Un estudio observacional en pacientes adultos con trastornos miotónicos no distróficos
Un estudio observacional para describir la seguridad y eficacia a largo plazo de Namuscla en el tratamiento sintomático de la miotonía en pacientes adultos con trastornos miotónicos no distróficos
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio no intervencionista, prospectivo, observacional y multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Namuscla en pacientes adultos con NDM. Namuscla se debe prescribir según el resumen de las características del producto (SmPC) aprobado.
Los pacientes adultos con trastornos miotónicos no distróficos a los que el médico tratante les haya recetado Namuscla y que cumplan con los criterios de elegibilidad se inscribirán en este estudio.
Esto incluye:
- Pacientes recién iniciados en Namuscla para el tratamiento de NDM (recién expuestos)
- Pacientes que ya reciben Namuscla/mexiletina en el momento de la inscripción: para los pacientes que reciben mexiletina distinta de Namuscla, solo se incluirán en el estudio aquellos que cambien a Namuscla.
Los pacientes que ya estén siendo tratados con Namuscla/mexiletina en el momento de la inscripción serán considerados para la inscripción siempre que cumplan con los criterios de elegibilidad.
El estudio se iniciará en centros especializados para el tratamiento de trastornos miotónicos ("centros de referencia") en el Reino Unido (UK), Francia y Alemania, según la disponibilidad de Namuscla en el país específico. Dependiendo del estado de inscripción y comercialización (disponibilidad) de Namuscla en otros países de la UE, se considerará la inclusión de sitios adicionales en otros países.
La población del estudio estará compuesta por pacientes a los que se les hayan diagnosticado trastornos miotónicos no distróficos y que los investigadores consideren candidatos adecuados para el tratamiento con Namuscla de acuerdo con la ficha técnica aprobada. Los pacientes se inscribirán durante un período de inscripción aproximado de 2 años y se les realizará un seguimiento durante el tratamiento durante un máximo de 3 años. Cada paciente inscrito será observado durante 3 años o hasta la interrupción (si se interrumpe antes de tiempo).
Para todos los pacientes inscritos, la línea de base serían los últimos datos disponibles en la visita de inscripción.
Para los pacientes que ya están en Namuscla, se recopilarán datos acumulativos (datos relacionados con la exposición anterior, así como los datos actuales) para eventos adversos (EA) en el tratamiento con Namuscla.
No se suministrará ningún fármaco para este estudio; los pacientes recibirán medicamentos a través de las prácticas estándar locales. Todas las evaluaciones e investigaciones durante el estudio se realizarán de acuerdo con las prácticas clínicas de rutina y la discreción del médico tratante.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
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North Rhine-Westphalia
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Bochum, North Rhine-Westphalia, Alemania, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
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Lille, Francia, 59000
- CHRU Lille
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Cedex
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Paris, Cedex, Francia, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
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England
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London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
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Nottingham, England, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos, hombres o mujeres, con trastornos miotónicos no distróficos que planean comenzar con Namuscla de acuerdo con la ficha técnica aprobada
- Pacientes que ya reciben Namuscla/mexiletina para el tratamiento de NDM; (para los pacientes que toman mexiletina que no sean Namuscla, solo se inscribirán aquellos que cambien a Namuscla).
- Pacientes que entienden y están dispuestos a dar su consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que están inscritos o participando en cualquier otro ensayo clínico para un producto en investigación. -
- Hipersensibilidad a la mexiletina, o a alguno de los excipientes de Namuscla, o hipersensibilidad a cualquier anestésico local
- Taquiarritmia ventricular
- Taquiarritmia auricular, fibrilación o aleteo
- Bloqueo cardíaco completo (es decir, bloqueo auriculoventricular de tercer grado) o cualquier bloqueo cardíaco susceptible de evolucionar a bloqueo cardíaco completo (bloqueo auriculoventricular de primer grado con intervalo PR marcadamente prolongado (≥ 240 ms) y/o complejo QRS ancho (≥ 120 ms) , bloqueo auriculoventricular de segundo grado, bloqueo de rama, bloqueo bifascicular y trifascicular),
- Infarto de miocardio (agudo o pasado) u ondas Q anormales
- Enfermedad arterial coronaria sintomática
- Insuficiencia cardiaca con fracción de eyección reducida <50%
- Disfunción del nódulo sinusal (incluida la frecuencia sinusal < 50 lpm)
- Pacientes que reciben fármacos que pueden inducir torsades de pointes
- Pacientes que reciben medicamentos con índice terapéutico estrecho (es decir, teofilina, tizanidina, digoxina, litio, fenitoína o warfarina)
- Pacientes que están embarazadas o en período de lactancia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado primario 1 Proporción de pacientes con EA emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Aproximadamente 3 años
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Proporción de pacientes con EA emergentes del tratamiento ([TEAE], incluidos SAE) desde la inscripción en el estudio hasta los 6, 12, 24 y 36 meses en Namuscla
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Aproximadamente 3 años
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Resultado primario 2 Proporción de pacientes que requieren reducción de la dosis o interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Aproximadamente 3 años
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Proporción de pacientes que requieren una reducción de la dosis o la interrupción del tratamiento debido a AA (incluidos los AA).
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Aproximadamente 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado secundario Proporción de pacientes con EA/SAEs/Evento adverso de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Aproximadamente 3 años
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Proporción de pacientes con EA/SAEs/Evento adverso de especial interés (AESI) desde la inscripción en el estudio hasta los 6, 12, 24 y 36 meses
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Aproximadamente 3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Trastornos miotónicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia miotónica
- Químicos orgánicos
- Hidrocarburos
- Hidrocarburos, cíclico
- Hidrocarburos, aromáticos
- Amina
- Fenoles
- Derivados de benceno
- Propilaminas
- Fenilo éter
- Mexiletina
Otros números de identificación del estudio
- LUP/MEX/2018/001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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