Badanie obserwacyjne u dorosłych pacjentów z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi
Badanie obserwacyjne opisujące długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Namuscla w leczeniu objawowym miotonii u dorosłych pacjentów z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to nieinterwencyjne, prospektywne, obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku Namuscla u dorosłych pacjentów z NDM. Namuscla należy przepisywać zgodnie z zatwierdzoną Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
Do tego badania zostaną włączeni dorośli pacjenci z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi, którym lekarz prowadzący przepisał Namuscla i którzy spełniają kryteria kwalifikacji.
To zawiera:
- Pacjenci nowo rozpoczęci na Namuscla w leczeniu NDM (nowo narażeni)
- Pacjenci przyjmujący już lek Namuscla/ meksyletynę w momencie włączenia do badania — W przypadku pacjentów otrzymujących meksyletynę inną niż Namuscla, do badania zostaną włączeni tylko ci, którzy przestawią się na lek Namuscla.
Pacjenci już leczeni preparatem Namuscla/meksyletyna w momencie włączenia do badania będą brani pod uwagę przy włączeniu, pod warunkiem, że spełniają kryteria kwalifikacyjne.
Badanie zostanie rozpoczęte w wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia zaburzeń miotonicznych („ośrodki referencyjne”) w Wielkiej Brytanii (UK), Francji i Niemczech, w zależności od dostępności leku Namuscla w danym kraju. W zależności od rejestracji i statusu (dostępności) leku Namuscla w innych krajach UE, rozważone zostanie włączenie dodatkowych ośrodków w innych krajach.
Badana populacja będzie obejmowała pacjentów, u których zdiagnozowano niedystroficzne zaburzenia miotoniczne i których badacze uznali za odpowiednich kandydatów do leczenia produktem Namuscla zgodnie z zatwierdzoną ChPL. Pacjenci będą zapisani na około 2-letni okres rejestracji i będą poddani leczeniu przez okres do 3 lat. Każdy włączony pacjent będzie obserwowany przez 3 lata lub do zakończenia leczenia (w przypadku wcześniejszego przerwania leczenia).
W przypadku wszystkich włączonych pacjentów punktem odniesienia byłyby najnowsze dane dostępne podczas wizyty rejestracyjnej.
W przypadku pacjentów już stosujących Namuscla gromadzone będą dane zbiorcze (dane dotyczące wcześniejszej ekspozycji, jak również aktualne dane) dotyczące zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem Namuscla.
Do tego badania nie zostanie dostarczony żaden lek; pacjenci będą otrzymywać leki zgodnie z lokalnymi standardowymi praktykami. Wszystkie oceny i badania podczas badania zostaną przeprowadzone zgodnie z rutynowymi praktykami klinicznymi i według uznania lekarza prowadzącego.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja, 59000
- CHRU Lille
-
-
Cedex
-
Paris, Cedex, Francja, 13 75013
- Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 44791
- St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Institute of Neurology
-
Nottingham, England, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z niedystroficznymi zaburzeniami miotonicznymi, u których planowane jest rozpoczęcie leczenia produktem Namuscla zgodnie z zatwierdzoną ChPL
- Pacjenci otrzymujący już Namuscla/meksyletynę w leczeniu NDM; (w przypadku pacjentów przyjmujących meksyletynę inną niż Namuscla, zapisani zostaną tylko ci, którzy przestawią się na Namuscla).
- Pacjenci, którzy rozumieją i są gotowi wyrazić świadomą zgodę.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci zapisani lub uczestniczący w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym badanego produktu. -
- Nadwrażliwość na meksyletynę lub na którąkolwiek substancję pomocniczą leku Namuscla lub nadwrażliwość na jakikolwiek środek miejscowo znieczulający
- Tachyarytmia komorowa
- Tachyarytmia, migotanie lub trzepotanie przedsionków
- Całkowity blok serca (tj. blok przedsionkowo-komorowy trzeciego stopnia) lub dowolny blok serca, który może przekształcić się w całkowity blok serca (blok przedsionkowo-komorowy pierwszego stopnia ze znacznie wydłużonym odstępem PR (≥ 240 ms) i/lub szerokim zespołem QRS (≥ 120 ms) blok przedsionkowo-komorowy II stopnia, blok odnogi pęczka Hisa, blok dwuwiązkowy i trójwiązkowy),
- Zawał mięśnia sercowego (ostry lub przebyty) lub nieprawidłowe załamki Q
- Objawowa choroba wieńcowa
- Niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową <50%
- Dysfunkcja węzła zatokowego (w tym częstość zatok < 50 uderzeń na minutę)
- Pacjenci otrzymujący leki, które mogą wywoływać torsades de pointes
- Pacjenci otrzymujący produkty lecznicze o wąskim indeksie terapeutycznym (tj. teofilina, tyzanidyna, digoksyna, lit, fenytoina lub warfaryna)
- Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy 1 Odsetek pacjentów z AE związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Odsetek pacjentów z AE związanymi z leczeniem ([TEAE], w tym SAE) od włączenia do badania do 6, 12, 24 i 36 miesięcy na Namuscla
|
Około 3 lata
|
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy 2 Odsetek pacjentów wymagających zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Odsetek pacjentów wymagających zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych (w tym SAE).
|
Około 3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik drugorzędowy Odsetek pacjentów z AE/SAE/ zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Około 3 lata
|
Odsetek pacjentów z AE / SAE / zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI) od włączenia do badania do 6, 12, 24 i 36 miesięcy
|
Około 3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Zaburzenia miotoniczne
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Dystrofia miotoniczna
- Organiczne chemikalia
- Węglowodory
- Węglowodory, cykliczne
- Węglowodory, aromatyczne
- Aminy
- Fenole
- Pochodne benzenu
- Propyloaminy
- Eterę fenylową
- Meksyletyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- LUP/MEX/2018/001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .