Behandeling van hoogrisico myelodysplastische syndromen (MDS) die niet in aanmerking komen voor allogene transplantatie van hematopoëtische voorlopercellen (ALO-HSCT)

Inclusiecriteria:

• Patiënten met de diagnose myelodysplastisch syndroom (MDS) volgens de criteria van de WHO, waaronder niet-proliferatieve chronische myelomonocytische leukemie (CMML) die als een hoog risico wordt beschouwd en niet in aanmerking komt voor transplantatie.
• MDS met hoog risico: (volgens de Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS-gidsen) en de aanbevelingen van Valcárcel, D. et al).

Mediaan verwacht besturingssysteem minder dan 30 maanden. Intermediate-2 of hoog risico IPSS en/of hoog of zeer hoog risico WPSS en/of hoog of zeer hoog risico IPSSS-R.

IPSS van intermediair risico en/of WPSS van intermediair risico en/of IPSS-R van intermediair risico die ten minste een van de volgende kenmerken vertonen:

Cytogenetische afwijking van de IPSS-R hoge of zeer hoge cytogenetische risicogroep Aantal bloedplaatjes

• Patiënt gediagnosticeerd met LAM de novo volgens criteria van de WHO, met 20-30% aantal blasten in het beenmerg, trilineaire dysplasie en meer dan 70 jaar en geen kandidaat voor intensieve chemotherapie.
• Bereid om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

• Ernstige actieve medische aandoening, niet gerelateerd aan MDS, die de therapietrouw en follow-up van de patiënt zou kunnen beperken of die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen.
• Aanwezigheid van andere actieve kwaadaardige ziekte
• Organische functieparameters: (behalve wanneer de wijziging het gevolg is van MDS) Lever: Bilirubine > 2 x bovengrens van normaal (ULN) Nier: Creatinine > 2 x bovengrens van normaal (ULN)
• Ejectiefractie (
• Leukemie secundair aan myeloproliferatief syndroom.
• Ernstige psychiatrische of neurologische aandoening.
• Positieve serologie voor HIV.
• Proliferatieve CMML