- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04602273
Лечение миелодиспластических синдромов высокого риска (МДС), не являющихся кандидатами на аллогенную трансплантацию гемопоэтических клеток-предшественников (ALO-HSCT)
Обсервационное, неинтервенционное, проспективное и многоцентровое исследование азацитидина при недавно диагностированном миелодиспластическом синдроме высокого риска.
Основными задачами являются оценка мутационного статуса генов-мишеней с помощью секвенирования следующего поколения, оценка прогностической ценности гериатрических шкал оценки и оценка общей выживаемости.
Основная гипотеза состоит в том, что мутационный статус генов-мишеней и гериатрические шкалы оказывают статистически значимое влияние на общую выживаемость.
Точки времени исследования будут при постановке диагноза, 6, 12, 18 и 24 месяца, всегда принимая во внимание обычную клиническую практику, когда будет собираться образец для оценки мутационного статуса. Гериатрическая оценка проводится только при постановке диагноза.
После подписания информированного согласия и проверки критериев включения пациенты будут получать лечение азацитидином в дозе 75 мг/кв.м циклами по 28 дней (допускаются как схемы 7-0-0, так и схемы 5-0-2) до прогрессирования заболевания. неприемлемая токсичность или решение исследователя.
Ожидается, что в исследовательских центрах будет набрано 150 пациентов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Joan Bargay, MD PhD
- Номер телефона: 34 871 202158
- Электронная почта: jbargay@hsll.es
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Lurdes Zamora, PhD
- Номер телефона: +34 93 4978868
- Электронная почта: lzamora@iconcologia.net
Места учебы
-
-
Islas Baleares
-
Palma, Islas Baleares, Испания, 07198
- Рекрутинг
- Son Llatzer
-
Контакт:
- Jose Borras, Bsc
- Номер телефона: 34 871202158
- Электронная почта: jborras@hsll.es
-
Главный следователь:
- Joan Bargay, MD PhD
-
Главный следователь:
- Lurdes Zamora, PhD
-
Младший исследователь:
- Marta Cabezon, PhD
-
Младший исследователь:
- Jose Borras, Bsc
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом миелодиспластический синдром (МДС) по критериям ВОЗ, включая непролиферативный хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ), относящийся к группе высокого риска, и не кандидаты на трансплантацию.
- МДС высокого риска: (в соответствии с руководствами Grupo Español Síndrome Mielodisplásico, GESDM MDS) и рекомендациями Valcárcel, D. et al).
Медиана ожидаемой ОС менее 30 месяцев. IPSS среднего-2 или высокого риска и/или WPSS высокого или очень высокого риска и/или IPSSS-R высокого или очень высокого риска.
IPSS промежуточного риска и/или WPSS промежуточного риска и/или IPSS-R промежуточного риска, которые обладают хотя бы одной из следующих характеристик:
Цитогенетическая аномалия IPSS-R группа высокого или очень высокого цитогенетического риска Количество тромбоцитов
- Пациент с диагнозом ЛАМ de novo по критериям ВОЗ, с 20-30% бластов в костном мозге, трилинейной дисплазией и возрастом более 70 лет, не является кандидатом на интенсивную химиотерапию.
- Готовы предоставить добровольное письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Серьезное активное заболевание, не связанное с МДС, которое может ограничить соблюдение пациентом режима лечения и последующее наблюдение или, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность пациента.
- Наличие другого активного злокачественного заболевания
- Параметры органической функции: (за исключением случаев, когда изменение вызвано МДС) Печень: билирубин > 2 х верхней границы нормы (ВГН) Почки: креатинин > 2 х верхней границы нормы (ВГН)
- Фракция выброса (
- Лейкемия, вторичная по отношению к миелопролиферативному синдрому.
- Серьезное психиатрическое или неврологическое заболевание.
- Положительная серология на ВИЧ.
- Пролиферативный ХММЛ
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
---|---|
МДС высокого риска
Пациенты с новым диагнозом, получавшие азацитидин в дозе 75 мг/кв.м подкожно QD в рамках 28-дневных циклов (допускаются как схемы 7-0-0, так и 5-0-2) до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности, смерти или решения исследователя.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: 5-летняя общая выживаемость
|
5-летняя общая выживаемость
|
Выживание без прогрессии (PFS)
Временное ограничение: 5-летняя выживаемость без прогрессирования
|
5-летняя выживаемость без прогрессирования
|
Общая частота ответов (OOR)
Временное ограничение: 12 месяцев ООР
|
12 месяцев ООР
|
Частота нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE)
Временное ограничение: Тариф TEAE на 12 месяцев
|
Тариф TEAE на 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Joan Bargay, MD PhD, Hospital Son Llatzer
- Главный следователь: Lurdes Zamora, PhD, Germans Trias I Pujol Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach C, Silverman LR; International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group. Efficacy of azacitidine compared with that of conventional care regimens in the treatment of higher-risk myelodysplastic syndromes: a randomised, open-label, phase III study. Lancet Oncol. 2009 Mar;10(3):223-32. doi: 10.1016/S1470-2045(09)70003-8. Epub 2009 Feb 21.
- Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, Sanz G, Garcia-Manero G, Sole F, Bennett JM, Bowen D, Fenaux P, Dreyfus F, Kantarjian H, Kuendgen A, Levis A, Malcovati L, Cazzola M, Cermak J, Fonatsch C, Le Beau MM, Slovak ML, Krieger O, Luebbert M, Maciejewski J, Magalhaes SM, Miyazaki Y, Pfeilstocker M, Sekeres M, Sperr WR, Stauder R, Tauro S, Valent P, Vallespi T, van de Loosdrecht AA, Germing U, Haase D. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012 Sep 20;120(12):2454-65. doi: 10.1182/blood-2012-03-420489. Epub 2012 Jun 27.
- Vardiman JW, Thiele J, Arber DA, Brunning RD, Borowitz MJ, Porwit A, Harris NL, Le Beau MM, Hellstrom-Lindberg E, Tefferi A, Bloomfield CD. The 2008 revision of the World Health Organization (WHO) classification of myeloid neoplasms and acute leukemia: rationale and important changes. Blood. 2009 Jul 30;114(5):937-51. doi: 10.1182/blood-2009-03-209262. Epub 2009 Apr 8.
- Sorror ML, Maris MB, Storb R, Baron F, Sandmaier BM, Maloney DG, Storer B. Hematopoietic cell transplantation (HCT)-specific comorbidity index: a new tool for risk assessment before allogeneic HCT. Blood. 2005 Oct 15;106(8):2912-9. doi: 10.1182/blood-2005-05-2004. Epub 2005 Jun 30.
- Rollison DE, Howlader N, Smith MT, Strom SS, Merritt WD, Ries LA, Edwards BK, List AF. Epidemiology of myelodysplastic syndromes and chronic myeloproliferative disorders in the United States, 2001-2004, using data from the NAACCR and SEER programs. Blood. 2008 Jul 1;112(1):45-52. doi: 10.1182/blood-2008-01-134858. Epub 2008 Apr 28.
- Tefferi A, Vardiman JW. Myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2009 Nov 5;361(19):1872-85. doi: 10.1056/NEJMra0902908. No abstract available.
- Germing U, Strupp C, Kundgen A, Bowen D, Aul C, Haas R, Gattermann N. No increase in age-specific incidence of myelodysplastic syndromes. Haematologica. 2004 Aug;89(8):905-10.
- Cazzola M, Malcovati L. Myelodysplastic syndromes--coping with ineffective hematopoiesis. N Engl J Med. 2005 Feb 10;352(6):536-8. doi: 10.1056/NEJMp048266. No abstract available.
- Fega KR, Abel GA, Motyckova G, Sherman AE, DeAngelo DJ, Steensma DP, Galinsky I, Wadleigh M, Stone RM, Driver JA. Non-hematologic predictors of mortality improve the prognostic value of the international prognostic scoring system for MDS in older adults. J Geriatr Oncol. 2015 Jul;6(4):288-98. doi: 10.1016/j.jgo.2015.05.003. Epub 2015 Jun 11.
- Hamaker ME, Mitrovic M, Stauder R. The G8 screening tool detects relevant geriatric impairments and predicts survival in elderly patients with a haematological malignancy. Ann Hematol. 2014 Jun;93(6):1031-40. doi: 10.1007/s00277-013-2001-0. Epub 2014 Feb 2.
- Bonanad S, De la Rubia J, Gironella M, Perez Persona E, Gonzalez B, Fernandez Lago C, Arnan M, Zudaire M, Hernandez Rivas JA, Soler A, Marrero C, Olivier C, Altes A, Valcarcel D, Hernandez MT, Oiartzabal I, Fernandez Ordono R, Arnao M, Esquerra A, Sarra J, Gonzalez-Barca E, Gonzalez J, Calvo X, Nomdedeu M, Garcia Guinon A, Ramirez Payer A, Casado A, Lopez S, Duran M, Marcos M, Cruz-Jentoft AJ; GAH Group. Development and psychometric validation of a brief comprehensive health status assessment scale in older patients with hematological malignancies: The GAH Scale. J Geriatr Oncol. 2015 Sep;6(5):353-61. doi: 10.1016/j.jgo.2015.03.003. Epub 2015 Jun 29.
- Klepin HD. Myelodysplastic Syndromes and Acute Myeloid Leukemia in the Elderly. Clin Geriatr Med. 2016 Feb;32(1):155-73. doi: 10.1016/j.cger.2015.08.010.
- Xicoy B, Jimenez MJ, Garcia O, Bargay J, Martinez-Robles V, Brunet S, Arilla MJ, Perez de Oteyza J, Andreu R, Casano FJ, Cervero CJ, Bailen A, Diez M, Gonzalez B, Vicente AI, Pedro C, Bernal T, Luno E, Cedena MT, Palomera L, Simiele A, Calvo JM, Marco V, Gomez E, Gomez M, Gallardo D, Munoz J, de Paz R, Grau J, Ribera JM, Benlloch LE, Sanz G. Results of treatment with azacitidine in patients aged >/= 75 years included in the Spanish Registry of Myelodysplastic Syndromes. Leuk Lymphoma. 2014 Jun;55(6):1300-3. doi: 10.3109/10428194.2013.834532. Epub 2013 Sep 16.
- Gangat N, Patnaik MM, Tefferi A. Myelodysplastic syndromes: Contemporary review and how we treat. Am J Hematol. 2016 Jan;91(1):76-89. doi: 10.1002/ajh.24253.
- Bejar R, Lord A, Stevenson K, Bar-Natan M, Perez-Ladaga A, Zaneveld J, Wang H, Caughey B, Stojanov P, Getz G, Garcia-Manero G, Kantarjian H, Chen R, Stone RM, Neuberg D, Steensma DP, Ebert BL. TET2 mutations predict response to hypomethylating agents in myelodysplastic syndrome patients. Blood. 2014 Oct 23;124(17):2705-12. doi: 10.1182/blood-2014-06-582809. Epub 2014 Sep 15.
- Itzykson R, Kosmider O, Cluzeau T, Mansat-De Mas V, Dreyfus F, Beyne-Rauzy O, Quesnel B, Vey N, Gelsi-Boyer V, Raynaud S, Preudhomme C, Ades L, Fenaux P, Fontenay M; Groupe Francophone des Myelodysplasies (GFM). Impact of TET2 mutations on response rate to azacitidine in myelodysplastic syndromes and low blast count acute myeloid leukemias. Leukemia. 2011 Jul;25(7):1147-52. doi: 10.1038/leu.2011.71. Epub 2011 Apr 15.
- Deschler B, Ihorst G, Platzbecker U, Germing U, Marz E, de Figuerido M, Fritzsche K, Haas P, Salih HR, Giagounidis A, Selleslag D, Labar B, de Witte T, Wijermans P, Lubbert M. Parameters detected by geriatric and quality of life assessment in 195 older patients with myelodysplastic syndromes and acute myeloid leukemia are highly predictive for outcome. Haematologica. 2013 Feb;98(2):208-16. doi: 10.3324/haematol.2012.067892. Epub 2012 Aug 8.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Новообразования
- Болезнь
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Предраковые состояния
- Синдром
- Миелодиспластические синдромы
- Прелейкемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Азацитидин
Другие идентификационные номера исследования
- CET-AZA-2016-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Азацитидин для инъекций [Видаза]
-
Green Cross CorporationЗавершенный
-
LaNova Medicines Development Co., Ltd.Shanghai Zhongshan Hospital; First Affiliated Hospital of Zhejiang University; Sir... и другие соавторыПрекращеноПродвинутая солидная опухольКитай
-
Luye Pharma Group Ltd.Shan Dong Boan Biotechnology Co., Ltd(Co-sponsor)Еще не набираютВозрастная дегенерация желтого пятна
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Рекрутинг
-
Istanbul UniversityРекрутинг
-
Texas Heart InstituteCHI St. Luke's Health, TexasЗавершенныйИшемическая кардиомиопатияСоединенные Штаты
-
Carmot Therapeutics, Inc.ЗавершенныйДиабетСоединенные Штаты
-
AHS Cancer Control AlbertaПрекращеноНовообразование молочной железыКанада
-
James J LeeMerck Sharp & Dohme LLC; Incyte CorporationОтозванМетастатический колоректальный ракСоединенные Штаты
-
University of Colorado, DenverNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ЗавершенныйОжирение | Синдром поликистозных яичников | Стеатоз печениСоединенные Штаты