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Cannabis medicinal de espectro total para tratamento de espasticidade em pacientes com formas graves de paralisia cerebral (HemPhar)

21 de maio de 2024 atualizado por: Damjan Osredkar, University Medical Centre Ljubljana

Produto medicinal de canabis de espectro total (HemPhar) com proporção de CBD:THC de 10:1 para tratamento de espasticidade em crianças e adultos jovens com formas graves de paralisia cerebral

O estudo proposto é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, cruzado em 60 crianças de 5 a 25 anos com espasticidade grave relacionada à paralisia cerebral (PC), nível IV e V com produto de cannabis medicinal de espectro total de CBD/THC relação 10:1.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Componentes de teste:

A) Ativo: Cannabis medicinal de espectro total com proporção de CBD:THC 10:1 (HemPhar)

B) Placebo (ambos do mesmo produtor)

Etapas do estudo

  1. O consentimento informado deve ser assinado pelos pais/responsáveis.
  2. O peso do participante deve ser determinado e uma linha IV inserida. Os seguintes testes de laboratório devem ser realizados: CBC e contagens diferenciais, eletrólitos no sangue, magnésio, cálcio, fósforo, uréia e creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
  3. ECG realizado e analisado
  4. Um fisioterapeuta treinado realizará as seguintes avaliações motoras: nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon), avaliação da função/atividade com o uso da escala Gross Motor Function Measure (GMFM-88) e avaliação da potência muscular com dinamômetro.
  5. Randomização de pacientes em um dos dois braços do estudo
  6. Substância ativa ou placebo são introduzidos posteriormente (como uma solução oral oleosa para aplicação oral) em uma dose inicial de 0,08 mg/kg de peso corporal (BWt)/dia dividida em 2 doses (a dose é de acordo com o teor de THC). A dose é aumentada gradativamente, a cada 3 dias para 0,08 mg THC/kg PC/dia, até atingir a dose máxima de 1 mg THC/kg PCt/dia, ou então até que sejam observados efeitos adversos. Espera-se que a dose média seja de 0,33 mg/kg BWt por dia.
  7. Os pais/cuidadores recebem questionários/escalas e também instruções orais sobre como preenchê-los (escala de Edmonton, escala de Borg e Impressão Global de Mudança - GIC) e o papel para anotar possíveis efeitos colaterais/adversos durante a preparação (substância ativa ou placebo).
  8. Após 6 semanas de ingestão da substância ou no término prematuro do estudo novamente serão realizados os exames laboratoriais e a avaliação motora pelo fisioterapeuta (conforme acima na inclusão).
  9. Em pacientes que receberam placebo nas primeiras 6 semanas, a substância ativa é administrada nas 6 semanas seguintes, conforme descrito acima (abaixo de 6). Os pacientes que receberam a substância ativa nas primeiras 6 semanas continuarão a fazê-lo nas próximas 6 semanas.
  10. Amostras de sangue adicionais são coletadas em 6 semanas em ambos os grupos para análise dos níveis de canabidiol (CBD), bem como delta-9-tetrahidrocanabinol (THC) - cerca de 4 ml de sangue para determinação de ambos os níveis no(s) tempo(s) após a ingestão: 0, 1, 2, 4, 8 e 24 horas.

  11. No final do estudo (após 12 semanas) repita novamente:

    1. CBC e contagens diferenciais, eletrólitos no sangue, magnésio, cálcio, fósforo, ureia e creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
    2. ECG
    3. Avaliação motora por fisioterapeuta (Ashworth/Bohannon, GMFM 88, dinamômetro)
    4. Farmacocinética: 4 ml de sangue para determinação da farmacocinética após a ingestão da última dose (como no ponto 10 acima)
  12. Avaliação dos questionários

NOTA: se forem observados efeitos colaterais/adversos graves, o composto de teste deve ser interrompido imediatamente. Se forem observados efeitos colaterais/adversos leves/moderados, o componente de teste deve ser interrompido gradualmente: para 0,08 mg/kg BWt/dia, a cada 3 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

55

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia
        • University Medical Centre Ljubljana
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • PharmaHemp

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Com diagnóstico confirmado de paralisia cerebral (PC) e classificado de acordo com o Gross Motor Function Classification System (GMFCS) como nível IV ou V
  • Com tipo de PC espástica unilateral ou bilateral espástica
  • As crianças/jovens cujos pais/responsáveis ​​foram informados sobre os objetivos do estudo e assinaram o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido

Critério de exclusão:

  • Outras doenças/condições comprovadas com prevalência de tônus ​​muscular do tipo espástico (p. neurodegenerativas, metabólicas, etc.) e crianças com doença hepática
  • Outras formas de PC (discinética, atáxica)
  • Histórico de doença/condição psiquiátrica na família

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Substância Ativa: Produto de Canabis Medicinal de Espectro Completo (HemPhar)
Para fins de pesquisa, os investigadores usarão uma preparação na forma de gotas, contendo extrato de cannabis medicinal de espectro total (HemPhar) com proporção de THC:CBD 1:10 e outros canabinóides, fornecidos pela Pharmahemp, produtor de cannabis medicinal certificado por GMP .
Teste de diagnostico: ECG
Eletrocardiograma
Teste de diagnostico: Exames laboratoriais
CBC e contagens diferenciais, eletrólitos no sangue, magnésio, cálcio, fósforo, ureia e creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
Outros nomes:
  • Hematologia e bioquímica básica
Teste de diagnostico: Níveis de canabinóides
Determinação dos níveis de canabidiol (CBD) e delta-9-tetrahidrocanabinol (THC) para determinação dos níveis no(s) seguinte(s) tempo(s) após a ingestão: 0, 1, 2, 4, 8 e 24 horas.
Outros nomes:
  • Farmacocinética dos canabinóides
Medicamento: Produto medicinal de cannabis de espectro completo (HemPhar)
Substância ativa
Outros nomes:
  • Substância ativa
Teste de diagnostico: Nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon)

Um fisioterapeuta treinado avaliará o nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon), que é uma escala de 6 níveis para avaliação da espasticidade.

Escala de pontuação de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon e Smith, 1987):

0 Nenhum aumento no tônus ​​muscular

  1. Ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma pegada e liberação ou por resistência mínima no final da amplitude de movimento quando a(s) parte(s) afetada(s) é(são) movida(s) em flexão ou extensão 1+ Leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma trava, seguido por resistência mínima durante todo o restante (menos da metade) da amplitude de movimento (ADM )
  2. Aumento mais acentuado no tônus ​​muscular na maior parte da ADM, mas a(s) parte(s) afetada(s) se move(m) facilmente
  3. Aumento considerável do tônus ​​muscular, dificuldade de movimentação passiva
  4. Parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão

A melhor pontuação é 0 (sem espasticidade), a pior pontuação é 4 (espasticidade grave).

Teste de diagnostico: Medida da Função Motora Grossa

Um fisioterapeuta treinado avaliará a Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88), que é comumente usada na avaliação da função motora grossa em crianças com paralisia cerebral

O Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) é um instrumento observacional padronizado desenvolvido para medir a mudança na função motora grossa ao longo do tempo. O teste consiste em 88 itens categorizados em cinco dimensões (Dimensão A: deitar e rolar, Dimensão B: sentar, Dimensão C: engatinhar e ajoelhar, Dimensão D: ficar em pé e Dimensão E: andar, correr e pular). O teste foi conduzido conforme descrito no manual GMFM-88. Uma pontuação percentual em relação ao máximo é calculada para cada dimensão e para a pontuação total das cinco dimensões.

Existem curvas de referência para GMFM-88 para cada faixa etária.

A pontuação mínima é 4 (pontuação mínima/pior), a pontuação máxima (pontuação máxima/melhor) é 75.

Teste de diagnostico: Classificação de Borg da escala de esforço percebido
Classificação de Borg da escala de esforço percebido
Teste de diagnostico: Sistema de avaliação de sintomas de Edmonton
Sistema de avaliação de sintomas de Edmonton e escala de impressão geral (1 - muito melhorado; 7 - muito pior).
Comparador de Placebo: Placebo
Para fins de pesquisa, os investigadores usarão um placebo na forma de gotas, contendo apenas óleo, fornecido pela Pharmahemp, produtora de cannabis medicinal com certificação GMP.
Medicamento: Placebo
Placebo
Teste de diagnostico: ECG
Eletrocardiograma
Teste de diagnostico: Exames laboratoriais
CBC e contagens diferenciais, eletrólitos no sangue, magnésio, cálcio, fósforo, ureia e creatinina, enzimas hepáticas (AST, ALT, gGT)
Outros nomes:
  • Hematologia e bioquímica básica
Teste de diagnostico: Nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon)

Um fisioterapeuta treinado avaliará o nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon), que é uma escala de 6 níveis para avaliação da espasticidade.

Escala de pontuação de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon e Smith, 1987):

0 Nenhum aumento no tônus ​​muscular

  1. Ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma pegada e liberação ou por resistência mínima no final da amplitude de movimento quando a(s) parte(s) afetada(s) é(são) movida(s) em flexão ou extensão 1+ Leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma trava, seguido por resistência mínima durante todo o restante (menos da metade) da amplitude de movimento (ADM )
  2. Aumento mais acentuado no tônus ​​muscular na maior parte da ADM, mas a(s) parte(s) afetada(s) se move(m) facilmente
  3. Aumento considerável do tônus ​​muscular, dificuldade de movimentação passiva
  4. Parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão

A melhor pontuação é 0 (sem espasticidade), a pior pontuação é 4 (espasticidade grave).

Teste de diagnostico: Medida da Função Motora Grossa

Um fisioterapeuta treinado avaliará a Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88), que é comumente usada na avaliação da função motora grossa em crianças com paralisia cerebral

O Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) é um instrumento observacional padronizado desenvolvido para medir a mudança na função motora grossa ao longo do tempo. O teste consiste em 88 itens categorizados em cinco dimensões (Dimensão A: deitar e rolar, Dimensão B: sentar, Dimensão C: engatinhar e ajoelhar, Dimensão D: ficar em pé e Dimensão E: andar, correr e pular). O teste foi conduzido conforme descrito no manual GMFM-88. Uma pontuação percentual em relação ao máximo é calculada para cada dimensão e para a pontuação total das cinco dimensões.

Existem curvas de referência para GMFM-88 para cada faixa etária.

A pontuação mínima é 4 (pontuação mínima/pior), a pontuação máxima (pontuação máxima/melhor) é 75.

Teste de diagnostico: Classificação de Borg da escala de esforço percebido
Classificação de Borg da escala de esforço percebido
Teste de diagnostico: Sistema de avaliação de sintomas de Edmonton
Sistema de avaliação de sintomas de Edmonton e escala de impressão geral (1 - muito melhorado; 7 - muito pior).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito na espasticidade (6w; FSMC vs placebo)
Prazo: 6 semanas

Um fisioterapeuta treinado avaliará o nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon), que é uma escala de 6 níveis para avaliação da espasticidade.

Escala de pontuação de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon e Smith, 1987):

0 Nenhum aumento no tônus ​​muscular

  1. Ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma pegada e liberação ou por resistência mínima no final da amplitude de movimento quando a(s) parte(s) afetada(s) é(são) movida(s) em flexão ou extensão 1+ Leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma trava, seguido por resistência mínima durante todo o restante (menos da metade) da amplitude de movimento (ADM )
  2. Aumento mais acentuado no tônus ​​muscular na maior parte da ADM, mas a(s) parte(s) afetada(s) se move(m) facilmente
  3. Aumento considerável do tônus ​​muscular, dificuldade de movimentação passiva
  4. Parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão

A melhor pontuação é 0 (sem espasticidade), a pior pontuação é 4 (espasticidade grave).
6 semanas
Efeito na Medida da Função Motora Grossa (6w; FSMC vs placebo)
Prazo: 6 semanas

Um fisioterapeuta treinado avaliará a Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88), que é comumente usada na avaliação da função motora grossa em crianças com paralisia cerebral

O Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) é um instrumento observacional padronizado desenvolvido para medir a mudança na função motora grossa ao longo do tempo. O teste consiste em 88 itens categorizados em cinco dimensões (Dimensão A: deitar e rolar, Dimensão B: sentar, Dimensão C: engatinhar e ajoelhar, Dimensão D: ficar em pé e Dimensão E: andar, correr e pular). O teste foi conduzido conforme descrito no manual GMFM-88. Uma pontuação percentual em relação ao máximo é calculada para cada dimensão e para a pontuação total das cinco dimensões.

Existem curvas de referência para GMFM-88 para cada faixa etária.

A pontuação mínima é 4 (pontuação mínima/pior), a pontuação máxima (pontuação máxima/melhor) é 75.
6 semanas
Efeito na espasticidade (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
Prazo: 12 semanas

Um fisioterapeuta treinado avaliará o nível de espasticidade de acordo com a escala modificada de Ashworth (Bohannon), que é uma escala de 6 níveis para avaliação da espasticidade

Escala de pontuação de Ashworth/Bohannon modificada (Bohannon e Smith, 1987):

0 Nenhum aumento no tônus ​​muscular

  1. Ligeiro aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma pegada e liberação ou por resistência mínima no final da amplitude de movimento quando a(s) parte(s) afetada(s) é(são) movida(s) em flexão ou extensão 1+ Leve aumento do tônus ​​muscular, manifestado por uma trava, seguido por resistência mínima durante todo o restante (menos da metade) da amplitude de movimento (ADM )
  2. Aumento mais acentuado no tônus ​​muscular na maior parte da ADM, mas a(s) parte(s) afetada(s) se move(m) facilmente
  3. Aumento considerável do tônus ​​muscular, dificuldade de movimentação passiva
  4. Parte(s) afetada(s) rígida(s) em flexão ou extensão

A melhor pontuação é 0 (sem espasticidade), a pior pontuação é 4 (espasticidade grave).
12 semanas
Efeito na Medida da Função Motora Grossa (12w; 12w-FSMC vs 6w-FSMC)
Prazo: 12 semanas

Um fisioterapeuta treinado avaliará a Medida da Função Motora Grossa (GMFM-88), que é comumente usada na avaliação da função motora grossa em crianças com paralisia cerebral.

O Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88) é um instrumento observacional padronizado desenvolvido para medir a mudança na função motora grossa ao longo do tempo. O teste consiste em 88 itens categorizados em cinco dimensões (Dimensão A: deitar e rolar, Dimensão B: sentar, Dimensão C: engatinhar e ajoelhar, Dimensão D: ficar em pé e Dimensão E: andar, correr e pular). O teste foi conduzido conforme descrito no manual GMFM-88. Uma pontuação percentual em relação ao máximo é calculada para cada dimensão e para a pontuação total das cinco dimensões.

Existem curvas de referência para GMFM-88 para cada faixa etária.

A pontuação mínima é 4 (pontuação mínima/pior), a pontuação máxima (pontuação máxima/melhor) é 75.
12 semanas
Segurança e tolerabilidade do FSMC
Prazo: 12 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Medical Centre Ljubljana

Colaboradores

University of Ljubljana, Faculty of Medicine
PharmaHemp

Investigadores

  • Diretor de estudo: Damjan Osredkar, MD, PhD, UMC Ljubljana

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

29 de fevereiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0120-162/2017/8

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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