Eine Beobachtungsstudie bei erwachsenen Patienten mit nicht-dystrophischen myotonischen Störungen

Dies ist eine nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Namuscla bei erwachsenen Patienten mit NDM. Namuscla sollte gemäß der genehmigten Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) verschrieben werden.

Erwachsene Patienten mit nicht-dystrophischen myotonen Erkrankungen, denen Namuscla vom behandelnden Arzt verschrieben wurde und die die Zulassungskriterien erfüllen, werden in diese Studie aufgenommen.

Das beinhaltet:

• Patienten, die neu mit Namuscla zur Behandlung von NDM begonnen wurden (neu exponiert)
• Patienten, die bei Einschreibung bereits Namuscla/Mexiletin erhalten – Bei Patienten, die ein anderes Mexiletin als Namuscla erhalten, werden nur diejenigen in die Studie aufgenommen, die auf Namuscla umgestellt werden.

Patienten, die zum Zeitpunkt der Einschreibung bereits mit Namuscla/Mexiletin behandelt werden, werden für die Einschreibung berücksichtigt, sofern sie die Eignungskriterien erfüllen.

Die Studie wird in spezialisierten Zentren für die Behandlung myotonischer Erkrankungen ("Referenzzentren") im Vereinigten Königreich (UK), Frankreich und Deutschland initiiert, je nach Verfügbarkeit von Namuscla im jeweiligen Land. Je nach Registrierungs- und Vermarktungsstatus (Verfügbarkeit) von Namuscla in anderen Ländern der EU wird die Einbeziehung zusätzlicher Websites in anderen Ländern in Betracht gezogen.

Die Studienpopulation umfasst Patienten, bei denen nicht-dystrophische Myotonieerkrankungen diagnostiziert wurden und die von den Prüfärzten gemäß der genehmigten Fachinformation als geeignete Kandidaten für die Behandlung mit Namuscla angesehen werden. Die Patienten werden über einen ungefähr 2-jährigen Aufnahmezeitraum aufgenommen und bis zu 3 Jahre lang während der Behandlung weiterverfolgt. Jeder aufgenommene Patient wird 3 Jahre lang oder bis zum Abbruch (bei vorzeitigem Abbruch) beobachtet.

Für alle aufgenommenen Patienten wären die neuesten Daten, die beim Aufnahmebesuch verfügbar waren, die Basislinie.

Für Patienten, die bereits mit Namuscla behandelt werden, werden kumulative Daten (Daten zu früheren Expositionen sowie aktuelle Daten) zu unerwünschten Ereignissen (AEs) unter Namuscla-Behandlung erhoben.

Für diese Studie wird kein Medikament bereitgestellt; Patienten erhalten Medikamente über lokale Standardpraxen. Alle Bewertungen und Untersuchungen während der Studie werden gemäß den routinemäßigen klinischen Praktiken und dem Ermessen des behandelnden Arztes durchgeführt.