Observační studie u dospělých pacientů s nedystrofickými myotonickými poruchami
Observační studie k popisu dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti Namuscly při symptomatické léčbě myotonie u dospělých pacientů s nedystrofickými myotonickými poruchami
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o neintervenční, prospektivní, observační, multicentrickou studii k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Namuscla u dospělých pacientů s NDM. Přípravek Namuscla by měl být předepisován podle schváleného Souhrnu údajů o přípravku (SmPC).
Do této studie budou zařazeni dospělí pacienti s nedystrofickými myotonickými poruchami, kterým ošetřující lékař předepsal přípravek Namuscla a kteří splňují kritéria způsobilosti.
To zahrnuje:
- Pacienti nově zahájeni na Namuscla pro léčbu NDM (nově vystavení)
- Pacienti, kteří již při zápisu užívají Namuscla/mexiletin – U pacientů užívajících jiný mexiletin než Namuscla budou do studie zahrnuti pouze ti, kteří přešli na Namuscla.
Pacienti, kteří již byli v době zařazení léčeni přípravkem Namuscla/mexiletin, budou zvažováni pro zařazení za předpokladu, že splňují kritéria způsobilosti.
Studie bude zahájena ve specializovaných centrech pro léčbu myotonických poruch ("referenční centra") ve Spojeném království (UK), Francii a Německu, v závislosti na dostupnosti Namuscly v konkrétní zemi. V závislosti na registraci a marketingovém stavu (dostupnosti) Namuscly v jiných zemích EU bude zváženo zahrnutí dalších míst v jiných zemích.
Populace studie bude zahrnovat pacienty, kteří jsou diagnostikováni s nedystrofickými myotonickými poruchami a kteří jsou zkoušejícími považováni za vhodné kandidáty pro léčbu přípravkem Namuscla podle schváleného SmPC. Pacienti budou zařazováni po dobu přibližně 2 let a budou sledováni v průběhu léčby po dobu až 3 let. Každý zařazený pacient bude sledován po dobu 3 let nebo do ukončení (pokud bude předčasně ukončen).
U všech zapsaných pacientů by výchozí hodnotou byly nejnovější údaje dostupné při vstupní návštěvě.
U pacientů, kteří již užívají přípravek Namuscla, budou shromážděny kumulativní údaje (údaje související s předchozí expozicí i aktuální údaje) pro nežádoucí účinky (AE) při léčbě přípravkem Namuscla.
Pro tuto studii nebude dodáván žádný lék; pacienti budou dostávat léky prostřednictvím místních standardních postupů. Všechna hodnocení a zkoumání během studie budou prováděna v souladu s rutinní klinickou praxí a podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Lille, Francie, 59000
- CHRU Lille
-
-
Cedex
-
Paris, Cedex, Francie, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ulm, Německo, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
-
-
-
-
England
-
London, England, Spojené království, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
-
Nottingham, England, Spojené království, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí, mužští nebo ženští pacienti s nedystrofickými myotonickými poruchami, u kterých je plánováno zahájení léčby přípravkem Namuscla podle schváleného souhrnu údajů o přípravku
- Pacienti, kteří již užívají přípravek Namuscla/mexiletin k léčbě NDM; (u pacientů užívajících jiný mexiletin než Namuscla budou zařazeni pouze ti, kteří přejdou na Namuscla).
- Pacienti, kteří rozumí a jsou ochotni poskytnout informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří jsou zapsáni nebo se účastní jakéhokoli jiného klinického hodnocení hodnoceného produktu. -
- Hypersenzitivita na mexiletin nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Namuscla nebo hypersenzitivita na jakékoli lokální anestetikum
- Komorová tachyarytmie
- Síňová tachyarytmie, fibrilace nebo flutter
- Kompletní srdeční blok (tj. síňokomorová blokáda třetího stupně) nebo jakákoliv srdeční blokáda náchylná k vývoji do úplné srdeční blokády (síňokomorová blokáda prvního stupně s výrazně prodlouženým PR intervalem (≥ 240 ms) a/nebo širokým QRS komplexem (≥ 120 ms) , atrioventrikulární blok 2. stupně, blokáda raménka, bifascikulární a trifascikulární blok),
- Infarkt myokardu (akutní nebo prodělaný) nebo abnormální Q-vlny
- Symptomatické onemocnění koronárních tepen
- Srdeční selhání se sníženou ejekční frakcí <50 %
- Dysfunkce sinusového uzlu (včetně sinusové frekvence < 50 tepů/min)
- Pacienti užívající léky, které mohou vyvolat torsades de pointes
- Pacienti užívající léčivé přípravky s úzkým terapeutickým indexem (tj. teofylin, tizanidin, digoxin, lithium, fenytoin nebo warfarin)
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primární výsledek 1 Podíl pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Podíl pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou ([TEAE], včetně SAE) od zařazení do studie do 6, 12, 24 a 36 měsíců na Namuscla
|
Přibližně 3 roky
|
|
Primární výsledek 2 Podíl pacientů vyžadujících snížení dávky nebo přerušení léčby
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Podíl pacientů vyžadujících snížení dávky nebo přerušení léčby kvůli AE (včetně SAE).
|
Přibližně 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sekundární výsledek Podíl pacientů s AEs /SAEs/ Adverse Event of Special Interest (AESI)
Časové okno: Přibližně 3 roky
|
Podíl pacientů s AEs /SAEs/ Adverse Event of Special Interest (AESI) od zařazení do studie do 6, 12, 24 a 36 měsíců
|
Přibližně 3 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Myotonické poruchy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Myotonická dystrofie
- Organické chemikálie
- Uhlovodíky
- Uhlovodíky, cyklické
- Uhlovodíky, aromatické
- Aminy
- Fenoly
- Deriváty benzenu
- Propylaminy
- Fenyl ethery
- Mexiletin
Další identifikační čísla studie
- LUP/MEX/2018/001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .