Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationele studie bij volwassen patiënten met niet-dystrofische myotone stoornissen

17 juni 2026 bijgewerkt door: Lupin Ltd.

Een observationele studie om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van Namuscla bij de symptomatische behandeling van myotonie bij volwassen patiënten met niet-dystrofische myotone stoornissen te beschrijven

Dit is een niet-interventionele, prospectieve, observationele, multicentrische studie om de veiligheid en werkzaamheid van Namuscla op lange termijn bij volwassen patiënten met NDM te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Myotone dystrofie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Mexiletine

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-interventionele, prospectieve, observationele, multicentrische studie om de veiligheid en werkzaamheid van Namuscla op lange termijn bij volwassen patiënten met NDM te evalueren. Namuscla moet worden voorgeschreven volgens de goedgekeurde samenvatting van de productkenmerken (SPC).

Volwassen patiënten met niet-dystrofische myotone stoornissen aan wie Namuscla is voorgeschreven door de behandelend arts en die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen, zullen in dit onderzoek worden opgenomen.

Dit bevat:

Patiënten die pas zijn gestart met Namuscla voor de behandeling van NDM (nieuw blootgesteld)
Patiënten die al Namuscla/mexiletine gebruiken bij inschrijving - Voor patiënten die mexiletine anders dan Namuscla krijgen, zullen alleen degenen die overstappen op Namuscla in het onderzoek worden opgenomen.

Patiënten die op het moment van inschrijving al met Namuscla/mexiletine worden behandeld, komen in aanmerking voor inschrijving, op voorwaarde dat ze aan de geschiktheidscriteria voldoen.

De studie zal worden gestart in gespecialiseerde centra voor de behandeling van myotone aandoeningen ("referentiecentra") in het Verenigd Koninkrijk (VK), Frankrijk en Duitsland, afhankelijk van de beschikbaarheid van Namuscla in het specifieke land. Afhankelijk van de inschrijving en de marketingstatus (beschikbaarheid) van Namuscla in andere landen in de EU, zal opname van aanvullende sites in andere landen worden overwogen.

De onderzoekspopulatie zal bestaan uit patiënten bij wie niet-dystrofische myotone stoornissen zijn vastgesteld en die door de onderzoekers volgens de goedgekeurde SPC als geschikte kandidaten voor de behandeling met Namuscla worden beschouwd. Patiënten zullen gedurende een inschrijvingsperiode van ongeveer 2 jaar worden ingeschreven en gedurende maximaal 3 jaar worden gevolgd tijdens de behandeling. Elke geregistreerde patiënt zal gedurende 3 jaar worden geobserveerd of tot stopzetting (indien vroegtijdig stopgezet).

Voor alle geregistreerde patiënten zou de basislijn de meest recente gegevens zijn die beschikbaar waren bij het registratiebezoek.

Voor de patiënten die al Namuscla gebruiken, zullen cumulatieve gegevens (gegevens over eerdere blootstelling en huidige gegevens) worden verzameld voor bijwerkingen (AE's) bij de behandeling met Namuscla.

Voor deze studie wordt geen geneesmiddel geleverd; patiënten krijgen medicijnen via lokale standaardpraktijken. Alle evaluaties en onderzoeken tijdens het onderzoek zullen worden uitgevoerd volgens de routinematige klinische praktijken en discretie van de behandelend arts.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- - Ulm, Duitsland, 89081
    - Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
- North Rhine-Westphalia
  - Bochum, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 44791
    - St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
Frankrijk
- - Lille, Frankrijk, 59000
    - CHRU Lille
- Cedex
  - Paris, Cedex, Frankrijk, 13 75013
    - Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
Verenigd Koninkrijk
- England
  - London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
    - Institute of Neurology
  - Nottingham, England, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
    - Nottingham University Hospitals NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De studie zal gericht zijn op de inschrijving van 50 patiënten die worden behandeld met Namuscla.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Volwassen, mannelijke of vrouwelijke patiënten met niet-dystrofische myotone stoornissen waarvan gepland is dat ze met Namuscla zullen beginnen volgens de goedgekeurde SmPC
Patiënten die al Namuscla/mexiletine krijgen voor de behandeling van NDM; (voor patiënten die andere mexiletine gebruiken dan Namuscla, worden alleen degenen die overstappen op Namuscla opgenomen).
Patiënten die het begrijpen en bereid zijn geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die zijn ingeschreven of deelnemen aan een andere klinische proef voor een onderzoeksproduct. -
Overgevoeligheid voor mexiletine, of voor één van de hulpstoffen van Namuscla, of overgevoeligheid voor een lokaal anestheticum
Ventriculaire tachyaritmie
Atriale tachyaritmie, fibrillatie of flutter
Volledig hartblok (d.w.z. derdegraads atrioventriculair blok) of elk hartblok dat kan evolueren tot volledig hartblok (eerstegraads atrioventriculair blok met duidelijk verlengd PR-interval (≥ 240 ms) en/of breed QRS-complex (≥ 120 ms) tweedegraads atrioventriculair blok, bundeltakblok, bifasciculair en trifasciculair blok),
Myocardinfarct (acuut of verleden), of abnormale Q-golven
Symptomatische coronaire hartziekte
Hartfalen met verminderde ejectiefractie <50%
Sinusknoopdisfunctie (inclusief sinusfrequentie < 50 spm)
Patiënten die medicijnen krijgen die torsades de pointes kunnen veroorzaken
Patiënten die geneesmiddelen krijgen met een smalle therapeutische breedte (dwz theofylline, tizanidine, digoxine, lithium, fenytoïne of warfarine)
Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Ander
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Primaire uitkomst 1 Percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar	Percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen ([TEAE's], inclusief SAE's) vanaf de studie-inschrijving tot 6, 12, 24 en 36 maanden op Namuscla	Ongeveer 3 jaar
Primaire uitkomst 2 Percentage patiënten bij wie dosisverlaging of stopzetting van de behandeling nodig is Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar	Percentage patiënten bij wie dosisverlaging of stopzetting van de behandeling nodig is vanwege bijwerkingen (waaronder SAE's).	Ongeveer 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Secundair resultaat Percentage patiënten met AE's/SAE's/ Adverse Event of Special Interest (AESI) Tijdsspanne: Ongeveer 3 jaar	Percentage patiënten met AE's/SAE's/Adverse Event of Special Interest (AESI) vanaf studie-inschrijving tot 6, 12, 24 en 36 maanden	Ongeveer 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lupin Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

LUP/MEX/2018/001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .