En observationsstudie i vuxna patienter med icke-dystrofiska myotoniska störningar
En observationsstudie för att beskriva den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Namuscla vid symtomatisk behandling av myotoni hos vuxna patienter med icke-dystrofiska myotoniska störningar
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är en icke-interventionell, prospektiv, observationell, multicenterstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Namuscla hos vuxna patienter med NDM. Namuscla ska förskrivas enligt den godkända produktresumén (SmPC).
Vuxna patienter med icke-dystrofiska myotoniska störningar som har ordinerats Namuscla av den behandlande läkaren och som uppfyller behörighetskriterierna kommer att inkluderas i denna studie.
Detta inkluderar:
- Patienter som nyligen påbörjats med Namuscla för behandling av NDM (nyexponerade)
- Patienter som redan tar Namuscla/mexiletin vid inskrivning - För patienter som får annat mexiletin än Namuscla kommer endast de som byter till Namuscla att inkluderas i studien.
Patienter som redan behandlas med Namuscla/mexiletin vid tidpunkten för inskrivningen kommer att övervägas för inskrivning förutsatt att de uppfyller behörighetskriterierna.
Studien kommer att initieras vid specialiserade centra för behandling av myotoniska störningar ("referenscentra") i Storbritannien (Storbritannien), Frankrike och Tyskland, beroende på tillgängligheten av Namuscla i det specifika landet. Beroende på registrerings- och marknadsföringsstatus (tillgänglighet) för Namuscla i andra länder i EU, kommer inkludering av ytterligare webbplatser i andra länder att övervägas.
Studiepopulationen kommer att bestå av patienter som diagnostiserats med icke-dystrofiska myotoniska störningar och som anses vara lämpliga kandidater för behandling av Namuscla av utredarna enligt den godkända produktresumén. Patienterna kommer att skrivas in under en ungefärlig 2-årig inskrivningsperiod och kommer att följas upp under behandlingen i upp till 3 år. Varje inskriven patient kommer att observeras i 3 år eller tills behandlingen avbryts (om behandlingen avbryts tidigt).
För alla inskrivna patienter skulle baslinjen vara de senaste tillgängliga data vid inskrivningsbesöket.
För patienter som redan behandlas med Namuscla kommer kumulativa data (data relaterade till tidigare exponering såväl som aktuella data) att samlas in för biverkningar (AE) vid behandling med Namuscla.
Inget läkemedel kommer att tillhandahållas för denna studie; patienter kommer att få läkemedel genom lokala standarder. Alla utvärderingar och undersökningar under studien kommer att utföras i enlighet med rutinmässig klinisk praxis och bedömning av den behandlande läkaren.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Lille, Frankrike, 59000
- CHRU Lille
-
-
Cedex
-
Paris, Cedex, Frankrike, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
England
-
London, England, Storbritannien, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
-
Nottingham, England, Storbritannien, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna, manliga eller kvinnliga patienter med icke-dystrofiska myotoniska störningar planerade att påbörjas med Namuscla enligt den godkända produktresumén
- Patienter som redan får Namuscla/mexiletin för behandling av NDM; (för patienter på andra mexiletin än Namuscla kommer endast de som byter till Namuscla att inskrivas).
- Patienter som förstår och är villiga att ge informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Patienter som är inskrivna eller deltar i någon annan klinisk prövning för en prövningsprodukt. -
- Överkänslighet mot mexiletin eller mot något av hjälpämnena i Namuscla, eller överkänslighet mot lokalbedövningsmedel
- Ventrikulär takyarytmi
- Atriell takyarytmi, flimmer eller fladder
- Fullständigt hjärtblock (dvs tredje gradens atrioventrikulärt block) eller något hjärtblock som är känsligt för att utvecklas till fullständigt hjärtblock (första gradens atrioventrikulärt block med markant förlängt PR-intervall (≥ 240 ms) och/eller brett QRS-komplex (≥ 120 ms) , andra gradens atrioventrikulärt block, grenblock, bifascikulärt och trifascikulärt block),
- Myokardinfarkt (akut eller tidigare), eller onormala Q-vågor
- Symtomatisk kranskärlssjukdom
- Hjärtsvikt med reducerad ejektionsfraktion <50 %
- Sinusknutedysfunktion (inklusive sinusfrekvens < 50 bpm)
- Patienter som får läkemedel som kan framkalla torsades de pointes
- Patienter som får läkemedel med smalt terapeutiskt index (dvs teofyllin, tizanidin, digoxin, litium, fenytoin eller warfarin)
- Patienter som är gravida eller ammar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Primärt resultat 1 Andel patienter med biverkningar som uppstår vid behandling
Tidsram: Ungefär 3 år
|
Andel patienter med behandlingsuppkomna biverkningar ([TEAE], inklusive SAE) från studieregistrering till 6, 12, 24 och 36 månader på Namuscla
|
Ungefär 3 år
|
|
Primärt utfall 2 Andel patienter som kräver dosreduktion eller avbrytande av behandlingen
Tidsram: Ungefär 3 år
|
Andel patienter som behöver minska dosen eller avbryta behandlingen på grund av biverkningar (inklusive SAE).
|
Ungefär 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundärt utfall Andel patienter med biverkningar/SAE/biverkning av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Ungefär 3 år
|
Andel patienter med biverkningar/SAE/biverkningar av särskilt intresse (AESI) från studieregistrering till 6, 12, 24 och 36 månader
|
Ungefär 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Myotoniska störningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Myotonisk dystrofi
- Organiska kemikalier
- Kolväten
- Kolväten, cykliska
- Kolväten, aromatisk
- Aminer
- Fenoler
- Bensiverivat
- Propylaminer
- Fenyletrar
- Mexiletin
Andra studie-ID-nummer
- LUP/MEX/2018/001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .