重度の脳性麻痺患者の痙性を治療するためのフルスペクトルの医療用大麻 (HemPhar)
重度の脳性麻痺を伴う小児および若年成人の痙縮の治療のためのCBD：THC比10：1のフルスペクトル医療カナビス製品（HemPhar）
調査の概要
状態
詳細な説明
テスト コンポーネント:
A) アクティブ: CBD:THC 10:1 の比率のフルスペクトルの医療用大麻 (HemPhar)
B) プラセボ (両方とも同じ生産者)
研究のステップ
- インフォームド コンセントには、保護者/保護者が署名する必要があります。
- 参加者の体重を測定し、IV ラインを挿入します。 次の臨床検査を実施する必要があります: 血算および分画、血液電解質、マグネシウム、カルシウム、リン、尿素およびクレアチニン、肝酵素 (AST、ALT、gGT)
- 実行および分析された心電図
- 訓練を受けた理学療法士が次の運動評価を行います: 修正アッシュワース スケール (ボハノン) による痙性レベル、総運動機能測定スケール (GMFM-88) を使用した機能/活動評価、ダイナモメーターを使用した筋力の評価。
- 研究の2つのアームの1つに患者を無作為化する
- その後、活性物質またはプラセボを（経口適用のための経口油性溶液として）0.08 mg/kg 体重（BWt）/日の開始用量で 2 回に分けて導入します（用量は THC 含有量による）。 1 mg THC/kg BWt/日の最大用量に達するまで、または悪影響が認められるまで、3 日ごとに 0.08 mg THC/kg BWt/日の用量を徐々に増やします。 平均用量は、1 日あたり 0.33 mg/kg BWt になると予想されます。
- 保護者/介護者には、アンケート/スケールが渡され、それらを満たす方法 (エドモントンスケール、ボルグスケール、変化のグローバル印象 - GIC) についての口頭での指示と、準備中に考えられる副作用/悪影響についてメモを取るための紙が渡されます。 （活性物質またはプラセボのいずれか）。
- 物質を服用してから6週間後、または研究の時期尚早な終了時に、理学療法士による運動評価と同様に実験室試験が再び行われます（上記のとおり）。
- 最初の 6 週間プラセボを投与された患者では、次の 6 週間は活性物質が上記 (6 の下) に記載されているように投与されます。 最初の 6 週間有効成分を投与された患者は、次の 6 週間も継続します。
- カンナビジオール（CBD）とデルタ-9-テトラヒドロカンビノール（THC）のレベルを分析するために、両方のグループで追加の血液サンプルを6週間で採取します。摂取後の時間で両方のレベルを決定するために、約4mlの血液を採取します。 0、1、2、4、8、および 24 時間。
研究の最後 (12 週間後) に、次のことをもう一度繰り返します。
- 血算および分画、血中電解質、マグネシウム、カルシウム、リン、尿素およびクレアチニン、肝酵素（AST、ALT、gGT）
- 心電図
- 理学療法士による運動評価 (Ashworth/Bohannon、GMFM 88、動力計)
- 薬物動態: 最後の用量の摂取後の薬物動態の決定のための 4 ml の血液 (上記のポイント 10 のように)
- アンケートの評価
注: 重度の副作用が認められた場合は、試験化合物を直ちに中止する必要があります。 軽度/中等度の副作用/有害作用が認められた場合は、試験成分を徐々に中止する必要があります: 0.08 mg/kg BWt/日、3 日ごと。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Ljubljana、スロベニア
- University Medical Centre Ljubljana
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Ljubljana、スロベニア、1000
- PharmaHemp
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -脳性麻痺（CP）の診断が確定し、総運動機能分類システム（GMFCS）に従ってレベルIVまたはVに分類されている
- 痙性片側性または痙性両側性タイプのCP
- -両親/介護者が研究の目的について知らされ、インフォームドコンセントフォームに署名した子供/若年成人
除外基準:
- 痙性タイプの筋緊張の有病率を伴うその他の証明された疾患/状態（例： 神経変性、代謝など）、および肝疾患の子供
- CPのその他の形態（運動障害、運動失調）
- 家族の精神疾患/状態の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：活性物質: フルスペクトルの医療用カナビス製品 (HemPhar)
研究目的で、研究者は、GMP認定の医療用大麻生産者であるPharmahempが提供する、THC：CBD比1:10のフルスペクトルの医療用大麻抽出物（HemPhar）と他のカンナビノイドを含むドロップの形の製剤を使用します。 .
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心電図
血算および分画、血中電解質、マグネシウム、カルシウム、リン、尿素およびクレアチニン、肝酵素（AST、ALT、gGT）
他の名前：
カンナビジオール (CBD) およびデルタ-9-テトラヒドロカンビノール (THC) の摂取後の次の時点でのレベルの測定: 0、1、2、4、8、および 24 時間。
他の名前：
活性物質
他の名前：
訓練を受けた理学療法士は、痙性を評価するための 6 段階のスケールである修正アッシュワース スケール (ボハノン) に従って痙性レベルを評価します。 修正アシュワース/ボハノン スコアリング スケール (ボハノンとスミス、1987 年): 0 筋緊張の増加なし
最良のスコアは 0 (痙縮なし)、最悪のスコアは 4 (重度の痙縮) です。 訓練を受けた理学療法士が、脳性麻痺児の総運動機能の評価に一般的に使用される総運動機能測定 (GMFM-88) を評価します。 総運動機能測定-88 (GMFM-88) は、経時的な総運動機能の変化を測定するために開発された標準化された観察装置です。 このテストは、5 つの次元 (A 次元: 横になって転がる、B 次元: 座る、C 次元: 這ってひざまずく、D 次元: 立つ、E 次元: 歩く、走る、跳ぶ) に分類された 88 項目で構成されています。 テストは、GMFM-88 マニュアルに記載されているとおりに実施されました。 最大値と比較したパーセンテージ スコアは、各ディメンションおよび 5 つのディメンションの合計スコアに対して計算されます。 各年齢グループの GMFM-88 の参照曲線が存在します。 下限スコアは 4 (最小スコア/最悪)、天井スコア (最大スコア/最良) は 75 です。
知覚運動尺度のボーグ評価
エドモントンの症状評価システムと一般的な印象尺度 (1 - 非常に改善、7 - 非常に悪い)。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
研究目的のために、研究者は、GMP認定の医療用大麻生産者であるPharmahempから提供された、オイルのみを含むドロップの形のプラセボを使用します.
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プラセボ
心電図
血算および分画、血中電解質、マグネシウム、カルシウム、リン、尿素およびクレアチニン、肝酵素（AST、ALT、gGT）
他の名前：
訓練を受けた理学療法士は、痙性を評価するための 6 段階のスケールである修正アッシュワース スケール (ボハノン) に従って痙性レベルを評価します。 修正アシュワース/ボハノン スコアリング スケール (ボハノンとスミス、1987 年): 0 筋緊張の増加なし
最良のスコアは 0 (痙縮なし)、最悪のスコアは 4 (重度の痙縮) です。 訓練を受けた理学療法士が、脳性麻痺児の総運動機能の評価に一般的に使用される総運動機能測定 (GMFM-88) を評価します。 総運動機能測定-88 (GMFM-88) は、経時的な総運動機能の変化を測定するために開発された標準化された観察装置です。 このテストは、5 つの次元 (A 次元: 横になって転がる、B 次元: 座る、C 次元: 這ってひざまずく、D 次元: 立つ、E 次元: 歩く、走る、跳ぶ) に分類された 88 項目で構成されています。 テストは、GMFM-88 マニュアルに記載されているとおりに実施されました。 最大値と比較したパーセンテージ スコアは、各ディメンションおよび 5 つのディメンションの合計スコアに対して計算されます。 各年齢グループの GMFM-88 の参照曲線が存在します。 下限スコアは 4 (最小スコア/最悪)、天井スコア (最大スコア/最良) は 75 です。
知覚運動尺度のボーグ評価
エドモントンの症状評価システムと一般的な印象尺度 (1 - 非常に改善、7 - 非常に悪い)。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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痙性に対する効果 (6w; FSMC vs プラセボ)
時間枠：6週間
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訓練を受けた理学療法士は、痙性を評価するための 6 段階のスケールである修正アッシュワース スケール (ボハノン) に従って痙性レベルを評価します。 修正アシュワース/ボハノン スコアリング スケール (ボハノンとスミス、1987 年): 0 筋緊張の増加なし
最良のスコアは 0 (痙縮なし)、最悪のスコアは 4 (重度の痙縮) です。 |
6週間
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粗大運動機能測定値への影響 (6w; FSMC vs プラセボ)
時間枠：6週間
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訓練を受けた理学療法士が、脳性麻痺児の総運動機能の評価に一般的に使用される総運動機能測定 (GMFM-88) を評価します。 総運動機能測定-88 (GMFM-88) は、経時的な総運動機能の変化を測定するために開発された標準化された観察装置です。 このテストは、5 つの次元 (A 次元: 横になって転がる、B 次元: 座る、C 次元: 這ってひざまずく、D 次元: 立つ、E 次元: 歩く、走る、跳ぶ) に分類された 88 項目で構成されています。 テストは、GMFM-88 マニュアルに記載されているとおりに実施されました。 最大値と比較したパーセンテージ スコアは、各ディメンションおよび 5 つのディメンションの合計スコアに対して計算されます。 各年齢グループの GMFM-88 の参照曲線が存在します。 下限スコアは 4 (最小スコア/最悪)、天井スコア (最大スコア/最良) は 75 です。 |
6週間
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痙縮に対する効果 (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
時間枠：12週間
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訓練を受けた理学療法士が、痙性を評価するための 6 段階のスケールである修正アッシュワース スケール (ボハノン) に従って痙性レベルを評価します。 修正アシュワース/ボハノン スコアリング スケール (ボハノンとスミス、1987 年): 0 筋緊張の増加なし
最良のスコアは 0 (痙縮なし)、最悪のスコアは 4 (重度の痙縮) です。 |
12週間
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総運動機能測定値への影響 (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
時間枠：12週間
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訓練を受けた理学療法士が、脳性麻痺児の総運動機能の評価に一般的に使用される総運動機能測定 (GMFM-88) を評価します。 総運動機能測定-88 (GMFM-88) は、経時的な総運動機能の変化を測定するために開発された標準化された観察装置です。 このテストは、5 つの次元 (A 次元: 横になって転がる、B 次元: 座る、C 次元: 這ってひざまずく、D 次元: 立つ、E 次元: 歩く、走る、跳ぶ) に分類された 88 項目で構成されています。 テストは、GMFM-88 マニュアルに記載されているとおりに実施されました。 最大値と比較したパーセンテージ スコアは、各ディメンションおよび 5 つのディメンションの合計スコアに対して計算されます。 各年齢グループの GMFM-88 の参照曲線が存在します。 下限スコアは 4 (最小スコア/最悪)、天井スコア (最大スコア/最良) は 75 です。 |
12週間
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FSMC の安全性と忍容性
時間枠：12週間
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治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
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12週間
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Damjan Osredkar, MD, PhD、UMC Ljubljana
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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