Deficiência congênita FIB Grifols para tratamento sob demanda e profilaxia cirúrgica
Um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto e de braço único para avaliar a eficácia e a segurança do concentrado de fibrinogênio derivado do plasma humano (FIB Grifols) em indivíduos com afibrinogenemia congênita e hipofibrinogenemia grave que requerem tratamento sob demanda para sangramento agudo ou profilaxia cirúrgica
Este é um ensaio clínico de fase 3, multicêntrico, prospectivo, aberto, de braço único, a ser realizado em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio manifestada como afibrinogenemia ou hipofibrinogenemia grave.
Este ensaio clínico está planejado para ser realizado em locais de estudo em vários países. Está planejado incluir no máximo 32 pacientes adultos e pediátricos com deficiência congênita de fibrinogênio, a fim de fornecer pelo menos 28 episódios avaliáveis de sangramento agudo e/ou procedimentos cirúrgicos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Sofia, Bulgária, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
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Beirut, Líbano
- Hotel Dieu de France Hospital
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Kayseri, Peru, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
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İzmir, Peru, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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Bangalore, Índia, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
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Bangalore, Índia, 560034
- St. John's Medical College Hospital
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Kolkata, Índia, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
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Pune, Índia, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
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Surat, Índia, 395002
- Nirmal Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduo do sexo masculino ou feminino entre 6 e 70 anos de idade.
- ICF assinado e datado por escrito, ou o pai ou responsável legal do sujeito assina e data o ICF quando aplicável, e o Formulário de Autorização do Sujeito (SAF) quando aplicável. Sujeitos pediátricos, conforme definido pelos regulamentos locais, serão solicitados a assinar um formulário de consentimento adequado à idade.
- Diagnosticado com deficiência congênita de fibrinogênio manifestada como afibrinogenemia ou hipofibrinogenemia grave (fibrinogênio <50 mg/dL) e com expectativa de necessitar de tratamento para sangramento agudo (espontâneo ou após trauma [definido como qualquer evento acidental que leva a sangramento agudo]) ou profilaxia de sangramento antes de uma intervenção cirúrgica ou procedimento invasivo.
- Nível de fibrinogênio < 50 mg/dL determinado pelo método de Clauss na linha de base (amostra coletada 24 horas antes da infusão na Infusão 1 Dia 1 Visita).
- Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste negativo para teste de gonadotrofina coriônica humana (HCG) de sangue ou urina de gravidez na linha de base (amostra coletada dentro de 24 horas antes da infusão na Infusão 1 Dia 1 Visita).
- Disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo do estudo clínico, incluindo amostragem de sangue, durante toda a duração do estudo.
Critério de exclusão:
- Adquiriu (secundária) deficiência de fibrinogênio.
- Diagnosticado com disfibrinogenemia.
- Tem anticorpos conhecidos contra o fibrinogênio.
- Tem história de anafilaxia ou resposta sistêmica grave a qualquer medicamento ou produto derivado do sangue.
- Tem histórico de intolerância a qualquer componente do IP.
- História documentada de deficiência de imunoglobulina A (IgA) e anticorpos contra IgA.
- É uma mulher que está grávida, amamentando ou, se estiver em idade fértil, não deseja praticar um método contraceptivo altamente eficaz (por exemplo, métodos contraceptivos hormonais orais, injetáveis ou implantáveis, colocação de DIU ou sistema intrauterino, preservativo ou tampa oclusiva com espuma/gel/filme/creme/supositório espermicida, esterilização masculina ou abstinência verdadeiraa) durante todo o estudo.
- Tem qualquer condição médica que possa interferir na avaliação do IP e/ou na condução satisfatória do ensaio clínico de acordo com o julgamento do investigador.
- Tem distúrbios hemorrágicos congênitos ou adquiridos além da deficiência congênita de fibrinogênio.
- Tem expectativa de vida de menos de 6 meses.
- Recebeu FRT dentro de 21 dias antes da visita de triagem.
- Receber, ou ter recebido dentro de 3 meses antes da visita de triagem deste ensaio clínico, qualquer medicamento ou dispositivo experimental.
- É improvável que cumpra os requisitos do protocolo, ou não seja cooperativo, ou seja incapaz de fornecer uma amostra de armazenamento antes da infusão IP.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: FIB Grifols
FIB Grifols é o IP e será administrado por infusão intravenosa (IV) lenta a uma taxa que não exceda 5 mL/minuto. A dosagem será calculada individualmente para cada indivíduo com base no nível de fibrinogênio plasmático alvo de acordo com o tipo de sangramento, nível de fibrinogênio plasmático real medido antes da infusão e peso corporal. O IP será administrado de acordo com a potência nominal do produto. |
FIB Grifols é o IP e será administrado por infusão intravenosa (IV) lenta a uma taxa que não exceda 5 mL/minuto. A dosagem será calculada individualmente para cada indivíduo com base no nível de fibrinogênio plasmático alvo de acordo com o tipo de sangramento, nível de fibrinogênio plasmático real medido antes da infusão e peso corporal. O IP será administrado de acordo com a potência nominal do produto.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento sob demanda de todos os episódios de sangramento agudo documentados, conforme avaliado pelo Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) usando uma escala de 4 pontos
Prazo: Até o dia 7
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Avaliar clinicamente a eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento sob demanda de todos os episódios de sangramento agudo documentados em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio, conforme determinado pela proporção de respostas bem-sucedidas ao tratamento (Sim/Não) indicadas por uma classificação de eficácia hemostática de "Excelente " ou "Bom" conforme avaliado pela IEAC usando uma escala de 4 pontos.
A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para episódios hemorrágicos sem risco de vida, no Dia 7 para episódios hemorrágicos com risco de vida ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que for é mais tarde).
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Até o dia 7
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Eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento perioperatório de sangramento durante e após todos os procedimentos cirúrgicos documentados, conforme avaliado pela IEAC usando uma escala de 4 pontos
Prazo: Até o dia 7
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Avaliar clinicamente a eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento perioperatório de sangramento durante e após todos os procedimentos cirúrgicos documentados em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio, conforme determinado pela proporção de respostas bem-sucedidas ao tratamento (Sim/Não) indicadas por uma classificação de eficácia hemostática julgada de "Sucesso" na prevenção de sangramento excessivo durante e após todos os procedimentos cirúrgicos documentados, conforme avaliado pela IEAC usando uma escala de 4 pontos.
A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para procedimentos cirúrgicos menores, no Dia 7 para procedimentos cirúrgicos maiores ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que ocorrer mais tarde).
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Até o dia 7
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento do primeiro episódio de sangramento agudo documentado conforme avaliado pela IEAC usando uma escala de 4 pontos.
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica geral da eficácia hemostática do FIB Grifols no tratamento do primeiro episódio de sangramento agudo documentado usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', 'moderado' e 'nenhum'. Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. Este endpoint secundário de eficácia será avaliado pela IEAC. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para episódios hemorrágicos sem risco de vida, no Dia 7 para episódios hemorrágicos com risco de vida ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que for é mais tarde). |
Até o dia 7
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Eficácia hemostática de FIB Grifols na prevenção de sangramento excessivo durante e após o primeiro procedimento cirúrgico documentado conforme avaliado pela IEAC usando uma escala de 4 pontos
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica geral da eficácia hemostática de FIB Grifols na prevenção de sangramento excessivo durante e após o primeiro procedimento cirúrgico documentado usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', 'moderado' e 'nenhum' . Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. Este endpoint secundário de eficácia será avaliado pela IEAC. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para procedimentos cirúrgicos menores, no Dia 7 para procedimentos cirúrgicos maiores ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que ocorrer mais tarde). |
Até o dia 7
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Eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento do primeiro episódio de sangramento agudo
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica geral da eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento do primeiro episódio de sangramento agudo, avaliada pelo investigador principal em cada local do estudo, usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', moderado, ' e 'nenhum'. Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para episódios hemorrágicos sem risco de vida, no Dia 7 para episódios hemorrágicos com risco de vida ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que for é mais tarde). |
Até o dia 7
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Eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento de todos os episódios de sangramento agudo
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica geral da eficácia hemostática de FIB Grifols no tratamento de todos os episódios hemorrágicos agudos, conforme avaliado pelo investigador principal em cada local do estudo, usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', 'moderado', e 'nenhum'. Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para episódios hemorrágicos sem risco de vida, no Dia 7 para episódios hemorrágicos com risco de vida ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que for é mais tarde). |
Até o dia 7
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Eficácia Hemostática de FIB Grifols na Prevenção de Sangramento Excessivo no Intraoperatório de Todos os Procedimentos Cirúrgicos.
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica da eficácia hemostática de FIB Grifols na prevenção de sangramento excessivo no intraoperatório para todos os procedimentos cirúrgicos, conforme avaliado pelo cirurgião (definido como o profissional médico licenciado que realiza o procedimento invasivo [por exemplo, dentista]) usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos incluindo os quatro itens: 'excelente', 'bom', 'moderado' e 'nenhum'. Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para procedimentos cirúrgicos menores, no Dia 7 para procedimentos cirúrgicos maiores ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que ocorrer mais tarde). |
Até o dia 7
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Eficácia hemostática de FIB Grifols na prevenção de sangramento excessivo após todos os procedimentos cirúrgicos (ou seja, pós-operatório)
Prazo: Até o dia 7
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Avaliação clínica da eficácia hemostática de FIB Grifols na prevenção de sangramento excessivo após todos os procedimentos cirúrgicos (ou seja, pós-operatório), conforme avaliado pelo investigador principal em cada local do estudo usando uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos, incluindo os quatro itens: 'excelente, ' 'bom', moderado' e 'nenhum'. Esses dados serão transformados em um resultado dicotômico, com 'sucesso do tratamento-sim' definido como uma classificação de 'excelente' ou 'bom' e 'sucesso do tratamento-não' definido como uma classificação de 'moderado' ou 'nenhum'. A eficácia hemostática será determinada no final do período de observação do tratamento (no Dia 3 para procedimentos cirúrgicos menores, no Dia 7 para procedimentos cirúrgicos maiores ou 24 horas após o final da última infusão de FIB Grifols, o que ocorrer mais tarde). |
Até o dia 7
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GC1801
- 2018-004005-81 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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