全谱医用大麻治疗严重脑瘫患者痉挛 (HemPhar)
CBD:THC 比例为 10:1 的全谱医用 Canabis 产品 (HemPhar) 用于治疗患有严重脑瘫的儿童和年轻人的痉挛状态
研究概览
地位
详细说明
测试组件：
A) 活性：CBD:THC 比例为 10:1 的全谱医用大麻 (HemPhar)
B) 安慰剂（同一生产商的）
学习步骤
- 父母/看护人应签署知情同意书。
- 应确定参与者的体重并插入 IV 线。 应进行以下实验室测试：CBC 和分类计数、血液电解质、镁、钙、磷、尿素和肌酐、肝酶（AST、ALT、gGT）
- 心电图执行和分析
- 训练有素的物理治疗师将执行以下运动评估：根据改良的 Ashworth 量表 (Bohannon) 进行的痉挛水平、使用粗大运动功能测量量表 (GMFM-88) 进行的功能/活动评估以及使用测力计进行的肌肉力量评估。
- 将患者随机分配到研究的两个分支之一
- 此后以 0.08 mg/kg 体重 (BWt)/天的起始剂量分为 2 剂（剂量根据 THC 含量），随后引入活性物质或安慰剂（作为用于口服应用的口服油性溶液）。 剂量逐渐增加，每 3 天增加 0.08 mg THC/kg BWt/天，直到达到最大剂量 1 mg THC/kg BWt/天，或者直到出现不良反应。 预计平均剂量为每天 0.33 mg/kg BWt。
- 向父母/看护人提供问卷/量表，并口头说明如何完成这些问卷（埃德蒙顿量表、博格量表和全球变化印象 - GIC）以及在准备时记下可能的副作用/不利影响的纸（活性物质或安慰剂）。
- 在服用该物质 6 周后或在研究提前结束时，将再次进行实验室测试以及物理治疗师的运动评估（如上文所述）。
- 在前 6 周接受安慰剂的患者中，活性物质在接下来的 6 周内给药，如上所述（6 岁以下）。 在前 6 周内接受活性物质治疗的患者将在接下来的 6 周内继续接受治疗。
- 在第 6 周时，在两组中采集额外的血样，用于分析大麻二酚 (CBD) 和 delta-9-四氢大麻酚 (THC) 的水平 - 大约 4 毫升血液用于在摄入后的时间测定两种水平： 0、1、2、4、8 和 24 小时。
在研究结束时（12 周后）再次重复：
- CBC 和分类计数、血液电解质、镁、钙、磷、尿素和肌酐、肝酶（AST、ALT、gGT）
- 心电图
- 物理治疗师进行的运动评估（Ashworth/Bohannon，GMFM 88，测力计）
- 药代动力学：4 ml 血液用于测定最后一次摄入后的药代动力学（如上文第 10 点）
- 问卷评估
注意：如果注意到严重的副作用/副作用，应立即停止测试化合物。 如果注意到轻度/中度副作用/不良反应，应逐渐停止测试成分：0.08 mg/kg BWt/天，每 3 天一次。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Ljubljana、斯洛文尼亚
- University Medical Centre Ljubljana
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- PharmaHemp
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 确诊脑瘫 (CP) 并根据粗大运动功能分类系统 (GMFCS) 分类为 IV 级或 V 级
- 伴有痉挛性单侧或痉挛性双侧 CP
- 那些父母/照顾者已被告知研究目的并已签署知情同意书的儿童/年轻人
排除标准：
- 其他已证实的普遍存在痉挛型肌张力的疾病/病症（例如 神经退行性、代谢性等）、肝病患儿
- 其他形式的 CP（运动障碍、共济失调）
- 精神疾病史/家族病史
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：活性物质：全谱医用 Canabis 产品 (HemPhar)
出于研究目的，研究人员将使用滴剂形式的制剂，其中含有 THC：CBD 比例为 1:10 的全谱医用大麻提取物 (HemPhar)，以及其他大麻素，由获得 GMP 认证的医用大麻生产商 Pharmahemp 提供.
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心电图
CBC 和分类计数、血液电解质、镁、钙、磷、尿素和肌酐、肝酶（AST、ALT、gGT）
其他名称：
大麻二酚 (CBD) 和 delta-9-四氢大麻酚 (THC) 水平的测定，用于测定摄入后以下时间的水平：0、1、2、4、8 和 24 小时。
其他名称：
活性物质
其他名称：
训练有素的物理治疗师将根据改良的 Ashworth 量表 (Bohannon) 评估痉挛水平，该量表是用于评估痉挛状态的 6 级量表。 改良的 Ashworth/Bohannon 评分量表（Bohannon 和 Smith，1987）： 0 肌肉张力没有增加
最佳评分为 0（无痉挛），最差评分为 4（严重痉挛）。 训练有素的物理治疗师将评估粗大运动功能测量 (GMFM-88)，该测量通常用于评估脑瘫儿童的粗大运动功能 Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) 是一种标准化的观察仪器，用于测量粗大运动功能随时间的变化。 测试包括 88 个项目，分为五个维度（维度 A：躺着和滚动，维度 B：坐着，维度 C：爬行和跪着，维度 D：站立，维度 E：行走、跑步和跳跃）。 测试按照 GMFM-88 手册中的描述进行。 计算每个维度和五个维度的总分与最大值相比的百分比分数。 每个年龄组都有 GMFM-88 的参考曲线。 最低分数为 4（最低分数/最差），最高分数（最高分数/最佳）为 75。
自觉用力量表的博格评分
埃德蒙顿症状评估系统和一般印象量表（1 - 非常好；7 - 非常差）。
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安慰剂比较：安慰剂
出于研究目的，研究人员将使用滴剂形式的安慰剂，仅含油，由获得 GMP 认证的医用大麻生产商 Pharmahemp 提供。
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安慰剂
心电图
CBC 和分类计数、血液电解质、镁、钙、磷、尿素和肌酐、肝酶（AST、ALT、gGT）
其他名称：
训练有素的物理治疗师将根据改良的 Ashworth 量表 (Bohannon) 评估痉挛水平，该量表是用于评估痉挛状态的 6 级量表。 改良的 Ashworth/Bohannon 评分量表（Bohannon 和 Smith，1987）： 0 肌肉张力没有增加
最佳评分为 0（无痉挛），最差评分为 4（严重痉挛）。 训练有素的物理治疗师将评估粗大运动功能测量 (GMFM-88)，该测量通常用于评估脑瘫儿童的粗大运动功能 Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) 是一种标准化的观察仪器，用于测量粗大运动功能随时间的变化。 测试包括 88 个项目，分为五个维度（维度 A：躺着和滚动，维度 B：坐着，维度 C：爬行和跪着，维度 D：站立，维度 E：行走、跑步和跳跃）。 测试按照 GMFM-88 手册中的描述进行。 计算每个维度和五个维度的总分与最大值相比的百分比分数。 每个年龄组都有 GMFM-88 的参考曲线。 最低分数为 4（最低分数/最差），最高分数（最高分数/最佳）为 75。
自觉用力量表的博格评分
埃德蒙顿症状评估系统和一般印象量表（1 - 非常好；7 - 非常差）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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对痉挛的影响（6w；FSMC vs 安慰剂）
大体时间：6周
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训练有素的物理治疗师将根据改良的 Ashworth 量表 (Bohannon) 评估痉挛水平，该量表是用于评估痉挛状态的 6 级量表。 改良的 Ashworth/Bohannon 评分量表（Bohannon 和 Smith，1987）： 0 肌肉张力没有增加
最佳评分为 0（无痉挛），最差评分为 4（严重痉挛）。 |
6周
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对粗大运动功能测量的影响（6w；FSMC 对比安慰剂）
大体时间：6周
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训练有素的物理治疗师将评估粗大运动功能测量 (GMFM-88)，该测量通常用于评估脑瘫儿童的粗大运动功能 Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) 是一种标准化的观察仪器，用于测量粗大运动功能随时间的变化。 测试包括 88 个项目，分为五个维度（维度 A：躺着和滚动，维度 B：坐着，维度 C：爬行和跪着，维度 D：站立，维度 E：行走、跑步和跳跃）。 测试按照 GMFM-88 手册中的描述进行。 为每个维度和五个维度的总分计算与最大值相比的百分比分数。 每个年龄组都有 GMFM-88 的参考曲线。 最低分数为 4（最低分数/最差），最高分数（最高分数/最佳）为 75。 |
6周
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对痉挛的影响（12w；12w-FSMC vs 6w-FSMC）
大体时间：12周
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训练有素的物理治疗师将根据改良的 Ashworth 量表 (Bohannon) 评估痉挛程度，该量表是用于评估痉挛的 6 级量表 改良的 Ashworth/Bohannon 评分量表（Bohannon 和 Smith，1987）： 0 肌肉张力没有增加
最佳评分为 0（无痉挛），最差评分为 4（严重痉挛）。 |
12周
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对粗大运动功能测量的影响（12w；12w-FSMC 与 6w-FSMC）
大体时间：12周
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训练有素的物理治疗师将评估粗大运动功能测量 (GMFM-88)，该测量通常用于评估脑瘫儿童的粗大运动功能。 Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) 是一种标准化的观察仪器，用于测量粗大运动功能随时间的变化。 测试包括 88 个项目，分为五个维度（维度 A：躺着和滚动，维度 B：坐着，维度 C：爬行和跪着，维度 D：站立，维度 E：行走、跑步和跳跃）。 测试按照 GMFM-88 手册中的描述进行。 计算每个维度和五个维度的总分与最大值相比的百分比分数。 每个年龄组都有 GMFM-88 的参考曲线。 最低分数为 4（最低分数/最差），最高分数（最高分数/最佳）为 75。 |
12周
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FSMC 的安全性和耐受性
大体时间：12周
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
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12周
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Damjan Osredkar, MD, PhD、UMC Ljubljana
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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生活质量的临床试验
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Swansea University完全的
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Yale-NUS College完全的
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Scripps Translational Science Institute完全的
安慰剂的临床试验
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City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)主动，不招人造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
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Universidad Autonoma de MadridCentro Universitario La Salle完全的