Um estudo observacional em pacientes adultos com distúrbios miotônicos não distróficos
Um estudo observacional para descrever a segurança e a eficácia a longo prazo de Namuscla no manejo sintomático da miotonia em pacientes adultos com distúrbios miotônicos não distróficos
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo não intervencional, prospectivo, observacional e multicêntrico para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Namuscla em pacientes adultos com NDM. Namuscla deve ser prescrito de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (SmPC) aprovado.
Pacientes adultos com distúrbios miotônicos não distróficos que receberam Namuscla prescrito pelo médico assistente e que atendem aos critérios de elegibilidade serão incluídos neste estudo.
Isso inclui:
- Pacientes recém-iniciados em Namuscla para o tratamento de NDM (recém-expostos)
- Pacientes já recebendo Namuscla/ mexiletina no momento da inclusão - Para pacientes recebendo mexiletina diferente de Namuscla, somente aqueles que mudarem para Namuscla serão incluídos no estudo.
Os pacientes que já estão sendo tratados com Namuscla/mexiletina no momento da inscrição serão considerados para inscrição, desde que atendam aos critérios de elegibilidade.
O estudo será iniciado em centros especializados para o tratamento de distúrbios miotônicos ("centros de referência") no Reino Unido (RU), França e Alemanha, dependendo da disponibilidade de Namuscla no país específico. Dependendo da inscrição e status de comercialização (disponibilidade) de Namuscla em outros países da UE, será considerada a inclusão de sites adicionais em outros países.
A população do estudo incluirá pacientes diagnosticados com distúrbios miotônicos não distróficos e considerados candidatos adequados para o tratamento por Namuscla pelos investigadores de acordo com o RCM aprovado. Os pacientes serão inscritos durante um período de inscrição de aproximadamente 2 anos e serão acompanhados durante o tratamento por até 3 anos. Cada paciente inscrito será observado por 3 anos ou até a descontinuação (se descontinuado precocemente).
Para todos os pacientes inscritos, a linha de base seria os dados mais recentes disponíveis na visita de inscrição.
Para os pacientes que já estão tomando Namuscla, dados cumulativos (dados relacionados à exposição anterior, bem como dados atuais) serão coletados para eventos adversos (EAs) no tratamento com Namuscla.
Nenhum medicamento será fornecido para este estudo; os pacientes receberão medicamentos por meio de práticas padrão locais. Todas as avaliações e investigações durante o estudo serão realizadas de acordo com as práticas clínicas de rotina e critério do médico assistente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ulm, Alemanha, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
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North Rhine-Westphalia
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Bochum, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
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Lille, França, 59000
- CHRU Lille
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Cedex
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Paris, Cedex, França, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
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England
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London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
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Nottingham, England, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Doentes adultos, do sexo masculino ou feminino com distúrbios miotónicos não distróficos planeados para iniciar Namuscla de acordo com o RCM aprovado
- Pacientes já recebendo Namuscla/mexiletina para tratamento de NDM; (para pacientes em uso de mexiletina diferente de Namuscla, apenas aqueles que mudarem para Namuscla serão inscritos).
- Pacientes que entendem e estão dispostos a fornecer consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Pacientes inscritos ou participando de qualquer outro ensaio clínico para um produto experimental. -
- Hipersensibilidade à mexiletina, ou a qualquer um dos excipientes de Namuscla, ou hipersensibilidade a qualquer anestésico local
- Taquiarritmia ventricular
- Taquiarritmia atrial, fibrilação ou flutter
- Bloqueio cardíaco completo (ou seja, bloqueio atrioventricular de terceiro grau) ou qualquer bloqueio cardíaco suscetível de evoluir para bloqueio cardíaco completo (bloqueio atrioventricular de primeiro grau com intervalo PR acentuadamente prolongado (≥ 240 ms) e/ou complexo QRS largo (≥ 120 ms) , bloqueio atrioventricular de segundo grau, bloqueio de ramo, bloqueio bifascicular e trifascicular),
- Infarto do miocárdio (agudo ou passado) ou ondas Q anormais
- Doença arterial coronariana sintomática
- Insuficiência cardíaca com fração de ejeção reduzida <50%
- Disfunção do nódulo sinusal (incluindo frequência sinusal < 50 bpm)
- Pacientes recebendo medicamentos que podem induzir torsades de pointes
- Doentes a receber medicamentos com índice terapêutico estreito (ou seja, teofilina, tizanidina, digoxina, lítio, fenitoína ou varfarina)
- Pacientes grávidas ou lactantes.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resultado primário 1 Proporção de pacientes com EAs emergentes do tratamento
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Proporção de pacientes com EAs emergentes do tratamento ([TEAEs], incluindo SAEs) desde a inclusão no estudo até 6, 12, 24 e 36 meses em Namuscla
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Aproximadamente 3 anos
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Resultado primário 2 Proporção de pacientes que requerem redução da dose ou descontinuação do tratamento
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Proporção de pacientes que requerem redução da dose ou descontinuação do tratamento devido a EAs (incluindo EASs).
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Aproximadamente 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de desfecho secundário de pacientes com EAs/EAGs/Evento adverso de interesse especial (AESI)
Prazo: Aproximadamente 3 anos
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Proporção de pacientes com EAs/EAGs/Evento Adverso de Interesse Especial (AESI) desde a inclusão no estudo até 6, 12, 24 e 36 meses
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Aproximadamente 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distúrbios Miotônicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia miotônica
- Produtos químicos orgânicos
- Hidrocarbonetos
- Hidrocarbonetos, cíclicos
- Hidrocarbonetos, aromáticos
- Aminas
- Fenóis
- Derivados de benzeno
- Propilaminas
- Éteres fenil
- Mexiletina
Outros números de identificação do estudo
- LUP/MEX/2018/001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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