高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的治疗不是造血祖细胞同种异体移植 (ALO-HSCT) 的候选者
2020年10月20日 更新者：Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
阿扎胞苷在新诊断的高危骨髓增生异常综合征中的观察性、非干预性、前瞻性和多中心研究。
主要目标是通过下一代测序评估目标基因的突变状态，评估老年评估量表的预后价值并评估总体生存率。
主要假设是目标基因的突变状态和老年量表对总体生存具有统计学显着影响。
研究时间点将在诊断、6、12、18 和 24 个月时，始终考虑到常规临床实践，届时将收集样本以评估突变状态。 老年评估只会在诊断时进行。
在签署知情同意书并检查纳入标准后，患者将接受阿扎胞苷 75 mg/sqm 的治疗，周期为 28 天（允许 7-0-0 和 5-0-2 方案），直至疾病进展，不可接受的毒性或研究者的决定。
预计将在研究地点招募 150 名患者。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Islas Baleares
-
Palma、Islas Baleares、西班牙、07198
- 招聘中
- Son Llatzer
-
接触：
- Jose Borras, Bsc
- 电话号码：34 871202158
- 邮箱：jborras@hsll.es
-
首席研究员：
- Joan Bargay, MD PhD
-
首席研究员：
- Lurdes Zamora, PhD
-
副研究员：
- Marta Cabezon, PhD
-
副研究员：
- Jose Borras, Bsc
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
初诊高危骨髓增生异常综合征
描述
纳入标准：
- 根据 WHO 标准诊断为骨髓增生异常综合征 (MDS) 的患者，包括被认为是高风险的非增殖性慢性粒单核细胞白血病 (CMML)，不适合移植。
- 高风险 MDS：（遵循 Grupo Español Síndrome Mielodisplásico、GESDM MDS 指南）和 Valcárcel, D. 等人的建议）。
中位预期 OS 少于 30 个月。 中级 2 或高风险 IPSS 和/或高或极高风险 WPSS 和/或高或极高风险 IPSS-R。
中等风险的 IPSS 和/或中等风险的 WPSS 和/或中等风险的 IPSS-R 至少具有以下特征之一：
IPSS-R 高或极高细胞遗传学风险组的细胞遗传学异常 血小板计数
- 根据 WHO 标准诊断为新发 LAM，骨髓原始细胞计数为 20-30%，三系发育不良且年龄超过 70 岁且不适合接受强化化疗的患者。
- 愿意提供自愿的书面知情同意书
排除标准：
- 严重的活动性医疗状况，与 MDS 无关，可能会限制患者的依从性和随访，或者研究者认为可能会危及患者的安全。
- 存在其他活动性恶性疾病
- 有机功能参数：（除非改变是由于 MDS） 肝脏：胆红素> 2 x 正常上限 (ULN) 肾脏：肌酐> 2 x 正常上限 (ULN)
- 射血分数 (
- 继发于骨髓增生综合征的白血病。
- 严重的精神或神经系统疾病。
- HIV 阳性血清学。
- 增殖性 CMML
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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高风险 MDS
新诊断患者接受阿扎胞苷 75 mg/sqm SC QD 治疗，周期为 28 天（允许 7-0-0 和 5-0-2 方案），直至疾病进展、不可接受的毒性、死亡或研究者决定
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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总生存期（OS）
大体时间：5 年总生存期
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5 年总生存期
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：5 年无进展生存期
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5 年无进展生存期
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总体反应率 (OOR)
大体时间：12 个月 OOR
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12 个月 OOR
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治疗紧急不良事件发生率 (TEAE)
大体时间：12 个月 TEAE 率
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12 个月 TEAE 率
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joan Bargay, MD PhD、Hospital Son Llatzer
- 首席研究员：Lurdes Zamora, PhD、Germans Trias i Pujol Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
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- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月12日
初级完成 (预期的)
2020年11月1日
研究完成 (预期的)
2021年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年10月20日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月20日
首次发布 (实际的)
2020年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月20日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
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