- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04602273
Traitement des syndromes myélodysplasiques à haut risque (SMD) non candidats à la transplantation allogénique de progéniteurs hématopoïétiques (ALO-HSCT)
Une étude observationnelle, non interventionnelle, prospective et multicentrique de l'azacitidine dans les syndromes myélodysplasiques à haut risque nouvellement diagnostiqués.
Les principaux objectifs sont d'évaluer le statut mutationnel des gènes cibles par séquençage de nouvelle génération, d'évaluer la valeur pronostique des échelles d'évaluation gériatrique et d'évaluer la survie globale.
L'hypothèse principale est que le statut mutationnel des gènes cibles et les échelles gériatriques ont un impact statistiquement significatif sur la survie globale.
Les points temporels de l'étude seront au moment du diagnostic, 6, 12, 18 et 24 mois, en tenant toujours compte de la pratique clinique de routine, lorsque l'échantillon pour évaluer le statut mutationnel sera collecté. L'évaluation gériatrique ne sera effectuée qu'au moment du diagnostic.
Après la signature du consentement éclairé et la vérification des critères d'inclusion, les patients recevront un traitement par Azacitidine 75 mg/m² sur un cycle de 28 jours (les régimes 7-0-0 et 5-0-2 sont autorisés) jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou décision de l'investigateur.
150 patients devraient être recrutés sur les sites d'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Joan Bargay, MD PhD
- Numéro de téléphone: 34 871 202158
- E-mail: jbargay@hsll.es
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lurdes Zamora, PhD
- Numéro de téléphone: +34 93 4978868
- E-mail: lzamora@iconcologia.net
Lieux d'étude
-
-
Islas Baleares
-
Palma, Islas Baleares, Espagne, 07198
- Recrutement
- Son Llatzer
-
Contact:
- Jose Borras, Bsc
- Numéro de téléphone: 34 871202158
- E-mail: jborras@hsll.es
-
Chercheur principal:
- Joan Bargay, MD PhD
-
Chercheur principal:
- Lurdes Zamora, PhD
-
Sous-enquêteur:
- Marta Cabezon, PhD
-
Sous-enquêteur:
- Jose Borras, Bsc
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients diagnostiqués avec un syndrome myélodysplasique (SMD) selon les critères de l'OMS, y compris la leucémie myélomonocytaire chronique non proliférante (CMML) considérée comme à haut risque, et non candidats à une transplantation.
- MDS à haut risque : (selon les guides Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS) et les recommandations de Valcárcel, D. et al).
SG attendue médiane inférieure à 30 mois. Intermédiaire-2 ou risque élevé IPSS et/ou risque élevé ou très élevé WPSS et/ou risque élevé ou très élevé IPSSS-R.
IPSS de risque intermédiaire et/ou WPSS de risque intermédiaire et/ou IPSS-R de risque intermédiaire qui présentent au moins une des caractéristiques suivantes :
Anomalie cytogénétique du groupe IPSS-R à risque cytogénétique élevé ou très élevé Numération plaquettaire
- Patient diagnostiqué avec LAM de novo selon les critères de l'OMS, avec 20 à 30 % de blastes dans la moelle osseuse, dysplasie trilinéaire et âgé de plus de 70 ans et non candidat à une chimiothérapie intensive.
- Disposé à fournir un consentement éclairé écrit volontaire
Critère d'exclusion:
- Condition médicale active grave, non liée au SMD, qui pourrait limiter l'observance et le suivi du patient ou qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du patient.
- Présence d'une autre maladie maligne active
- Paramètres de la fonction organique : (sauf lorsque l'altération est due à un SMD) Hépatique : Bilirubine > 2 x limite supérieure de la normale (LSN) Rénale : Créatinine > 2 x limite supérieure de la normale (LSN)
- La fraction d'éjection (
- Leucémie secondaire au syndrome myéloprolifératif.
- Maladie psychiatrique ou neurologique grave.
- Sérologie positive pour le VIH.
- LMMC proliférative
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
---|---|
SMD à haut risque
Nouveaux patients diagnostiqués traités par Azacitidine 75 mg/m² SC QD sur un cycle de 28 jours (les régimes 7-0-0 et 5-0-2 sont autorisés) jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable, décès ou décision de l'investigateur
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Survie globale (OS)
Délai: Survie globale à 5 ans
|
Survie globale à 5 ans
|
Survie sans progression (PFS)
Délai: Survie sans progression à 5 ans
|
Survie sans progression à 5 ans
|
Taux de réponse global (OOR)
Délai: 12 mois OOR
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12 mois OOR
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Taux d'événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Tarif TEAE 12 mois
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Tarif TEAE 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- Chercheur principal: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias I Pujol Hospital
Publications et liens utiles
Publications générales
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
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- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
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- Xicoy B, Jimenez MJ, Garcia O, Bargay J, Martinez-Robles V, Brunet S, Arilla MJ, Perez de Oteyza J, Andreu R, Casano FJ, Cervero CJ, Bailen A, Diez M, Gonzalez B, Vicente AI, Pedro C, Bernal T, Luno E, Cedena MT, Palomera L, Simiele A, Calvo JM, Marco V, Gomez E, Gomez M, Gallardo D, Munoz J, de Paz R, Grau J, Ribera JM, Benlloch LE, Sanz G. Results of treatment with azacitidine in patients aged >/= 75 years included in the Spanish Registry of Myelodysplastic Syndromes. Leuk Lymphoma. 2014 Jun;55(6):1300-3. doi: 10.3109/10428194.2013.834532. Epub 2013 Sep 16.
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Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Azacitidine
Autres numéros d'identification d'étude
- CET-AZA-2016-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
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