sqm으로 치료를 받게 됩니다. 허용할 수 없는 독성 또는 조사자 결정.
연구 기관에서 150명의 환자를 모집할 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
150
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Islas Baleares
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Palma, Islas Baleares, 스페인, 07198
- 모병
- Son Llatzer
-
연락하다:
- Jose Borras, Bsc
- 전화번호: 34 871202158
- 이메일: jborras@hsll.es
-
수석 연구원:
- Joan Bargay, MD PhD
-
수석 연구원:
- Lurdes Zamora, PhD
-
부수사관:
- Marta Cabezon, PhD
-
부수사관:
- Jose Borras, Bsc
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
새로 진단된 고위험 골수이형성 증후군
설명
포함 기준:
- WHO 기준에 따라 골수이형성 증후군(MDS) 진단을 받은 환자(이식 대상이 아닌 고위험군으로 간주되는 비증식성 만성 골수단구성 백혈병(CMML) 포함).
- 고위험 MDS: (Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS 가이드에 따름) 및 Valcárcel, D. et al의 권장 사항).
중간 기대 OS는 30개월 미만입니다. 중간-2 또는 고위험 IPSS 및/또는 고위험 또는 초고위험 WPSS 및/또는 고위험 또는 초고위험 IPSSS-R.
다음 특성 중 하나 이상을 나타내는 중간 위험의 IPSS 및/또는 중간 위험의 WPSS 및/또는 중간 위험의 IPSS-R:
IPSS-R 높거나 매우 높은 세포 유전학적 위험 그룹의 세포 유전학적 이상 혈소판 수
- WHO 기준에 따라 LAM de novo 진단을 받은 환자, 골수에서 20-30%의 모세포 수, 삼선 이형성증 및 70년 이상 집중 화학 요법 대상이 아님.
- 자발적인 서면 동의서를 제공할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- MDS와 관련이 없는 심각한 활성 의학적 상태로, 환자의 순응도 및 후속 조치를 제한할 수 있거나 연구자의 의견으로는 환자의 안전을 위태롭게 할 수 있습니다.
- 기타 활성 악성 질환의 존재
- 유기 기능 매개변수: (변경이 MDS로 인한 경우 제외) 간: 빌리루빈 > 2 x 정상 상한(ULN) 신장: 크레아티닌 > 2 x 정상 상한(ULN)
- 방출 분율(
- 골수 증식 증후군에 속발성 백혈병.
- 심각한 정신과 또는 신경계 질환.
- HIV에 대한 양성 혈청학.
- 증식성 CMML
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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고위험 MDS
질병 진행, 허용할 수 없는 독성, 사망 또는 조사자 결정이 있을 때까지 28일 기준 주기(7-0-0 및 5-0-2 요법 둘 다 허용됨)에서 Azacitidine 75 mg/sqm SC QD로 치료받은 신규 진단 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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전체 생존(OS)
기간: 5년 전체 생존
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5년 전체 생존
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무진행생존기간(PFS)
기간: 5년 무진행 생존
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5년 무진행 생존
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전체 응답률(OOR)
기간: 12개월
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12개월
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치료 관련 부작용 비율(TEAE)
기간: 12개월 TEAE 비율
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12개월 TEAE 비율
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- 수석 연구원: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias i Pujol Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 12일
기본 완료 (예상)
2020년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2021년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 20일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
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아자시티딘주사 [비다자]에 대한 임상 시험
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Marmara University모병
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China Academy of Chinese Medical SciencesNational Natural Science Foundation of China모병
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine아직 모집하지 않음
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Taiho Oncology, Inc.모병급성 골수성 백혈병 | 골수이형성 증후군 | 만성골수단구성백혈병 | 골수이형성 증후군/신생물미국, 스페인, 캐나다, 이탈리아, 영국, 헝가리, 독일, 체코, 폴란드, 프랑스
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine알려지지 않은
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Biobizkaia Health Research InstituteRoche Farma, S.A모병
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North American Institute for Continuing Medical...완전한