オンデマンド治療と外科的予防のための FIB Grifols 先天性欠損症
急性出血または外科的予防のためのオンデマンド治療を必要とする先天性無フィブリノゲン血症および重度の低フィブリノゲン血症の被験者におけるヒト血漿由来フィブリノーゲン濃縮物（FIB Grifol）の有効性と安全性を評価するための前向き多施設非盲検単群試験
これは、無フィブリノーゲン血症または重度の低フィブリノーゲン血症として現れる先天性フィブリノーゲン欠乏症の被験者で実施される第3相、多施設、前向き、非盲検、単群の臨床試験です。
この臨床試験は、複数の国の試験施設で実施される予定です。 少なくとも 28 の評価可能な急性出血エピソードおよび/または外科的処置を提供するために、先天性フィブリノーゲン欠乏症を有する最大 32 人の成人および小児被験者を含めることが計画されています。
調査の概要
研究の種類
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
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Bangalore、インド、560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
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Bangalore、インド、560034
- St. John's Medical College Hospital
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Kolkata、インド、700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
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Pune、インド、411038
- Sahyadri Specialty Hospital
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Surat、インド、395002
- Nirmal Hospital
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Sofia、ブルガリア、1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
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Beirut、レバノン
- Hotel Dieu de France Hospital
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Kayseri、七面鳥、38039
- Erciyes University Medical Faculty
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İzmir、七面鳥、35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 6歳から70歳までの男性または女性。
- 署名と日付が記入された書面による ICF、または対象者の親または法定後見人が、該当する場合は ICF に署名および日付を記入し、該当する場合は対象承認フォーム (SAF) に署名します。 地域の規制で定義されているように、小児科の被験者は、年齢に適した同意書に署名するよう求められます。
- -先天性フィブリノーゲン欠乏症と診断され、無フィブリノーゲン血症または重度の低フィブリノーゲン血症（フィブリノーゲン<50 mg / dL）として現れ、急性出血の治療が必要になると予想される（自然発生または外傷後[急性出血につながる偶発的な出来事として定義される]）、または出血の予防外科的介入または侵襲的処置の前。
- ベースラインでクラウス法によって決定されたフィブリノーゲンレベル<50 mg / dL（注入1日目訪問時の注入前24時間以内に採取されたサンプル）。
- -出産の可能性のある女性被験者は、ベースラインでの妊娠血液または尿のヒト絨毛性ゴナドトロピン（HCG）ベースのアッセイの検査が陰性である必要があります（注入1日目の訪問の注入前24時間以内に採取されたサンプル）。
- -血液サンプリングを含む臨床試験プロトコルのすべての側面を順守する意思がある 研究の全期間。
除外基準:
- 後天性（二次）フィブリノーゲン欠乏症を患っています。
- 異常フィブリノゲン血症と診断されました。
- フィブリノゲンに対する既知の抗体を持っています。
- -アナフィラキシーまたは薬物または血液由来製品に対する重度の全身反応の病歴があります。
- IP のどのコンポーネントに対しても不寛容の歴史があります。
- -免疫グロブリンA（IgA）欠乏症およびIgAに対する抗体の記録された病歴。
- 妊娠中、授乳中の女性、または妊娠の可能性がある場合は、非常に効果的な避妊方法（例えば、経口、注射、または移植可能なホルモン避妊法、IUDまたは子宮内システムの配置、コンドームまたは殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/座薬、男性の滅菌、または真の禁欲a) を含む閉塞キャップa) 研究中。
- -治験責任医師の判断によると、IPの評価および/または臨床試験の満足のいく実施を妨げる可能性のある病状があります。
- -先天性フィブリノーゲン欠乏症以外の先天性または後天性の出血性疾患があります。
- 平均余命は 6 か月未満です。
- -スクリーニング訪問前の21日以内にFRTを受け取りました。
- -この臨床試験のスクリーニング訪問の前3か月以内に受け取った、または受け取った、治験薬またはデバイス。
- -プロトコル要件を順守する可能性は低い、または非協力的である可能性が高い、またはIP注入前に保存サンプルを提供できない.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FIBグリフォルス
FIB Grifols は IP であり、5 mL/分を超えない速度でゆっくりとした静脈内 (IV) 注入によって投与されます。 投与量は、出血の種類、注入前に測定された実際の血漿フィブリノーゲンレベル、および体重に応じた目標血漿フィブリノーゲンレベルに基づいて、各被験者について個別に計算されます。 IP は、製品の公称効力に従って投与されます。 |
FIB Grifols は IP であり、5 mL/分を超えない速度でゆっくりとした静脈内 (IV) 注入によって投与されます。 投与量は、出血の種類、注入前に測定された実際の血漿フィブリノーゲンレベル、および体重に応じた目標血漿フィブリノーゲンレベルに基づいて、各被験者について個別に計算されます。 IP は、製品の公称効力に従って投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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記録されたすべての急性出血エピソードのオンデマンド治療における FIB Grifols の止血効果は、独立エンドポイント裁定委員会 (IEAC) が 4 点スケールを使用して評価したものです。
時間枠：7日目まで
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「優れた" または IEAC によって 4 段階評価で評価された "良い"。
止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（生命を脅かす出血エピソードの場合は3日目、生命を脅かす出血エピソードの場合は7日目、またはFIBグリフォルスの最後の注入の終了から24時間後、いずれか）は後で）。
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7日目まで
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周術期出血管理における FIB Grifols の止血効果は、4 点スケールを使用して IEAC によって評価された、文書化されたすべての外科手術中および手術後の出血です。
時間枠：7日目まで
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周術期出血管理におけるFIB Grifolsの止血効果を臨床的に評価することは、先天性フィブリノゲン欠乏症の被験者におけるすべての文書化された外科的処置中およびその後の出血の成功した治療反応の割合によって決定される（はい/いいえ）裁定された止血効果評価によって示されるIEAC が 4 点尺度を使用して評価した、すべての文書化された外科手術中および手術後の過度の出血の防止における「成功」の割合。
止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（軽度の外科的処置の場合は3日目、主要な外科的処置の場合は7日目、またはFIB Grifolの最後の注入の終了から24時間後のいずれか遅い方）。
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7日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4 点スケールを使用して IEAC によって評価された、最初に文書化された急性出血エピソードの治療における FIB グリフォルスの止血効果。
時間枠：7日目まで
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最初に記録された急性出血エピソードの治療における FIB Grifols の止血効果の全体的な臨床評価は、「優良」、「良好」、「中」、「なし」の 4 つの項目を含む 4 点の止血効果スケールを使用しています。 これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 この二次有効性評価項目は、IEAC によって評価されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（生命を脅かす出血エピソードの場合は3日目、生命を脅かす出血エピソードの場合は7日目、またはFIBグリフォルスの最後の注入の終了から24時間後、いずれか）は後で）。 |
7日目まで
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4 点スケールを使用して IEAC によって評価された、最初に文書化された外科手術中および手術後の過度の出血を防ぐ FIB Grifols の止血効果
時間枠：7日目まで
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4 つの項目を含む 4 点の止血効果スケールを使用して、最初に文書化された外科的処置中およびその後の過度の出血を防止する FIB Grifols の止血効果の全体的な臨床評価: 「優良」、「良好」、「中」、および「なし」 . これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 この二次有効性評価項目は、IEAC によって評価されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（軽度の外科的処置の場合は3日目、主要な外科的処置の場合は7日目、またはFIB Grifolの最後の注入の終了から24時間後のいずれか遅い方）。 |
7日目まで
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最初の急性出血エピソードの治療における FIB Grifols の止血効果
時間枠：7日目まで
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最初の急性出血エピソードの治療における FIB Grifols の止血効果の全体的な臨床評価は、「優良」、「良好」、「中程度」、 'および'なし'。 これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（生命を脅かす出血エピソードの場合は3日目、生命を脅かす出血エピソードの場合は7日目、またはFIBグリフォルスの最後の注入の終了から24時間後、いずれか）は後で）。 |
7日目まで
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すべての急性出血エピソードの治療における FIB Grifols の止血効果
時間枠：7日目まで
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すべての急性出血エピソードの治療における FIB Grifols の止血効果の全体的な臨床評価は、「優良」、「良好」、「中等度」の 4 つの項目を含む 4 点の止血効果スケールを使用して、各治験実施施設で主治医によって評価されます。および「なし」。 これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（生命を脅かす出血エピソードの場合は3日目、生命を脅かす出血エピソードの場合は7日目、またはFIBグリフォルスの最後の注入の終了から24時間後、いずれか）は後で）。 |
7日目まで
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すべての外科的処置の手術中の過度の出血を防ぐ FIB グリフォルスの止血効果。
時間枠：7日目まで
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4 点止血効果スケールを使用して、外科医 (侵襲的処置を行う認可された医療専門家として定義される [例: 歯科医]) によって評価される、すべての外科的処置の手術中の過度の出血を防止する FIB Grifols の止血効果の臨床評価「非常に良い」、「良い」、「普通」、「なし」の 4 項目を含む。 これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（軽度の外科的処置の場合は3日目、主要な外科的処置の場合は7日目、またはFIB Grifolの最後の注入の終了から24時間後のいずれか遅い方）。 |
7日目まで
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すべての外科的処置後（つまり、手術後）の過度の出血の防止における FIB Grifols の止血効果
時間枠：7日目まで
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4つの項目を含む4点の止血効果スケールを使用して、各治験実施施設で主治医によって評価された、すべての外科的処置後(すなわち、手術後)の過度の出血を防止するFIB Grifolsの止血効果の臨床評価:「優れた、優れた、 「良い」、「普通」、「なし」。 これらのデータは、「優良」または「良好」の評価として定義された「治療の成功 - はい」と「中程度」または「なし」の評価として定義された「治療の成功 - いいえ」を使用して、二分法の結果に変換されます。 止血効果は、治療観察期間の終了時に決定されます（軽度の外科的処置の場合は3日目、主要な外科的処置の場合は7日目、またはFIB Grifolの最後の注入の終了から24時間後のいずれか遅い方）。 |
7日目まで
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC1801
- 2018-004005-81 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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