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Une étude observationnelle chez des patients adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques

17 juin 2026 mis à jour par: Lupin Ltd.

Une étude observationnelle pour décrire l'innocuité et l'efficacité à long terme de Namuscla dans la prise en charge symptomatique de la myotonie chez les patients adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques

Il s'agit d'une étude non interventionnelle, prospective, observationnelle et multicentrique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Namuscla chez les patients adultes atteints de NDM.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude non interventionnelle, prospective, observationnelle et multicentrique visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Namuscla chez les patients adultes atteints de NDM. Namuscla doit être prescrit conformément au Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) approuvé.

Les patients adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques auxquels Namuscla a été prescrit par le médecin traitant et qui répondent aux critères d'éligibilité seront inclus dans cette étude.

Ceci comprend:

  • Patients nouvellement initiés à Namuscla pour le traitement de la NDM (nouvellement exposés)
  • Patients déjà sous Namuscla/ mexilétine au moment de l'inscription - Pour les patients recevant de la mexilétine autre que Namuscla, seuls ceux qui passeront à Namuscla seront inclus dans l'étude.

Les patients déjà traités par Namuscla/mexilétine au moment de l'inscription seront pris en compte pour l'inscription à condition qu'ils répondent aux critères d'éligibilité.

L'étude sera initiée dans des centres spécialisés pour le traitement des troubles myotoniques ("centres de référence") au Royaume-Uni (UK), en France et en Allemagne, en fonction de la disponibilité de Namuscla dans le pays concerné. En fonction du statut d'inscription et de commercialisation (disponibilité) de Namuscla dans d'autres pays de l'UE, l'inclusion de sites supplémentaires dans d'autres pays sera envisagée.

La population à l'étude comprendra des patients qui sont diagnostiqués avec des troubles myotoniques non dystrophiques et considérés comme des candidats appropriés pour le traitement par Namuscla par les investigateurs selon le RCP approuvé. Les patients seront inscrits sur une période d'inscription d'environ 2 ans et seront suivis pendant le traitement jusqu'à 3 ans. Chaque patient inscrit sera observé pendant 3 ans ou jusqu'à l'arrêt (en cas d'arrêt précoce).

Pour tous les patients inscrits, la ligne de base serait les dernières données disponibles lors de la visite d'inscription.

Pour les patients déjà sous Namuscla, des données cumulatives (données relatives à une exposition précédente ainsi que des données actuelles) seront collectées pour les événements indésirables (EI) sur le traitement par Namuscla.

Aucun médicament ne sera fourni pour cette étude ; les patients recevront des médicaments selon les pratiques standard locales. Toutes les évaluations et investigations au cours de l'étude seront effectuées conformément aux pratiques cliniques de routine et à la discrétion du médecin traitant.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

53

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
  • France
      • Lille, France, 59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris, Cedex, France, 13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham, England, Royaume-Uni, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

L'étude ciblera le recrutement de 50 patients traités par Namuscla.

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes, hommes ou femmes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques devant commencer Namuscla conformément au RCP approuvé
  2. Patients recevant déjà Namuscla/mexiletine pour le traitement de la NDM ; (pour les patients sous mexilétine autre que Namuscla, seuls ceux qui passeront à Namuscla seront inscrits).
  3. Patients qui comprennent et sont disposés à fournir un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Patients inscrits ou participant à tout autre essai clinique pour un produit expérimental. -
  2. Hypersensibilité à la mexilétine, ou à l'un des excipients de Namuscla, ou hypersensibilité à tout anesthésique local
  3. Tachyarythmie ventriculaire
  4. Tachyarythmie, fibrillation ou flutter auriculaire
  5. Bloc cardiaque complet (c.-à-d. bloc auriculo-ventriculaire du troisième degré) ou tout bloc cardiaque susceptible d'évoluer vers un bloc cardiaque complet (bloc auriculo-ventriculaire du premier degré avec intervalle PR nettement prolongé (≥ 240 ms) et/ou complexe QRS large (≥ 120 ms) , bloc auriculo-ventriculaire du deuxième degré, bloc de branche, bloc bifasciculaire et trifasciculaire),
  6. Infarctus du myocarde (aigu ou passé) ou ondes Q anormales
  7. Maladie coronarienne symptomatique
  8. Insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection réduite <50 %
  9. Dysfonctionnement du nœud sinusal (y compris fréquence sinusale < 50 bpm)
  10. Patients recevant des médicaments pouvant induire des torsades de pointes
  11. Patients recevant des médicaments à marge thérapeutique étroite (c'est-à-dire théophylline, tizanidine, digoxine, lithium, phénytoïne ou warfarine)
  12. Patientes enceintes ou allaitantes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat principal 1 Proportion de patients présentant des EI apparus sous traitement
Délai: Environ 3 ans
Proportion de patients présentant des EI apparus sous traitement ([TEAE], y compris les EIG) depuis l'inscription à l'étude jusqu'à 6, 12, 24 et 36 mois sous Namuscla
Environ 3 ans
Résultat principal 2 Proportion de patients nécessitant une réduction de dose ou l'arrêt du traitement
Délai: Environ 3 ans
Proportion de patients nécessitant une réduction de dose ou un arrêt du traitement en raison d'EI (y compris les EIG).
Environ 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat secondaire Proportion de patients présentant des EI/EIG/Evénement indésirable d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Environ 3 ans
Proportion de patients présentant des EI/EIG/Evénements indésirables d'intérêt particulier (AESI) depuis l'inscription à l'étude jusqu'à 6, 12, 24 et 36 mois
Environ 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lupin Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

16 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

16 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2020

Première publication (Réel)

5 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LUP/MEX/2018/001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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