Обсервационное исследование у взрослых пациентов с недистрофическими миотоническими расстройствами
Обсервационное исследование для описания долгосрочной безопасности и эффективности Namuscla при симптоматическом лечении миотонии у взрослых пациентов с недистрофическими миотоническими расстройствами
Обзор исследования
Подробное описание
Это неинтервенционное, проспективное, наблюдательное, многоцентровое исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Namuscla у взрослых пациентов с НСД. Намускла следует назначать в соответствии с утвержденной сводкой характеристик продукта (SmPC).
В это исследование будут включены взрослые пациенты с недистрофическими миотоническими расстройствами, которым лечащий врач прописал Namuscla и которые соответствуют критериям приемлемости.
Это включает в себя:
- Пациенты, недавно начавшие принимать Namuscla для лечения НСД (вновь подвергшиеся воздействию)
- Пациенты, уже принимавшие Намускла/мексилетин на момент включения. Для пациентов, получающих другой мексилетин, кроме Намускла, в исследование будут включены только те, кто перейдет на Намускла.
Пациенты, которые на момент включения уже получали лечение препаратом Намускла/мексилетин, будут рассматриваться для включения в исследование при условии, что они соответствуют критериям приемлемости.
Исследование будет начато в специализированных центрах лечения миотонических расстройств («референтных центрах») в Соединенном Королевстве (Великобритания), Франции и Германии, в зависимости от доступности Namuscla в конкретной стране. В зависимости от регистрации и маркетингового статуса (наличия) Namuscla в других странах ЕС будет рассмотрено включение дополнительных сайтов в других странах.
Исследуемая популяция будет состоять из пациентов, у которых диагностированы недистрофические миотонические расстройства и которых исследователи считают подходящими кандидатами для лечения Namuscla в соответствии с утвержденной SmPC. Пациенты будут зачислены в течение примерно 2-летнего периода регистрации и будут находиться под наблюдением в течение лечения до 3 лет. Каждый зарегистрированный пациент будет наблюдаться в течение 3 лет или до прекращения (при досрочном прекращении).
Для всех зарегистрированных пациентов исходным уровнем будут последние данные, доступные на момент регистрации.
Для пациентов, уже получающих Namuscla, будут собраны кумулятивные данные (данные, относящиеся к предыдущему воздействию, а также текущие данные) для нежелательных явлений (НЯ) при лечении Namuscla.
Для этого исследования лекарство не предоставляется; пациенты будут получать лекарства в соответствии с местными стандартами. Все оценки и исследования во время исследования будут проводиться в соответствии с обычной клинической практикой и по усмотрению лечащего врача.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Ulm, Германия, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum, North Rhine-Westphalia, Германия, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
-
-
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
-
Nottingham, England, Соединенное Королевство, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59000
- CHRU Lille
-
-
Cedex
-
Paris, Cedex, Франция, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Взрослым, мужчинам или женщинам с недистрофическими миотоническими нарушениями, которым планируется начать прием Намусклы в соответствии с утвержденной Инструкцией по медицинскому применению.
- Пациенты, уже получающие Намускла/мексилетин для лечения НСД; (для пациентов, получающих мексилетин, отличный от Namuscla, будут зачислены только те, кто перейдет на Namuscla).
- Пациенты, которые понимают и готовы дать информированное согласие.
Критерий исключения:
- Пациенты, включенные или участвующие в любом другом клиническом исследовании исследуемого продукта. -
- Гиперчувствительность к мексилетину или любому из вспомогательных веществ Namuscla или гиперчувствительность к любому местному анестетику.
- Желудочковая тахиаритмия
- Предсердная тахиаритмия, фибрилляция или трепетание
- Полная сердечная блокада (например, атриовентрикулярная блокада третьей степени) или любая сердечная блокада, предрасположенная к развитию полной сердечной блокады (атриовентрикулярная блокада первой степени со значительно удлиненным интервалом PR (≥ 240 мс) и/или широким комплексом QRS (≥ 120 мс) атриовентрикулярная блокада второй степени, блокада ножек пучка Гиса, двухпучковая и трехпучковая блокада),
- Инфаркт миокарда (острый или перенесенный) или аномальные зубцы Q
- Симптоматическая ишемическая болезнь сердца
- Сердечная недостаточность со сниженной фракцией выброса <50%
- Дисфункция синусового узла (включая синусовый ритм < 50 ударов в минуту)
- Пациенты, получающие препараты, которые могут вызвать torsades de pointes
- Пациенты, получающие лекарственные средства с узким терапевтическим индексом (например, теофиллин, тизанидин, дигоксин, литий, фенитоин или варфарин)
- Пациенты, которые беременны или кормят грудью.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Первичный результат 1 Доля пациентов с НЯ, возникшими на фоне лечения
Временное ограничение: Примерно 3 года
|
Доля пациентов с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения ([TEAE], включая SAE) от включения в исследование до 6, 12, 24 и 36 месяцев приема Namuscla
|
Примерно 3 года
|
|
Первичный результат 2 Доля пациентов, нуждающихся в снижении дозы или прекращении лечения
Временное ограничение: Примерно 3 года
|
Доля пациентов, которым требуется снижение дозы или прекращение лечения из-за НЯ (включая НЯ).
|
Примерно 3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вторичный исход Доля пациентов с НЯ /СНЯ/ нежелательным явлением, представляющим особый интерес (НЯСИ)
Временное ограничение: Примерно 3 года
|
Доля пациентов с НЯ/СНЯ/нежелательными явлениями особого интереса (НПЯ) от включения в исследование до 6, 12, 24 и 36 месяцев
|
Примерно 3 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Миотонические расстройства
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Миотоническая дистрофия
- Органические химические вещества
- Углеводороды
- Углеводороды, циклические
- Углеводороды, ароматные
- Амины
- Фенолы
- Бензольные производные
- Пропиламины
- Фенил -эфиры
- Мексилетин
Другие идентификационные номера исследования
- LUP/MEX/2018/001
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .