このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

非ジストロフィー性筋強直性障害の成人患者における観察研究

2026年6月17日 更新者：Lupin Ltd.

非ジストロフィー性筋強直性障害の成人患者におけるミオトニーの症状管理におけるナムスクラの長期的な安全性と有効性を説明するための観察研究

これは、NDMの成人患者におけるナムスクラの長期的な安全性と有効性を評価するための非介入的、前向き、観察的、多施設研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、NDMの成人患者におけるナムスクラの長期的な安全性と有効性を評価するための非介入的、前向き、観察的、多施設研究です。 Namuscla は、承認された製品特性の概要 (SmPC) に従って処方する必要があります。

担当医師によってナムスクラを処方され、適格基準を満たす非ジストロフィー性筋強直性障害の成人患者がこの研究に登録されます。

これも：

  • NDMの治療のためにナムスクラを新たに開始した患者（新たに暴露された）
  • 登録時にすでにナムスクラ/メキシレチンを服用している患者 - ナムスクラ以外のメキシレチンを服用している患者の場合、ナムスクラに切り替えた人のみが研究に含まれます。

登録時にすでにナムスクラ/メキシレチンで治療を受けている患者は、適格基準を満たしていれば、登録が考慮されます。

この研究は、特定の国での Namuscla の入手可能性に応じて、英国 (UK)、フランス、およびドイツの筋強直性障害の治療のための専門センター (「参照センター」) で開始されます。 EU 内の他の国での Namuscla の登録と販売状況 (利用可能性) に応じて、他の国でのサイトの追加が検討されます。

研究集団は、非ジストロフィー性筋強直性障害と診断され、承認されたSmPCに従って研究者がNamusclaによる治療に適した候補者と見なした患者で構成されます。 患者は、約 2 年間の登録期間にわたって登録され、最長 3 年間、治療中にフォローアップされます。 登録された各患者は、3年間または中止まで（早期に中止された場合）観察されます。

登録されたすべての患者のベースラインは、登録訪問時に入手可能な最新のデータになります。

すでにナムスクラを服用している患者については、ナムスクラ治療の有害事象（AE）について累積データ（以前の曝露および現在のデータに関連するデータ）が収集されます。

この研究のために薬剤は提供されません。患者は、地域の標準的な慣行を通じて薬を受け取ります。 研究中のすべての評価と調査は、通常の臨床診療と担当医師の裁量に従って実施されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

53

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
    • England
      • London、England、イギリス、WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham、England、イギリス、NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • ドイツ
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum、North Rhine-Westphalia、ドイツ、44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
  • フランス
      • Lille、フランス、59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris、Cedex、フランス、13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

この研究は、ナムスクラで治療されている50人の患者の登録を対象としています。

説明

包含基準:

  1. -承認されたSmPCに従ってナムスクラで開始する予定の非ジストロフィー性筋強直性障害の成人、男性または女性患者
  2. NDMの治療のためにナムスクラ/メキシレチンをすでに投与されている患者; （ナムスクラ以外のメキシレチンを服用中の方は、ナムスクラに切り替えた方のみ対象となります）。
  3. -インフォームドコンセントを理解し、喜んで提供する患者。

除外基準:

  1. -治験薬の他の臨床試験に登録または参加している患者。 -
  2. メキシレチン、またはナムスクラの賦形剤のいずれかに対する過敏症、または局所麻酔薬に対する過敏症
  3. 心室性頻脈性不整脈
  4. 心房性頻脈性不整脈、細動または粗動
  5. 完全心ブロック（すなわち、第3度房室ブロック）または完全心ブロック（第1度房室ブロックでPR間隔が著しく延長（≧240ミリ秒）および/または広いQRS群（≧120ミリ秒）を伴う）に移行しやすい任意の心ブロック、第2度房室ブロック、脚ブロック、二束性および三束性ブロック)、
  6. 心筋梗塞（急性または過去）、または異常なQ波
  7. 症候性冠動脈疾患
  8. 駆出率が50%未満の心不全
  9. 洞結節機能障害（洞レート < 50 bpm を含む）
  10. torsades de pointesを誘発する可能性のある薬剤を投与されている患者
  11. -治療指数の狭い医薬品（テオフィリン、チザニジン、ジゴキシン、リチウム、フェニトイン、またはワルファリン）を投与されている患者
  12. 妊娠中または授乳中の患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要アウトカム 1 治療中に発現した AE を有する患者の割合
時間枠：約3年
Namuscla での研究登録から 6、12、24、36 か月までの治療に起因する AE ([TEAE]、SAE を含む) の患者の割合
約3年
主要な結果 2 減量または治療中止を必要とする患者の割合
時間枠：約3年
有害事象（重篤な有害事象を含む）により減量または治療中止を必要とする患者の割合。
約3年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副次的アウトカム AE/SAE/特別な関心のある有害事象 (AESI) を有する患者の割合
時間枠：約3年
研究登録から 6、12、24、および 36 か月までに AE/SAE/特別な関心のある有害事象 (AESI) を有する患者の割合
約3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Lupin Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月17日

一次修了 (実際)

2026年1月16日

研究の完了 (実際)

2026年1月16日

試験登録日

最初に提出

2020年10月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月4日

最初の投稿 (実際)

2020年11月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月17日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LUP/MEX/2018/001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する