Havaintotutkimus aikuispotilailla, joilla on ei-dystrofisia myotonisia häiriöitä
Havaintotutkimus Namusclan pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden kuvaamiseksi myotonian oireenmukaisessa hoidossa aikuispotilailla, joilla on ei-dystrofisia myotoniahäiriöitä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-interventiivinen, prospektiivinen, havainnollinen, monikeskustutkimus Namusclan pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on NDM. Namuscla tulee määrätä hyväksytyn valmisteyhteenvedon (SmPC) mukaisesti.
Tähän tutkimukseen otetaan ei-dystrofisia myotonisia sairauksia sairastavia aikuispotilaita, joille hoitava lääkäri on määrännyt Namusclaa ja jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset.
Tämä sisältää:
- Potilaat, joille on vasta aloitettu Namuscla NDM:n hoitoon (äskettäin altistettu)
- Potilaat, jotka ovat jo saaneet Namusclaa/meksiletiiniä ilmoittautumisen yhteydessä - Potilaat, jotka saavat muuta meksiletiiniä kuin Namusclaa, otetaan mukaan tutkimukseen vain ne, jotka vaihtavat Namusclaan.
Potilaat, joita jo hoidetaan Namuscla/mexiletine-hoidolla ilmoittautumishetkellä, otetaan huomioon, jos he täyttävät kelpoisuusehdot.
Tutkimus aloitetaan myotonisten häiriöiden hoitoon erikoistuneissa keskuksissa ("viitekeskukset") Yhdistyneessä kuningaskunnassa (Yhdistynyt kuningaskunta), Ranskassa ja Saksassa riippuen Namusclan saatavuudesta kyseisessä maassa. Riippuen Namusclan ilmoittautumisesta ja markkinointista (saatavuus) muissa EU-maissa, harkitaan lisäsivustojen sisällyttämistä muihin maihin.
Tutkimuspopulaatio koostuu potilaista, joilla on diagnosoitu ei-dystrofiset myotoniset häiriöt ja joita tutkijat pitävät sopivina ehdokkaina Namuscla-hoitoon hyväksytyn valmisteyhteenvedon mukaisesti. Potilaat otetaan mukaan noin 2 vuoden ilmoittautumisjakson aikana, ja heitä seurataan hoidon aikana enintään 3 vuoden ajan. Jokaista mukana olevaa potilasta tarkkaillaan 3 vuoden ajan tai hoidon lopettamiseen saakka (jos hoito lopetetaan aikaisin).
Kaikille ilmoittautuneille potilaille lähtötaso olisi viimeisimmät tiedot, jotka ovat saatavilla ilmoittautumiskäynnillä.
Namuscla-hoitoa jo saaneilta potilailta kerätään kumulatiivisia tietoja (tiedot aiemmasta altistumisesta sekä nykyiset tiedot) Namuscla-hoidon haittatapahtumista (AE).
Tähän tutkimukseen ei toimiteta lääkettä; potilaat saavat lääkkeitä paikallisten standardikäytäntöjen mukaisesti. Kaikki arvioinnit ja tutkimukset tutkimuksen aikana suoritetaan rutiininomaisten kliinisten käytäntöjen ja hoitavan lääkärin harkinnan mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Lille, Ranska, 59000
- CHRU Lille
-
-
Cedex
-
Paris, Cedex, Ranska, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ulm, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum, North Rhine-Westphalia, Saksa, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
-
-
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
-
Nottingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset, mies- tai naispotilaat, joilla on ei-dystrofisia myotonisia häiriöitä, jotka suunnitellaan aloittavan Namuscla-hoidon hyväksytyn valmisteyhteenvedon mukaisesti
- Potilaat, jotka jo saavat Namusclaa/meksiletiiniä NDM:n hoitoon; (muita meksiletiiniä kuin Namusclaa saavien potilaiden osalta vain ne, jotka vaihtavat Namusclaan, otetaan mukaan).
- Potilaat, jotka ymmärtävät ja ovat valmiita antamaan tietoisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat mukana tai osallistuvat johonkin muuhun tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen. -
- Yliherkkyys meksiletiinille tai jollekin Namusclan apuaineelle tai yliherkkyys jollekin paikallispuudutteelle
- Ventrikulaarinen takyarytmia
- Eteisen takyarytmia, värinä tai lepatus
- Täydellinen sydänkatkos (eli kolmannen asteen atrioventrikulaarinen salpaus) tai mikä tahansa sydänkatkos, joka on herkkä kehittymään täydelliseksi sydänkatkoseksi (ensimmäisen asteen eteiskammiokatkos, jossa on huomattavasti pidentynyt PR-väli (≥ 240 ms) ja/tai laaja QRS-kompleksi (≥ 120 ms) , toisen asteen eteiskammiokatkos, haarakatkos, bifaskikulaarinen ja kolmifaskikulaarinen katkos),
- Sydäninfarkti (akuutti tai mennyt) tai epänormaalit Q-aallot
- Oireinen sepelvaltimotauti
- Sydämen vajaatoiminta pienentyneellä ejektiofraktiolla < 50 %
- Sinussolmun toimintahäiriö (mukaan lukien sinustaajuus < 50 bpm)
- Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, jotka voivat aiheuttaa torsades de pointes
- Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, joilla on kapea terapeuttinen indeksi (esim. teofylliini, tisanidiini, digoksiini, litium, fenytoiini tai varfariini)
- Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen tulos 1 Niiden potilaiden osuus, joilla on hoidon aikana ilmeneviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ([TEAE], mukaan lukien SAE) tutkimukseen osallistumisesta 6, 12, 24 ja 36 kuukauden ikään Namuscla-hoitoon
|
Noin 3 vuotta
|
|
Ensisijainen tulos 2 Niiden potilaiden osuus, jotka tarvitsevat annoksen pienentämistä tai hoidon lopettamista
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
Niiden potilaiden osuus, jotka vaativat annoksen pienentämistä tai hoidon lopettamista haittavaikutusten vuoksi (mukaan lukien SAE).
|
Noin 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaisten tulosten osuus potilaista, joilla on AE / SAE / erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI)
Aikaikkuna: Noin 3 vuotta
|
AE/SAE/ Erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI) sairastavien potilaiden osuus tutkimukseen ilmoittautumisesta 6, 12, 24 ja 36 kuukauteen
|
Noin 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Myotoniset häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Myotoninen dystrofia
- Orgaaniset kemikaalit
- Hiilivety
- Hiilivedyt, sykliset
- Hiilivedyt, aromaattiset
- Amiini
- Fenolit
- Bentseenijohdannaiset
- Propyyliamiinit
- Fenyyli -eetterit
- Meksiletiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUP/MEX/2018/001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .