Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie i voksne pasienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

17. juni 2026 oppdatert av: Lupin Ltd.

En observasjonsstudie for å beskrive den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Namuscla i symptomatisk behandling av myotoni hos voksne pasienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

Dette er en ikke-intervensjonell, prospektiv, observasjons-, multisenterstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Namuscla hos voksne pasienter med NDM.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-intervensjonell, prospektiv, observasjons-, multisenterstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Namuscla hos voksne pasienter med NDM. Namuscla bør foreskrives i henhold til den godkjente preparatomtalen (SmPC).

Voksne pasienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser som har blitt foreskrevet Namuscla av den behandlende legen, og som oppfyller kvalifikasjonskriteriene, vil bli registrert i denne studien.

Dette inkluderer:

  • Pasienter som nylig er startet på Namuscla for behandling av NDM (nyeksponert)
  • Pasienter som allerede bruker Namuscla/ mexiletine ved innrullering - For pasienter som får andre mexiletin enn Namuscla, vil kun de som bytter til Namuscla bli inkludert i studien.

Pasienter som allerede er behandlet med Namuscla/mexiletin på registreringstidspunktet vil bli vurdert for påmelding forutsatt at de oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

Studien vil bli initiert ved spesialiserte sentre for behandling av myotoniske lidelser ("referansesentre") i Storbritannia (UK), Frankrike og Tyskland, avhengig av tilgjengeligheten av Namuscla i det spesifikke landet. Avhengig av registrering og markedsføringsstatus (tilgjengelighet) til Namuscla i andre land i EU, vil inkludering av flere nettsteder i andre land bli vurdert.

Studiepopulasjonen vil omfatte pasienter som er diagnostisert med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser og anses som egnede kandidater for behandling av Namuscla av etterforskerne i henhold til den godkjente preparatomtalen. Pasienter vil bli registrert over en tilnærmet 2-årig innrulleringsperiode og vil bli fulgt opp under behandling i opptil 3 år. Hver påmeldt pasient vil bli observert i 3 år eller inntil seponering (hvis behandlingen seponeres tidlig).

For alle registrerte pasienter vil baseline være de siste dataene som er tilgjengelige ved registreringsbesøket.

For pasienter som allerede er på Namuscla, vil kumulative data (data relatert til tidligere eksponering så vel som nåværende data) samles inn for uønskede hendelser (AE) ved behandling med Namuscla.

Ingen medikamenter vil bli levert til denne studien; Pasienter vil motta medisiner gjennom lokal standardpraksis. Alle evalueringer og undersøkelser i løpet av studien vil bli utført i henhold til rutinemessig klinisk praksis og skjønn fra den behandlende legen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

53

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrike, 13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham, England, Storbritannia, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil være rettet mot innrullering av 50 pasienter som behandles med Namuscla.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne, mannlige eller kvinnelige pasienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser planlegges å starte på Namuscla i henhold til den godkjente preparatomtalen
  2. Pasienter som allerede får Namuscla/mexiletin for behandling av NDM; (for pasienter på andre mexiletin enn Namuscla vil kun de som bytter til Namuscla bli registrert).
  3. Pasienter som forstår og er villige til å gi informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som er registrert eller deltar i andre kliniske studier for et undersøkelsesprodukt. -
  2. Overfølsomhet overfor mexiletin, eller overfor noen av hjelpestoffene i Namuscla, eller overfølsomhet overfor lokalbedøvelse
  3. Ventrikulær takyarytmi
  4. Atrietakyarytmi, flimmer eller fladder
  5. Fullstendig hjerteblokk (dvs. tredjegrads atrioventrikulær blokkering) eller en hvilken som helst hjerteblokk som er følsom for å utvikle seg til fullstendig hjerteblokk (førstegrads atrioventrikulær blokkering med markert forlenget PR-intervall (≥ 240 ms) og/eller bredt QRS-kompleks (≥ 120 ms) , andregrads atrioventrikulær blokk, grenblokk, bifascikulær og trifascikulær blokk),
  6. Hjerteinfarkt (akutt eller tidligere), eller unormale Q-bølger
  7. Symptomatisk koronarsykdom
  8. Hjertesvikt med redusert ejeksjonsfraksjon <50 %
  9. Sinusknutedysfunksjon (inkludert sinusfrekvens < 50 bpm)
  10. Pasienter som får medikamenter som kan indusere torsades de pointes
  11. Pasienter som får legemidler med smal terapeutisk indeks (dvs. teofyllin, tizanidin, digoksin, litium, fenytoin eller warfarin)
  12. Pasienter som er gravide eller ammende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært utfall 1 Andel pasienter med behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Omtrent 3 år
Andel pasienter med behandlingsfremkallende bivirkninger ([TEAE], inkludert SAE) fra studieregistrering til 6, 12, 24 og 36 måneder på Namuscla
Omtrent 3 år
Primært utfall 2 Andel pasienter som trenger dosereduksjon eller behandlingsavbrudd
Tidsramme: Omtrent 3 år
Andel pasienter som trenger dosereduksjon eller behandlingsavbrudd på grunn av bivirkninger (inkludert SAE).
Omtrent 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært utfall Andel pasienter med AE/SAE/ Adverse Event of Special Interest (AESI)
Tidsramme: Omtrent 3 år
Andel pasienter med AE/SAE/ Adverse Event of Special Interest (AESI) fra studieregistrering til 6, 12, 24 og 36 måneder
Omtrent 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lupin Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

16. januar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

16. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUP/MEX/2018/001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere