此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

成人非营养不良性强直性强直性疾病患者的观察性研究

2026年6月17日更新者：Lupin Ltd.

描述 Namuscla 在非营养不良性强直性肌强直症成年患者肌强直症状管理中的长期安全性和有效性的观察性研究

这是一项非干预性、前瞻性、观察性、多中心研究，旨在评估 Namuscla 在成年 NDM 患者中的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

强直性营养不良

干预/治疗

药品：美西律

详细说明

这是一项非干预性、前瞻性、观察性、多中心研究，旨在评估 Namuscla 在成年 NDM 患者中的长期安全性和有效性。 Namuscla 应根据批准的产品特性摘要 (SmPC) 开具处方。

已由主治医师开具 Namuscla 处方且符合资格标准的非营养不良性强直性肌强直症成年患者将被纳入本研究。

这包括：

新开始使用 Namuscla 治疗 NDM 的患者（新暴露）
入组时已经服用 Namuscla/美西律的患者 - 对于接受美西律而非 Namuscla 的患者，只有转用 Namuscla 的患者才会被纳入研究。

如果患者符合资格标准，则在入组时已经接受 Namuscla/美西律治疗的患者将被考虑入组。

该研究将在英国 (UK)、法国和德国的强直性疾病治疗专业中心（“参考中心”）启动，具体取决于 Namuscla 在特定国家/地区的可用性。根据 Namuscla 在欧盟其他国家的注册和营销状态（可用性），将考虑在其他国家包括其他网站。

研究人群将包括被诊断患有非营养不良性肌强直疾病并被研究人员根据批准的 SmPC 认为适合 Namuscla 治疗的患者。患者将在大约 2 年的登记期内登记，并将接受长达 3 年的治疗随访。每个登记的患者将被观察 3 年或直到停药（如果提前停药）。

对于所有登记的患者，基线将是登记访问时可用的最新数据。

对于已经使用 Namuscla 的患者，将收集有关 Namuscla 治疗的不良事件 (AE) 的累积数据（与先前接触相关的数据以及当前数据）。

本研究不提供药物；患者将通过当地标准做法获得药物。研究期间的所有评估和调查将根据常规临床实践和主治医师的判断进行。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

德国
- - Ulm、德国、89081
    - Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum、North Rhine-Westphalia、德国、44791
    - St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
法国
- - Lille、法国、59000
    - CHRU Lille
- Cedex
  - Paris、Cedex、法国、13 75013
    - Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
英国
- England
  - London、England、英国、WC1N 3BG
    - Institute of Neurology
  - Nottingham、England、英国、NG7 2UH
    - Nottingham University Hospitals NHS Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

取样方法

概率样本

研究人群

该研究将招募 50 名接受 Namuscla 治疗的患者。

描述

纳入标准：

计划根据批准的 SmPC 开始使用 Namuscla 的患有非营养不良性强直性疾病的成年男性或女性患者
已经接受 Namuscla/美西律治疗 NDM 的患者；（对于使用美西律而不是 Namuscla 的患者，只有转用 Namuscla 的患者才会被纳入）。
理解并愿意提供知情同意的患者。

排除标准：

已注册或参与任何其他研究产品临床试验的患者。 -
对美西律或 Namuscla 的任何赋形剂过敏，或对任何局部麻醉剂过敏
室性心动过速
房性心动过速、颤动或扑动
完全性心脏传导阻滞（即三度房室传导阻滞）或任何易于发展为完全性心脏传导阻滞的心脏传导阻滞（一级房室传导阻滞伴有显着延长的 PR 间期 (≥ 240 ms) 和/或宽 QRS 波群 (≥ 120 ms) ，二度房室传导阻滞，束支传导阻滞，双分支和三分支传导阻滞），
心肌梗塞（急性或既往）或 Q 波异常
有症状的冠状动脉疾病
射血分数降低的心力衰竭 <50%
窦房结功能障碍（包括窦性心律 < 50 bpm）
接受可诱发尖端扭转型室性心动过速药物的患者
接受治疗指数窄的药物（即茶碱、替扎尼定、地高辛、锂、苯妥英或华法林）的患者
怀孕或哺乳期患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：其他
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
主要结果 1 出现治疗中出现的 AE 的患者比例大体时间：约3年	从研究入组到服用 Namuscla 的 6、12、24 和 36 个月期间出现治疗中出现的 AE（[TEAE]，包括 SAE）的患者比例	约3年
主要结果 2 需要减少剂量或停止治疗的患者比例大体时间：约3年	由于 AE（包括 SAE）而需要减少剂量或停止治疗的患者比例。	约3年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
AE/SAE/特殊关注不良事件 (AESI) 患者的次要结果比例大体时间：约3年	从研究入组到第 6、12、24 和 36 个月出现 AE/SAE/特殊关注不良事件 (AESI) 的患者比例	约3年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Lupin Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年12月17日

初级完成 (实际的)

2026年1月16日

研究完成 (实际的)

2026年1月16日

研究注册日期

首次提交

2020年10月23日

首先提交符合 QC 标准的

2020年11月4日

首次发布 (实际的)

2020年11月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月17日

最后验证

2026年6月1日