Korkean riskin myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) hoito, joka ei sovellu hematopoieettisten esisolujen allogeeniseen siirtoon (ALO-HSCT)
tiistai 20. lokakuuta 2020 päivittänyt: Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
Havainnollinen, ei-interventiivinen, prospektiivinen ja monikeskustutkimus atsasitidiinista äskettäin diagnosoiduissa korkean riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida kohdegeenien mutaatiostatus Next Generation Sekvensoinnilla, arvioida geriatristen arviointiasteikkojen prognostista arvoa ja arvioida kokonaiseloonjäämistä.
Päähypoteesi on, että kohdegeenien mutaatiotilalla ja geriatrisilla asteikoilla on tilastollisesti merkitsevä vaikutus kokonaiseloonjäämiseen.
Tutkimusajankohdat ovat diagnoosin yhteydessä, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta, ottaen aina huomioon rutiininomaisen kliinisen käytännön, jolloin otetaan näyte mutaatiostatuksen arvioimiseksi. Geriatrinen arviointi tehdään vasta diagnoosin yhteydessä.
Allekirjoitettuaan tietoisen suostumuksen ja tarkastettuaan sisällyttämiskriteerit potilaat saavat hoitoa atsasitidiinilla 75 mg/m² 28 päivän sykleissä (sekä 7-0-0 että 5-0-2 hoito-ohjelmat ovat sallittuja) taudin etenemiseen saakka. myrkyllisyys tai tutkijan päätös.
Tutkimuspaikoille odotetaan 150 potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
150
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Islas Baleares
-
Palma, Islas Baleares, Espanja, 07198
- Rekrytointi
- Son Llatzer
-
Ottaa yhteyttä:
- Jose Borras, Bsc
- Puhelinnumero: 34 871202158
- Sähköposti: jborras@hsll.es
-
Päätutkija:
- Joan Bargay, MD PhD
-
Päätutkija:
- Lurdes Zamora, PhD
-
Alatutkija:
- Marta Cabezon, PhD
-
Alatutkija:
- Jose Borras, Bsc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Äskettäin diagnosoitu korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) WHO:n kriteerien mukaan, mukaan lukien ei-proliferatiivinen krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML), jota pidetään suuren riskin mukaan, eivätkä potilaat elinsiirtoihin.
- Korkean riskin MDS: (Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS-oppaiden ja Valcárcel, D. et al. suositusten mukaisesti).
Mediaani odotettu käyttöjärjestelmä alle 30 kuukautta. Keskitason 2 tai korkean riskin IPSS ja/tai korkean tai erittäin suuren riskin WPSS ja/tai korkean tai erittäin suuren riskin IPSSS-R.
Keskitason riskin IPSS ja/tai keskitason riskin WPSS ja/tai keskitason riskin IPSS-R, joilla on vähintään yksi seuraavista ominaisuuksista:
Sytogeneettinen poikkeavuus IPSS-R korkean tai erittäin korkean sytogeneettisen riskin ryhmässä Verihiutalemäärä
- Potilaalla, jolla on diagnosoitu LAM de novo WHO:n kriteerien mukaan, 20-30 % blastien määrä luuytimessä, kolmilinjainen dysplasia ja yli 70 vuotta, eikä hän ole ehdolla intensiiviseen kemoterapiaan.
- Halukas antamaan vapaaehtoisen kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Vakava aktiivinen sairaus, joka ei liity MDS:ään, joka voisi rajoittaa potilaan hoitomyöntyvyyttä ja seurantaa tai joka voi tutkijan mielestä vaarantaa potilaan turvallisuuden.
- Muun aktiivisen pahanlaatuisen sairauden esiintyminen
- Orgaanisen toiminnan parametrit: (paitsi jos muutos johtuu MDS:stä) Maksa: Bilirubiini > 2 x normaalin yläraja (ULN) Munuaiset: Kreatiniini > 2 x normaalin yläraja (ULN)
- Ejektiofraktio (
- Myeloproliferatiivisen oireyhtymän sekundaarinen leukemia.
- Vakava psykiatrinen tai neurologinen sairaus.
- Positiivinen serologia HIV:lle.
- Proliferatiivinen CMML
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Korkean riskin MDS
Uudet diagnosoidut potilaat, joita hoidettiin atsasitidiinilla 75 mg/m² SC QD 28 päivän sykleissä (sekä 7-0-0 että 5-0-2 hoito-ohjelmat ovat sallittuja) taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen, kuolemaan tai tutkijan päätökseen asti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 5 vuoden kokonaiseloonjääminen
|
5 vuoden kokonaiseloonjääminen
|
|
Progression Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: 5 vuoden etenemisvapaa selviytyminen
|
5 vuoden etenemisvapaa selviytyminen
|
|
Kokonaisvastausprosentti (OOR)
Aikaikkuna: 12 kuukautta OOR
|
12 kuukautta OOR
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä (TEAE)
Aikaikkuna: 12 kuukauden TEAE-hinta
|
12 kuukauden TEAE-hinta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- Päätutkija: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias i Pujol Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
- Vardiman JW, Thiele J, Arber DA, Brunning RD, Borowitz MJ, Porwit A, Harris NL, Le Beau MM, Hellstrom-Lindberg E, Tefferi A, Bloomfield CD. The 2008 revision of the World Health Organization (WHO) classification of myeloid neoplasms and acute leukemia: rationale and important changes. Blood. 2009 Jul 30;114(5):937-51. doi: 10.1182/blood-2009-03-209262. Epub 2009 Apr 8.
- Sorror ML, Maris MB, Storb R, Baron F, Sandmaier BM, Maloney DG, Storer B. Hematopoietic cell transplantation (HCT)-specific comorbidity index: a new tool for risk assessment before allogeneic HCT. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2912-9. doi: 10.1182/blood-2005-05-2004. Epub 2005 Jun 30.
- Rollison DE, Howlader N, Smith MT, Strom SS, Merritt WD, Ries LA, Edwards BK, List AF. Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001-2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood. 2008 Jul 1;112(1):45-52. doi: 10.1182/blood-2008-01-134858. Epub 2008 Apr 28.
- Tefferi A, Vardiman JW. Myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2009 Nov 5;361(19):1872-85. doi: 10.1056/NEJMra0902908. No abstract available.
- Germing U, Strupp C, Kundgen A, Bowen D, Aul C, Haas R, Gattermann N. No increase in age-specific incidence of myelodysplastic syndromes. Haematologica. 2004 Aug;89(8):905-10.
- Cazzola M, Malcovati L. Myelodysplastic syndromes--coping with ineffective hematopoiesis. N Engl J Med. 2005 Feb 10;352(6):536-8. doi: 10.1056/NEJMp048266. No abstract available.
- Fega KR, Abel GA, Motyckova G, Sherman AE, DeAngelo DJ, Steensma DP, Galinsky I, Wadleigh M, Stone RM, Driver JA. Non-hematologic predictors of mortality improve the prognostic value of the international prognostic scoring system for MDS in older adults. J Geriatr Oncol. 2015 Jul;6(4):288-98. doi: 10.1016/j.jgo.2015.05.003. Epub 2015 Jun 11.
- Hamaker ME, Mitrovic M, Stauder R. The G8 screening tool detects relevant geriatric impairments and predicts survival in elderly patients with a haematological malignancy. Ann Hematol. 2014 Jun;93(6):1031-40. doi: 10.1007/s00277-013-2001-0. Epub 2014 Feb 2.
- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
- Klepin HD. Myelodysplastic Syndromes and Acute Myeloid Leukemia in the Elderly. Clin Geriatr Med. 2016 Feb;32(1):155-73. doi: 10.1016/j.cger.2015.08.010.
- Xicoy B, Jimenez MJ, Garcia O, Bargay J, Martinez-Robles V, Brunet S, Arilla MJ, Perez de Oteyza J, Andreu R, Casano FJ, Cervero CJ, Bailen A, Diez M, Gonzalez B, Vicente AI, Pedro C, Bernal T, Luno E, Cedena MT, Palomera L, Simiele A, Calvo JM, Marco V, Gomez E, Gomez M, Gallardo D, Munoz J, de Paz R, Grau J, Ribera JM, Benlloch LE, Sanz G. Results of treatment with azacitidine in patients aged >/= 75 years included in the Spanish Registry of Myelodysplastic Syndromes. Leuk Lymphoma. 2014 Jun;55(6):1300-3. doi: 10.3109/10428194.2013.834532. Epub 2013 Sep 16.
- Gangat N, Patnaik MM, Tefferi A. Myelodysplastic syndromes: Contemporary review and how we treat. Am J Hematol. 2016 Jan;91(1):76-89. doi: 10.1002/ajh.24253.
- Bejar R, Lord A, Stevenson K, Bar-Natan M, Perez-Ladaga A, Zaneveld J, Wang H, Caughey B, Stojanov P, Getz G, Garcia-Manero G, Kantarjian H, Chen R, Stone RM, Neuberg D, Steensma DP, Ebert BL. TET2 mutations predict response to hypomethylating agents in myelodysplastic syndrome patients. Blood. 2014 Oct 23;124(17):2705-12. doi: 10.1182/blood-2014-06-582809. Epub 2014 Sep 15.
- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 26. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Atsasitidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CET-AZA-2016-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
IPD-suunnitelman kuvaus
Vahvistettua IPD-jakosuunnitelmaa ei ole.
Päätutkijat vahvistavat sen
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .