Uno studio osservazionale in pazienti adulti con disturbi miotonici non distrofici
Uno studio osservazionale per descrivere la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Namuscla nella gestione sintomatica della miotonia in pazienti adulti con disturbi miotonici non distrofici
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio non interventistico, prospettico, osservazionale, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Namuscla in pazienti adulti con NDM. Namuscla deve essere prescritto secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) approvato.
Saranno arruolati in questo studio pazienti adulti con disturbi miotonici non distrofici a cui è stato prescritto Namuscla dal medico curante e che soddisfano i criteri di ammissibilità.
Ciò comprende:
- Pazienti che hanno iniziato di recente Namuscla per il trattamento di NDM (nuovi esposti)
- Pazienti già trattati con Namuscla/mexiletina al momento dell'arruolamento - Per i pazienti che ricevono mexiletina diversa da Namuscla, saranno inclusi nello studio solo quelli che passano a Namuscla.
I pazienti già in trattamento con Namuscla/mexiletina al momento dell'arruolamento saranno presi in considerazione per l'arruolamento a condizione che soddisfino i criteri di ammissibilità.
Lo studio sarà avviato presso centri specializzati per il trattamento dei disturbi miotonici ("centri di riferimento") nel Regno Unito (UK), in Francia e in Germania, a seconda della disponibilità di Namuscla nel paese specifico. A seconda dell'iscrizione e dello stato di commercializzazione (disponibilità) di Namuscla in altri paesi dell'UE, verrà presa in considerazione l'inclusione di ulteriori siti in altri paesi.
La popolazione in studio comprenderà pazienti a cui sono stati diagnosticati disturbi miotonici non distrofici e considerati candidati idonei per il trattamento con Namuscla dagli sperimentatori secondo l'RCP approvato. I pazienti saranno arruolati per un periodo di arruolamento di circa 2 anni e saranno seguiti durante il trattamento per un massimo di 3 anni. Ogni paziente arruolato sarà osservato per 3 anni o fino all'interruzione (se interrotta anticipatamente).
Per tutti i pazienti arruolati, il riferimento sarebbe costituito dagli ultimi dati disponibili alla visita di iscrizione.
Per i pazienti già in trattamento con Namuscla, saranno raccolti dati cumulativi (dati relativi all'esposizione precedente e dati attuali) per gli eventi avversi (AE) durante il trattamento con Namuscla.
Nessun farmaco verrà fornito per questo studio; i pazienti riceveranno farmaci attraverso pratiche standard locali. Tutte le valutazioni e le indagini durante lo studio saranno eseguite secondo le pratiche cliniche di routine e la discrezione del medico curante.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lille, Francia, 59000
- CHRU Lille
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Cedex
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Paris, Cedex, Francia, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
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Ulm, Germania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
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North-Rhine Westphalia
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Bochum, North-Rhine Westphalia, Germania, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
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England
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London, England, Regno Unito, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
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Nottingham, England, Regno Unito, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti, di sesso maschile o femminile con disturbi miotonici non distrofici che hanno pianificato di iniziare il trattamento con Namuscla secondo il RCP approvato
- Pazienti che già ricevono Namuscla/mexiletina per il trattamento del NDM; (per i pazienti in trattamento con mexiletina diversi da Namuscla, verranno arruolati solo quelli che passano a Namuscla).
- Pazienti che comprendono e sono disposti a fornire il consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che sono arruolati o partecipano a qualsiasi altra sperimentazione clinica per un prodotto sperimentale. -
- Ipersensibilità alla mexiletina o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Namuscla o ipersensibilità a qualsiasi anestetico locale
- Tachiaritmia ventricolare
- Tachiaritmia, fibrillazione o flutter atriale
- Blocco cardiaco completo (ossia, blocco atrioventricolare di terzo grado) o qualsiasi blocco cardiaco suscettibile di evolvere in blocco cardiaco completo (blocco atrioventricolare di primo grado con intervallo PR marcatamente prolungato (≥ 240 ms) e/o complesso QRS largo (≥ 120 ms) , blocco atrioventricolare di secondo grado, blocco di branca, blocco bifascicolare e trifascicolare),
- Infarto del miocardio (acuto o pregresso) o onde Q anomale
- Malattia coronarica sintomatica
- Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta <50%
- Disfunzione del nodo del seno (inclusa frequenza sinusale < 50 bpm)
- Pazienti che assumono farmaci che possono indurre torsioni di punta
- Pazienti che ricevono medicinali con indice terapeutico ristretto (es. teofillina, tizanidina, digossina, litio, fenitoina o warfarin)
- Pazienti in gravidanza o in allattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esito primario 1 Percentuale di pazienti con eventi avversi insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Percentuale di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento ([TEAE], inclusi SAE) dall'arruolamento nello studio a 6, 12, 24 e 36 mesi trattati con Namuscla
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Circa 3 anni
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Esito primario 2 Percentuale di pazienti che richiedono una riduzione della dose o l'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Percentuale di pazienti che richiedono una riduzione della dose o l'interruzione del trattamento a causa di eventi avversi (compresi gli eventi avversi).
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Circa 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Esito secondario Proporzione di pazienti con eventi avversi/SAE/evento avverso di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Circa 3 anni
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Proporzione di pazienti con eventi avversi/SAE/evento avverso di interesse speciale (AESI) dall'arruolamento nello studio a 6, 12, 24 e 36 mesi
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Circa 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Disturbi muscolari, atrofico
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Distrofie muscolari
- Distrofia miotonica
- Disturbi miotonici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antiaritmici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Bloccanti dei canali del sodio voltaggio-dipendenti
- Bloccanti dei canali del sodio
- Mexiletina
Altri numeri di identificazione dello studio
- LUP/MEX/2018/001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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