Behandling av høyrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS) ikke kandidater for allogen transplantasjon av hematopoietiske stamceller (ALO-HSCT)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter diagnostisert med myelodysplastisk syndrom (MDS) i henhold til WHOs kriterier, inkludert ikke-proliferativ kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) som anses som høyrisiko, og ikke kandidater for transplantasjon.
• Høyrisiko MDS: (følger Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS guider) og anbefalingene fra Valcárcel, D. et al).

Median forventet OS mindre enn 30 måneder. Middels-2 eller høy risiko IPSS og/eller høy eller svært høy risiko WPSS og/eller høy eller svært høy risiko IPSSS-R.

IPSS for middels risiko og/eller WPSS for middels risiko og/eller IPSS-R for middels risiko som har minst én av følgende egenskaper:

Cytogenetisk abnormitet av IPSS-R høy eller svært høy cytogenetisk risikogruppe Blodplateantall

• Pasient diagnostisert med LAM de novo i henhold til WHO-kriterier, med 20-30 % blaster i benmarg, trilineal dysplasi og mer enn 70 år og ikke kandidat for intensiv kjemoterapi.
• Villig til å gi frivillig skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig aktiv medisinsk tilstand, ikke relatert til MDS, som kan begrense pasientens etterlevelse og oppfølging, eller som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere pasientens sikkerhet.
• Tilstedeværelse av annen aktiv ondartet sykdom
• Organiske funksjonsparametere: (unntatt når endringen skyldes MDS) Lever: Bilirubin > 2 x øvre normalgrense (ULN) Nyre: Kreatinin > 2 x øvre normalgrense (ULN)
• Utkastingsfraksjon (
• Leukemi sekundært til myeloproliferativt syndrom.
• Alvorlig psykiatrisk eller nevrologisk sykdom.
• Positiv serologi for HIV.
• Proliferativ CMML