CNSリンパ腫におけるAxi-cel
再発/難治性の原発性および続発性中枢神経系(CNS)リンパ腫患者におけるAxicabtagene Ciloleucel(Axi-cel)による抗CD19 CAR T細胞療法の第I相試験
この研究は、再発/難治性中枢神経系 (CNS) リンパ腫、全身性リンパ腫の治療における、抗 CD19 指向性キメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞療法である axicabtagene ciloleucel (axi-cel) の安全性と有効性をテストするために行われています。 CNS リンパ腫の併発、または CNS リンパ腫の治療歴のある全身性リンパ腫の患者、および axi-cel による治療後の神経学的毒性の原因をよりよく理解するため。
この研究に関与する治験薬の名前は次のとおりです。
- axicabtagene ciloleucel (axi-cel)
- ルダラビンは、アキシセルがより効果的に作用するのを助けるためにアキシセルと一緒に投与されます
- axicelがより効果的に働くのを助けるために、シクロホスファミドがaxicelと共に与えられる
調査の概要
詳細な説明
この調査研究は、治験薬の安全性をテストし、さらなる研究に使用する治験薬の適切な用量を定義しようとするフェーズ I 臨床試験です。 「治験中」とは、その薬が研究されていることを意味します。 この研究では、現在または以前にリンパ腫による中枢神経系の関与があった参加者における axi-cel の安全性と有効性を調べます。
この研究に関与する治験薬の名前は axi-cel です。 Axi-cel は、個人の白血球を使用して製造されるキメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞療法です。 ウイルスは、T 細胞の表面にタンパク質 (CAR と呼ばれる) を作成する遺伝子を導入するために使用されます。T 細胞は、感染と戦い、がん細胞を排除できる血液細胞の一種です。 T 細胞上の CAR は、B 細胞リンパ腫に見られる分子である CD19 を発現する細胞に結合して、これを殺す可能性があります。 B リンパ球に存在するタンパク質である CD19 を標的とするように設計された CAR-T 細胞 (axi-cel を含む) は、CD19+ 腫瘍の患者の治療に使用されています。 この養子細胞療法 (ACT) アプローチは、CD19+ 腫瘍の治療において重要かつ永続的な臨床的利点を示しています。 Axi-cel は、中枢神経系以外で発生し、2 つ以上の前治療後に再発した再発性および難治性の進行性 B 細胞性リンパ腫の治療薬として FDA の承認を受けています。
参加者は、フルダラビンとシクロホスファミドの2つの化学療法薬を受け取ります。 これらの薬剤は、がんの直接的な治療を意図したものではなく、免疫系細胞からの干渉を抑えて axi-cel の働きを助けることを目的としています。
調査研究手順には、適格性のスクリーニングと、白血球アフェレーシス、評価、フォローアップ訪問を含む研究治療が含まれます。
参加者は1回の研究治療を受け、最大15年間追跡されます。
この調査研究には、約 18 人が参加する予定です。
製薬会社であるカイト ファーマは、axi-cel を提供することでこの研究をサポートしています。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Brigham and Women's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
-再発/難治性の活動性原発性または続発性CNSリンパ腫、DLBCL、HGBL、PMBL、またはtFLを含む、組織学的に証明された進行性B細胞リンパ腫の患者で、以下のカテゴリーによって定義されます:
- 原発性CNSリンパ腫、再発または難治性 CNSに向けられた治療の少なくとも1つのライン。 繰り返し回数に制限はありません。
- -二次CNSリンパ腫、再発または難治性 CNSリンパ腫の予防または治療のための少なくとも1つのCNS指向療法の後に。
- X線撮影による脳のMRIによるCNS疾患のイベント(すなわち、ガドリニウム造影MRIでの造影病変)
- 全身性リンパ腫を併発した続発性 CNSL 患者の場合、併発した全身性リンパ腫は、DLBCL、PMBL、高悪性度 B 細胞性リンパ腫、または形質転換リンパ腫のいずれかでなければならず、少なくとも 1 回の以前の治療ラインの後に再発している必要があります。 CD20モノクローナル抗体(腫瘍がCD20陰性でない限り)およびアントラサイクリン
- 被験者が同意した時点で、以前の全身がん治療から少なくとも2週間または5半減期のいずれか短い方が経過している必要があります
- -インフォームドコンセント時の年齢が18歳以上
- 0または1のECOGパフォーマンスステータス
-適切な骨髄、腎臓、肝臓、肺、心臓の機能は次のように定義されます:
- 絶対好中球数(ANC)≧1000/μL
- 血小板数≧75,000/μL
- 絶対リンパ球数≧100/μL
- クレアチニンクリアランス (Cockcroft Gault による推定) ≥ 60 mL/分
- -血清アラニンアミノトランスフェラーゼ/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(ALT / AST)≤2.5正常上限(ULN)
- -総ビリルビン≤1.5 mg / dl、ギルバート症候群の被験者を除く
- -心臓駆出率≧50%、心エコー図(ECHO)によって決定される臨床的に重要な心嚢液貯留なし、および臨床的に重要な心電図(ECG)所見なし
- 臨床的に重要な胸水なし
- -室内空気GCSFでのベースライン酸素飽和度> 92%および輸血は、適格性の決定には許可されていません.+++
- -出産の可能性のある女性は、血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません(外科的不妊手術を受けた女性、または少なくとも2年間閉経後の女性は、出産の可能性があるとは見なされません)
除外基準:
- 原発性硝子体網膜リンパ腫および眼内PCNSLで、脳疾患の証拠がない。 -眼内メトトレキサートのみで治療された眼内病変の既往歴があり、以前の全身療法がない患者は除外されます
- 磁気共鳴画像検査を受けることができないPCNSL患者
- 脳幹病変のある患者
- 脳実質病変のない軟髄膜疾患のみの患者
- バルキー軟髄膜疾患および/またはCSFタンパク質≧100mg/dL
- -非黒色腫皮膚がんまたは上皮内がん(例:子宮頸部、膀胱、乳房)以外の悪性腫瘍の病歴 少なくとも3年間無病である場合を除く
- リヒターによるCLLの変容の歴史
- 同種幹細胞移植の歴史
- 以前の CD19 標的療法
- axicabtagene ciloleucel または SOC の初回投与前の 6 週間または薬物の半減期の 5 週間以内の全身性免疫刺激剤(インターフェロンおよび IL-2 を含むがこれらに限定されない)による治療
- -以前のキメラ抗原受容体療法または他の遺伝子改変T細胞療法
- -アミノグリコシドに起因する重度の即時型過敏症反応の病歴
- -制御されていないか、管理のために静脈内(IV)抗菌薬を必要とする真菌、細菌、ウイルス、またはその他の感染症の存在。 単純な尿路感染症 (UTI) および合併症のない細菌性咽頭炎は、積極的な治療に反応する場合に許可されます。
- -ヒト免疫不全ウイルス(HIV)またはB型肝炎(HBsAg陽性)またはC型肝炎ウイルス(抗HCV陽性)の既知の感染歴。 B型肝炎またはC型肝炎の治療歴が陽性である場合、定量的ポリメラーゼ連鎖反応(PCR)および/または核酸検査でウイルス量が検出されない必要があります。
- 活動性結核
- -発作性障害、脳血管虚血/出血、認知症、小脳疾患、またはCNSが関与する自己免疫疾患などの非悪性CNS障害の病歴または存在
- -心房または心室リンパ腫の関与のある被験者
- -心筋梗塞、心臓血管形成術またはステント留置術、不安定狭心症、ニューヨーク心臓協会クラスII以上のうっ血性心不全、または登録から12か月以内のその他の臨床的に重要な心疾患の病歴
- 腫瘍塊効果による緊急治療の必要性
- -過去12か月以内の全身性免疫抑制および/または全身性疾患修飾薬を必要とする自己免疫疾患の病歴。
- -特発性肺線維症の病歴、器質化肺炎(例、閉塞性細気管支炎)、薬剤性肺炎、特発性肺炎、またはスクリーニング時の胸部コンピュータ断層撮影(CT)スキャンごとの活動性肺炎の証拠。 -放射線分野における放射線肺炎(線維症)の病歴は許可されます。
- -進行中の全身性抗凝固療法を必要とする症候性の深部静脈血栓症または肺塞栓症の病歴
- 研究治療の安全性または有効性の評価を妨げる可能性のある病状
- -トシリズマブまたはこの研究で使用された薬剤のいずれかに対する重度の即時型過敏反応の病歴
- -研究治療の開始前6週間以内の弱毒生ワクチンによる治療、または研究の過程でのそのようなワクチンの必要性の予測
- 胎児または乳児に対する化学療法の潜在的に危険な影響のために、妊娠中または授乳中の出産の可能性のある女性。 -同意時から避妊を実践する意思のない性別の対象者、および axicabtagene ciloleucel または SOC 化学療法の最終投与から少なくとも 6 か月後
- 治験責任医師の判断では、被験者はフォローアップ訪問を含む、プロトコルで要求されるすべての研究訪問または手順を完了する可能性が低い、または参加のための研究要件を順守する可能性は低い.
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:フルダラビン + シクロホスファミド + アキシカブタゲン シロロイセル
axi-celを受け取る前に、参加者は白血球アフェレーシスを受け、Ommayaリザーバー配置の必要性が評価および管理されます。 28 日間の研究サイクルの -5 日目から -3 日目 フルダラビンおよびシクロホスファミド; -1日目は入院し、0日目にaxi-celを受け取ります。少なくともサイクル 7 日目までは病院でのモニタリング。治療後のフォローアップは、サイクル 1 の 14 日目と 28 日目に行われ、サイクル 2、3、6、9、12、15、18、21、24 では毎月行われ、サイクル 24 以降は毎年行われます。 |
静脈内注入
他の名前:
静脈内注入
他の名前:
静脈内注入
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE バージョン 5.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠:試験治療の最終投与から30日後までの登録、最大24か月
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属性に関係なく、TLTの発生率とグレード3以上の有害事象(AE)の発生率によって測定
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試験治療の最終投与から30日後までの登録、最大24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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客観的奏効率 (ORR)
時間枠:2年
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CNS リンパ腫の反応評価は、International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) 基準によって評価されます。 全身性リンパ腫の反応評価は、Lugano 2014 基準によって評価されます。
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2年
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完全奏効(CR)率
時間枠:2年
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CNS リンパ腫の反応評価は、International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) 基準によって評価されます。 全身性リンパ腫の反応評価は、Lugano 2014 基準によって評価されます。
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2年
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奏功期間(DOR)
時間枠:2年
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CNS リンパ腫の反応評価は、International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) 基準によって評価されます。 全身性リンパ腫の反応評価は、Lugano 2014 基準によって評価されます。
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2年
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠:2年
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CNS リンパ腫の反応評価は、International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) 基準によって評価されます。 全身性リンパ腫の反応評価は、Lugano 2014 基準によって評価されます。
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2年
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全生存期間 (OS)
時間枠:2年
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CNS リンパ腫の反応評価は、International Primary CNS Lymphoma Collaborative Group (IPCG) 基準によって評価されます。 全身性リンパ腫の反応評価は、Lugano 2014 基準によって評価されます。
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Caron Jacobson, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20-274
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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