비이영양성 근긴장 장애가 있는 성인 환자에 대한 관찰 연구

NDM 성인 환자를 대상으로 나무클라의 장기적 안전성과 유효성을 평가하기 위한 비간섭적, 전향적, 관찰적, 다기관 연구입니다. Namuscla는 승인된 SmPC(제품 특성 요약)에 따라 처방되어야 합니다.

치료 의사가 Namuscla를 처방하고 적격 기준을 충족하는 비이영양성 근육긴장 장애가 있는 성인 환자가 본 연구에 등록됩니다.

여기에는 다음이 포함됩니다.

• NDM 치료를 위해 Namuscla를 새로 시작한 환자(새로 노출됨)
• 등록 당시 이미 나무클라/멕실레틴을 복용 중인 환자 - 나무클라 이외의 다른 멕실레틴을 복용 중인 환자의 경우, 나무클라로 전환한 환자만 연구에 포함된다.

등록 당시 Namuscla/mexiletin으로 이미 치료를 받고 있는 환자는 자격 기준을 충족하는 경우 등록 대상으로 간주됩니다.

연구는 특정 국가에서 Namuscla의 가용성에 따라 영국(영국), 프랑스 및 독일의 근긴장 장애 치료를 위한 전문 센터("참조 센터")에서 시작될 것입니다. EU의 다른 국가에서 Namuscla의 등록 및 마케팅 상태(가용성)에 따라 다른 국가의 추가 사이트 포함이 고려됩니다.

연구 모집단은 비이영양성 근긴장 장애로 진단되고 승인된 SmPC에 따라 조사관에 의해 Namuscla 치료에 적합한 후보로 간주되는 환자로 구성됩니다. 환자는 약 2년의 등록 기간에 걸쳐 등록되며 최대 3년 동안 치료를 추적하게 됩니다. 등록된 각 환자는 3년 동안 또는 중단될 때까지(조기 중단된 경우) 관찰됩니다.

등록된 모든 환자의 기준선은 등록 방문 시 이용 가능한 최신 데이터입니다.

이미 Namuscla를 사용 중인 환자의 경우 Namuscla 치료에 대한 부작용(AE)에 대한 누적 데이터(이전 노출 관련 데이터 및 현재 데이터)가 수집됩니다.

이 연구에는 약물이 제공되지 않습니다. 환자는 현지 표준 관행을 통해 의약품을 받게 됩니다. 연구 동안의 모든 평가 및 조사는 일상적인 임상 관행 및 치료 의사의 재량에 따라 수행될 것입니다.