Tratamiento de síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (MDS) no candidatos para trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos (ALO-HSCT)
20 de octubre de 2020 actualizado por: Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
Un estudio observacional, no intervencionista, prospectivo y multicéntrico de azacitidina en síndromes mielodisplásicos de alto riesgo recién diagnosticados.
Los objetivos principales son evaluar el estado mutacional de los genes diana mediante la secuenciación de próxima generación, evaluar el valor pronóstico de las escalas de evaluación geriátrica y evaluar la supervivencia global.
La hipótesis principal es que el estado de mutación de los genes diana y las escalas geriátricas tienen un impacto estadístico significativo en la supervivencia global.
Los momentos de estudio serán al diagnóstico, 6, 12, 18 y 24 meses, siempre teniendo en cuenta la práctica clínica habitual, cuando se recogerá la muestra para valorar el estado mutacional. La evaluación geriátrica solo se realizará en el momento del diagnóstico.
Tras la firma del consentimiento informado y la verificación de los criterios de inclusión, los pacientes recibirán tratamiento con azacitidina 75 mg/m2 en ciclos de 28 días (se permiten los regímenes 7-0-0 y 5-0-2) hasta la progresión de la enfermedad. toxicidad inaceptable o decisión del investigador.
Se espera reclutar 150 pacientes en los sitios de estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Islas Baleares
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Palma, Islas Baleares, España, 07198
- Reclutamiento
- Son Llatzer
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Contacto:
- Jose Borras, Bsc
- Número de teléfono: 34 871202158
- Correo electrónico: jborras@hsll.es
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Investigador principal:
- Joan Bargay, MD PhD
-
Investigador principal:
- Lurdes Zamora, PhD
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Sub-Investigador:
- Marta Cabezon, PhD
-
Sub-Investigador:
- Jose Borras, Bsc
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Síndrome mielodisplásico de alto riesgo recién diagnosticado
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de síndrome mielodisplásico (SMD) según criterios de la OMS, incluida la leucemia mielomonocítica crónica no proliferativa (LMMC) que se considera de alto riesgo, y no candidatos a trasplante.
- MDS de alto riesgo: (siguiendo las guías del Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS) y las recomendaciones de Valcárcel, D. et al).
Mediana de SG esperada inferior a 30 meses. IPSS de riesgo intermedio-2 o alto y/o WPSS de riesgo alto o muy alto y/o IPSSS-R de riesgo alto o muy alto.
IPSS de riesgo intermedio y/o WPSS de riesgo intermedio y/o IPSS-R de riesgo intermedio que presenten al menos una de las siguientes características:
Anomalía citogenética del IPSS-R grupo de riesgo citogenético alto o muy alto Recuento de plaquetas
- Paciente diagnosticada de LAM de novo según criterios de la OMS, con 20-30% de blastos en médula ósea, displasia trilineal y mayor de 70 años no candidata a quimioterapia intensiva.
- Dispuesto a proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito
Criterio de exclusión:
- Condición médica activa grave, no relacionada con SMD, que podría limitar el cumplimiento y el seguimiento del paciente o que, en opinión del Investigador, podría comprometer la seguridad del paciente.
- Presencia de otra enfermedad maligna activa
- Parámetros de función orgánica: (excepto cuando la alteración es por SMD) Hepáticos: Bilirrubina > 2 x límite superior de la normalidad (LSN) Renales: Creatinina > 2 x límite superior de la normalidad (LSN)
- Fracción de eyección (
- Leucemia secundaria a Síndrome Mieloproliferativo.
- Enfermedad psiquiátrica o neurológica grave.
- Serología positiva para VIH.
- CMML proliferativa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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SMD de alto riesgo
Pacientes nuevos diagnosticados tratados con azacitidina 75 mg/m² SC QD en ciclos de 28 días (se permiten los regímenes 7-0-0 y 5-0-2) hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable, muerte o decisión del investigador
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Supervivencia global a 5 años
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Supervivencia global a 5 años
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Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Supervivencia libre de progresión a 5 años
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Supervivencia libre de progresión a 5 años
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Tasa de respuesta general (OOR)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Tasa de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Tarifa TEAE 12 Meses
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Tarifa TEAE 12 Meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- Investigador principal: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias i Pujol Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
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- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
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- Xicoy B, Jimenez MJ, Garcia O, Bargay J, Martinez-Robles V, Brunet S, Arilla MJ, Perez de Oteyza J, Andreu R, Casano FJ, Cervero CJ, Bailen A, Diez M, Gonzalez B, Vicente AI, Pedro C, Bernal T, Luno E, Cedena MT, Palomera L, Simiele A, Calvo JM, Marco V, Gomez E, Gomez M, Gallardo D, Munoz J, de Paz R, Grau J, Ribera JM, Benlloch LE, Sanz G. Results of treatment with azacitidine in patients aged >/= 75 years included in the Spanish Registry of Myelodysplastic Syndromes. Leuk Lymphoma. 2014 Jun;55(6):1300-3. doi: 10.3109/10428194.2013.834532. Epub 2013 Sep 16.
- Gangat N, Patnaik MM, Tefferi A. Myelodysplastic syndromes: Contemporary review and how we treat. Am J Hematol. 2016 Jan;91(1):76-89. doi: 10.1002/ajh.24253.
- Bejar R, Lord A, Stevenson K, Bar-Natan M, Perez-Ladaga A, Zaneveld J, Wang H, Caughey B, Stojanov P, Getz G, Garcia-Manero G, Kantarjian H, Chen R, Stone RM, Neuberg D, Steensma DP, Ebert BL. TET2 mutations predict response to hypomethylating agents in myelodysplastic syndrome patients. Blood. 2014 Oct 23;124(17):2705-12. doi: 10.1182/blood-2014-06-582809. Epub 2014 Sep 15.
- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de noviembre de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de junio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de octubre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
26 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de octubre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2020
Última verificación
1 de octubre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Azacitidina
Otros números de identificación del estudio
- CET-AZA-2016-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Descripción del plan IPD
No hay un plan de intercambio de IPD confirmado.
Será confirmado por los investigadores principales.
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