Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nem disztrófiás myotóniás zavarban szenvedő felnőtt betegek megfigyeléses vizsgálata

2023. március 14. frissítette: Lupin Ltd.

Megfigyelési tanulmány a Namuscla hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának leírására a myotonia tüneti kezelésében nem dystrophiás myotóniás rendellenességekben szenvedő felnőtt betegeknél

Ez egy nem intervenciós, prospektív, megfigyeléses, többközpontú vizsgálat a Namuscla hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére NDM-ben szenvedő felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nem intervenciós, prospektív, megfigyeléses, többközpontú vizsgálat a Namuscla hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére NDM-ben szenvedő felnőtt betegeknél. A Namuscla-t a jóváhagyott alkalmazási előírás (SmPC) szerint kell felírni.

Ebbe a vizsgálatba olyan, nem dystrophiás myotóniás rendellenességben szenvedő felnőtt betegeket vonnak be, akiknek a kezelőorvos Namusclát írt fel, és akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak.

Ebbe beletartozik:

  • Az NDM kezelésére újonnan Namuscla-kezelést megkezdett betegek (újonnan exponált)
  • A beiratkozáskor már Namusclát/mexiletint szedő betegek – A Namusclától eltérő mexiletint kapó betegek esetében csak azok szerepelnek a vizsgálatban, akik Namuscla-ra váltanak.

A felvétel időpontjában már Namuscla/mexiletinnel kezelt betegek felvételét figyelembe veszik, feltéve, hogy megfelelnek a jogosultsági feltételeknek.

A vizsgálatot az Egyesült Királyságban (Egyesült Királyság), Franciaországban és Németországban a myotóniás rendellenességek kezelésére szakosodott központokban ("referencia központokban") indítják el, attól függően, hogy a Namuscla elérhető-e az adott országban. A Namuscla beiratkozási és marketingstátuszától (elérhetőségétől) függően az EU más országaiban, fontolóra veszik további webhelyek felvételét más országokban.

A vizsgálati populáció olyan betegekből áll, akiknél nem dystrophiás myotóniás rendellenességeket diagnosztizáltak, és a vizsgálók a jóváhagyott alkalmazási előírás szerint alkalmas jelölteknek tartották a Namuscla-kezelésre. A betegeket hozzávetőlegesen 2 éves beiratkozási időszak alatt veszik fel, és a kezelés során legfeljebb 3 évig követik őket. Minden egyes bevont beteget 3 évig vagy a kezelés abbahagyásáig (ha a kezelést korai szakaszban) megfigyelik.

Az összes beiratkozott beteg esetében az alapérték a felvételi vizit során rendelkezésre álló legfrissebb adatok.

A már Namuscla-kezelésben részesülő betegek esetében kumulatív adatokat (a korábbi expozícióra vonatkozó adatokat, valamint a jelenlegi adatokat) gyűjtenek a Namuscla-kezelés mellékhatásairól (AE).

Ehhez a vizsgálathoz nem szállítanak gyógyszert; a betegek a helyi szokásos gyakorlat szerint kapnak gyógyszereket. A vizsgálat során minden értékelést és vizsgálatot a rutin klinikai gyakorlatnak és a kezelőorvos belátása szerint kell elvégezni.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

53

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham, England, Egyesült Királyság, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Franciaország, 13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
  • Németország
      • Ulm, Németország, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North-Rhine Westphalia
      • Bochum, North-Rhine Westphalia, Németország, 44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A tanulmány 50 Namusclával kezelt beteg felvételét célozza meg.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Felnőtt, férfi vagy női betegek, akik nem dystrophiás myotóniás rendellenességekben szenvednek, a Namuscla-kezelés megkezdését tervezik a jóváhagyott alkalmazási előírás szerint
  2. olyan betegek, akik már kaptak Namuscla/mexiletint NDM kezelésére; (A Namusclán kívül más mexiletint szedő betegek esetében csak a Namuscla-ra váltók kerülnek felvételre).
  3. Betegek, akik megértik, és hajlandóak beleegyezést adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan betegek, akik egy vizsgálati készítmény bármely más klinikai vizsgálatában részt vesznek. -
  2. A mexiletinnel vagy a Namuscla bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység, vagy bármely helyi érzéstelenítővel szembeni túlérzékenység
  3. Kamrai tachyarrhythmia
  4. Pitvari tachyarrhythmia, fibrilláció vagy lebegés
  5. Teljes szívblokk (azaz harmadfokú atrioventrikuláris blokk) vagy bármely szívblokk, amely hajlamos teljes szívblokkká fejlődni (első fokú atrioventricularis blokk jelentősen megnyúlt PR-intervallumtal (≥ 240 ms) és/vagy széles QRS-komplexus (≥ 120 ms) , másodfokú atrioventricularis blokk, köteg elágazás blokk, bifascicularis és trifascicularis blokk),
  6. Szívinfarktus (akut vagy múltbéli) vagy kóros Q-hullámok
  7. Tünetekkel járó koszorúér-betegség
  8. Szívelégtelenség csökkent ejekciós frakcióval <50%
  9. Szinuszcsomó diszfunkció (beleértve az 50 bpm alatti szinuszfrekvenciát)
  10. A torsades de pointes-t kiváltó gyógyszereket kapó betegek
  11. Szűk terápiás indexű gyógyszereket (pl. teofillint, tizanidint, digoxint, lítiumot, fenitoint vagy warfarint) kapó betegek
  12. Terhes vagy szoptató betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. elsődleges eredmény A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben szenvedő betegek aránya
Időkeret: Körülbelül 3 év
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események ([TEAE], beleértve a SAE) betegek aránya a vizsgálatba való felvételtől a Namuscla-kezelésben részesülő 6, 12, 24 és 36 hónapos korig
Körülbelül 3 év
2. elsődleges eredmény Azon betegek aránya, akiknél dóziscsökkentésre vagy a kezelés abbahagyására van szükség
Időkeret: Körülbelül 3 év
Azon betegek aránya, akiknél nemkívánatos események (beleértve a SAE-t is) miatt dóziscsökkentésre vagy a kezelés abbahagyására van szükség.
Körülbelül 3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A másodlagos kimenetelű betegek aránya AE / SAE / különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos esemény (AESI)
Időkeret: Körülbelül 3 év
A nemkívánatos eseményekben /SAE/ különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekben (AESI) szenvedő betegek aránya a vizsgálatba való beiratkozástól a 6, 12, 24 és 36 hónapos korig
Körülbelül 3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lupin Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. december 17.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. november 19.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. február 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. október 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 4.

Első közzététel (Tényleges)

2020. november 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LUP/MEX/2018/001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myotoniás disztrófia

Klinikai vizsgálatok a Mexiletine

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel