Cannabis medicinal de espectro completo para el tratamiento de la espasticidad en pacientes con formas graves de parálisis cerebral (HemPhar)
Producto de cannabis medicinal de espectro completo (HemPhar) con una proporción de CBD:THC de 10:1 para el tratamiento de la espasticidad en niños y adultos jóvenes con formas graves de parálisis cerebral
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
- Droga: Placebo
- Prueba de diagnóstico: Electrocardiograma
- Prueba de diagnóstico: Pruebas de laboratorio
- Prueba de diagnóstico: Niveles de cannabinoides
- Droga: Producto de cannabis medicinal de espectro completo (HemPhar)
- Prueba de diagnóstico: Nivel de espasticidad según escala de Ashworth modificada (Bohannon)
- Prueba de diagnóstico: Medida de la función motora gruesa
- Prueba de diagnóstico: Valoración de Borg de la escala de esfuerzo percibido
- Prueba de diagnóstico: Sistema de evaluación de síntomas de Edmonton
Descripción detallada
Componentes de prueba:
A) Activo: Cannabis medicinal de espectro completo con ratio de CBD:THC 10:1 (HemPhar)
B) Placebo (ambos del mismo productor)
Pasos de estudio
- El consentimiento informado debe ser firmado por los padres/cuidadores.
- Se debe determinar el peso del participante e insertar una línea IV. Se deben realizar las siguientes pruebas de laboratorio: CBC y recuentos diferenciales, electrolitos en sangre, magnesio, calcio, fósforo, urea y creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
- ECG realizado y analizado
- Un fisioterapeuta capacitado realizará las siguientes evaluaciones motoras: nivel de espasticidad según la escala modificada de Ashworth (Bohannon), evaluación de la función/actividad con el uso de la escala de medición de la función motora gruesa (GMFM-88) y evaluación de la fuerza muscular con dinamómetro.
- Aleatorización de los pacientes en uno de los dos brazos del estudio
- Posteriormente se introduce el principio activo o el placebo (como una solución oleosa oral para aplicación oral) en una dosis inicial de 0,08 mg/kg de peso corporal (BWt)/día dividida en 2 tomas (la dosis depende del contenido de THC). La dosis se aumenta gradualmente, cada 3 días a 0,08 mg THC/kg BWt/día, hasta alcanzar la dosis máxima de 1 mg THC/kg BWt/día, o bien hasta notar efectos adversos. Se espera que la dosis promedio sea de 0,33 mg/kg BWt por día.
- Los padres/cuidadores reciben cuestionarios/escalas y también instrucciones orales sobre cómo cumplirlos (escala de Edmonton, escala de Borg y Global Impression of Change - GIC) y el papel para tomar notas sobre posibles efectos secundarios/adversos mientras toma la preparación. (ya sea principio activo o placebo).
- A las 6 semanas de tomar la sustancia o al final prematuro del estudio nuevamente se realizarán las pruebas de laboratorio y la evaluación motora por parte del fisioterapeuta (como se indicó anteriormente en el momento de la inclusión).
- En pacientes que han estado recibiendo placebo durante las primeras 6 semanas, el principio activo se administra durante las siguientes 6 semanas, como se describe anteriormente (en 6). Los pacientes que han estado recibiendo el principio activo durante las primeras 6 semanas lo seguirán haciendo durante las siguientes 6 semanas.
- Se toman muestras de sangre adicionales a las 6 semanas en ambos grupos para analizar los niveles de cannabidiol (CBD) y delta-9-tetrahidrocannbinol (THC), alrededor de 4 ml de sangre para determinar ambos niveles en el momento o momentos posteriores a la ingestión: 0, 1, 2, 4, 8 y 24 horas.
Al final del estudio (después de 12 semanas) repita nuevamente:
- CBC y recuentos diferenciales, electrolitos en sangre, magnesio, calcio, fósforo, urea y creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
- electrocardiograma
- Evaluaciones motoras por un fisioterapeuta (Ashworth/Bohannon, GMFM 88, dinamómetro)
- Farmacocinética: 4 ml de sangre para la determinación de la farmacocinética después de la ingestión de la última dosis (como en el punto 10 anterior)
- Evaluación de los cuestionarios
NOTA: si se observan efectos secundarios/adversos graves, el compuesto de prueba debe suspenderse inmediatamente. Si se observan efectos secundarios/adversos leves/moderados, el componente de prueba debe suspenderse gradualmente: para 0,08 mg/kg BWt/día, cada 3 días.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ljubljana, Eslovenia
- University Medical Centre Ljubljana
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- PharmaHemp
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Con diagnóstico confirmado de parálisis cerebral (PC) y clasificado según el Sistema de Clasificación de la Función Motora Gruesa (GMFCS) como nivel IV o V
- Con parálisis cerebral espástica unilateral o bilateral espástica
- Aquellos niños/jóvenes cuyos padres/cuidadores hayan sido informados sobre los objetivos del estudio y hayan firmado el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Otras enfermedades/condiciones comprobadas con prevalencia de tipo espástico de tono muscular (p. neurodegenerativas, metabólicas, etc.), y niños con enfermedad hepática
- Otras formas de PC (discinética, atáxica)
- Historial de enfermedad/condición psiquiátrica en la familia
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Sustancia activa: producto de cannabis medicinal de espectro completo (HemPhar)
Para fines de investigación, los investigadores utilizarán una preparación en forma de gotas que contiene extracto de cannabis medicinal de espectro completo (HemPhar) con una proporción de THC:CBD de 1:10, y también otros cannabinoides, proporcionados por Pharmahemp, productor de cannabis medicinal certificado por GMP. .
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Electrocardiograma
CBC y recuentos diferenciales, electrolitos en sangre, magnesio, calcio, fósforo, urea y creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
Otros nombres:
Determinación de los niveles de cannabidiol (CBD) y delta-9-tetrahidrocannbinol (THC) para determinar los niveles en los siguientes momentos después de la ingestión: 0, 1, 2, 4, 8 y 24 horas.
Otros nombres:
Substancia activa
Otros nombres:
Un fisioterapeuta capacitado evaluará el nivel de espasticidad según la escala de Ashworth modificada (Bohannon), que es una escala de 6 niveles para la evaluación de la espasticidad. Escala de puntuación de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon y Smith, 1987): 0 Sin aumento del tono muscular
La mejor puntuación es 0 (sin espasticidad), la peor puntuación es 4 (espasticidad grave). Un fisioterapeuta capacitado evaluará la Medida de función motora gruesa (GMFM-88), que se usa comúnmente en la evaluación de la función motora gruesa en niños con parálisis cerebral. Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) es un instrumento de observación estandarizado desarrollado para medir el cambio en la función motora gruesa a lo largo del tiempo. La prueba consta de 88 ítems categorizados en cinco dimensiones (Dimensión A: acostado y rodando, Dimensión B: sentado, Dimensión C: gatear y arrodillarse, Dimensión D: pararse y Dimensión E: caminar, correr y saltar). La prueba se realizó como se describe en el manual GMFM-88. Se calcula una puntuación porcentual en comparación con el máximo para cada dimensión y para la puntuación total de las cinco dimensiones. Existen curvas de referencia para GMFM-88 para cada grupo de edad. La puntuación mínima es 4 (puntuación mínima/peor), la puntuación máxima (puntuación máxima/mejor) es 75.
Valoración de Borg de la escala de esfuerzo percibido
Sistema de evaluación de síntomas de Edmonton y escala de impresión general (1 - mucho mejor; 7 - mucho peor).
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Comparador de placebos: Placebo
Con fines de investigación, los investigadores utilizarán un placebo en forma de gotas, que solo contiene aceite, proporcionado por Pharmahemp, productor de cannabis medicinal certificado por GMP.
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Placebo
Electrocardiograma
CBC y recuentos diferenciales, electrolitos en sangre, magnesio, calcio, fósforo, urea y creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
Otros nombres:
Un fisioterapeuta capacitado evaluará el nivel de espasticidad según la escala de Ashworth modificada (Bohannon), que es una escala de 6 niveles para la evaluación de la espasticidad. Escala de puntuación de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon y Smith, 1987): 0 Sin aumento del tono muscular
La mejor puntuación es 0 (sin espasticidad), la peor puntuación es 4 (espasticidad grave). Un fisioterapeuta capacitado evaluará la Medida de función motora gruesa (GMFM-88), que se usa comúnmente en la evaluación de la función motora gruesa en niños con parálisis cerebral. Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) es un instrumento de observación estandarizado desarrollado para medir el cambio en la función motora gruesa a lo largo del tiempo. La prueba consta de 88 ítems categorizados en cinco dimensiones (Dimensión A: acostado y rodando, Dimensión B: sentado, Dimensión C: gatear y arrodillarse, Dimensión D: pararse y Dimensión E: caminar, correr y saltar). La prueba se realizó como se describe en el manual GMFM-88. Se calcula una puntuación porcentual en comparación con el máximo para cada dimensión y para la puntuación total de las cinco dimensiones. Existen curvas de referencia para GMFM-88 para cada grupo de edad. La puntuación mínima es 4 (puntuación mínima/peor), la puntuación máxima (puntuación máxima/mejor) es 75.
Valoración de Borg de la escala de esfuerzo percibido
Sistema de evaluación de síntomas de Edmonton y escala de impresión general (1 - mucho mejor; 7 - mucho peor).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efecto sobre la espasticidad (6w; FSMC vs placebo)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Un fisioterapeuta capacitado evaluará el nivel de espasticidad según la escala de Ashworth modificada (Bohannon), que es una escala de 6 niveles para la evaluación de la espasticidad. Escala de puntuación de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon y Smith, 1987): 0 Sin aumento del tono muscular
La mejor puntuación es 0 (sin espasticidad), la peor puntuación es 4 (espasticidad grave). |
6 semanas
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Efecto sobre la medida de la función motora gruesa (6w; FSMC frente a placebo)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Un fisioterapeuta capacitado evaluará la Medida de función motora gruesa (GMFM-88), que se usa comúnmente en la evaluación de la función motora gruesa en niños con parálisis cerebral. Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) es un instrumento de observación estandarizado desarrollado para medir el cambio en la función motora gruesa a lo largo del tiempo. La prueba consta de 88 ítems categorizados en cinco dimensiones (Dimensión A: acostado y rodando, Dimensión B: sentado, Dimensión C: gatear y arrodillarse, Dimensión D: pararse y Dimensión E: caminar, correr y saltar). La prueba se realizó como se describe en el manual GMFM-88. Se calcula una puntuación porcentual en comparación con el máximo para cada dimensión y para la puntuación total de las cinco dimensiones. Existen curvas de referencia para GMFM-88 para cada grupo de edad. La puntuación mínima es 4 (puntuación mínima/peor), la puntuación máxima (puntuación máxima/mejor) es 75. |
6 semanas
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Efecto sobre la espasticidad (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Un fisioterapeuta capacitado evaluará el nivel de espasticidad según la escala de Ashworth modificada (Bohannon), que es una escala de 6 niveles para la evaluación de la espasticidad. Escala de puntuación de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon y Smith, 1987): 0 Sin aumento del tono muscular
La mejor puntuación es 0 (sin espasticidad), la peor puntuación es 4 (espasticidad grave). |
12 semanas
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Efecto en la medida de la función motora gruesa (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Un fisioterapeuta capacitado evaluará la Medida de función motora gruesa (GMFM-88), que se usa comúnmente en la evaluación de la función motora gruesa en niños con parálisis cerebral. Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) es un instrumento de observación estandarizado desarrollado para medir el cambio en la función motora gruesa a lo largo del tiempo. La prueba consta de 88 ítems categorizados en cinco dimensiones (Dimensión A: acostado y rodando, Dimensión B: sentado, Dimensión C: gatear y arrodillarse, Dimensión D: pararse y Dimensión E: caminar, correr y saltar). La prueba se realizó como se describe en el manual GMFM-88. Se calcula una puntuación porcentual en comparación con el máximo para cada dimensión y para la puntuación total de las cinco dimensiones. Existen curvas de referencia para GMFM-88 para cada grupo de edad. La puntuación mínima es 4 (puntuación mínima/peor), la puntuación máxima (puntuación máxima/mejor) es 75. |
12 semanas
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Seguridad y tolerabilidad de FSMC
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Damjan Osredkar, MD, PhD, UMC Ljubljana
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos inducidos químicamente
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos relacionados con sustancias
- Manifestaciones neurológicas
- Daño Cerebral Crónico
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Hipertonía muscular
- Parálisis cerebral
- Abuso de marihuana
- Parálisis
- Espasticidad muscular
Otros números de identificación del estudio
- 0120-162/2017/8
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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