Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FIB Grifols medfødt mangel til on-demand behandling og kirurgisk profylakse

18. oktober 2023 opdateret af: Instituto Grifols, S.A.

Et prospektivt, multicenter, åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​humant plasma-afledt fibrinogenkoncentrat (FIB Grifols) hos personer med medfødt afibrinogenæmi og svær hypofibrinogenæmi, der kræver enten on-demand-behandling for akut profylakse eller kirurgisk blødning

Dette er et fase 3, multicenter, prospektivt, åbent, enkelt-arm, klinisk forsøg, der skal udføres i forsøgspersoner med medfødt fibrinogenmangel, manifesteret som afibrinogenæmi eller svær hypofibrinogenæmi.

Dette kliniske forsøg er planlagt til at blive udført på undersøgelsessteder i flere lande. Det er planlagt at inkludere maksimalt 32 voksne og pædiatriske forsøgspersoner med medfødt fibrinogenmangel for at give mindst 28 evaluerbare akutte blødningsepisoder og/eller kirurgiske indgreb.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
  • Forenede Stater
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560002
        • Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
      • Bangalore, Indien, 560034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kolkata, Indien, 700098
        • Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
      • Pune, Indien, 411038
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Surat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital
  • Kalkun
      • Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • İzmir, Kalkun, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mellem 6 og 70 år.
  2. Underskrevet og dateret skriftlig ICF, eller forsøgspersonens forælder eller værge underskriver og daterer ICF, hvor det er relevant, og Subject Authorization Form (SAF), hvor det er relevant. Pædiatriske forsøgspersoner, som defineret af lokale regler, vil blive bedt om at underskrive en alderssvarende samtykkeformular.
  3. Diagnosticeret med medfødt fibrinogenmangel manifesteret som afibrinogenæmi eller svær hypofibrinogenæmi (fibrinogen <50 mg/dL) og forventes at kræve behandling for akut blødning (enten spontan eller efter traume [defineret som enhver hændelse, der fører til akut blødning]), eller profylakse af blødning før et kirurgisk indgreb eller et invasivt indgreb.
  4. Fibrinogenniveau < 50 mg/dL bestemt ved Clauss-metoden ved baseline (prøve udtaget inden for 24 timer før infusion på infusion 1 dag 1 besøg).
  5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ test for graviditetsblod eller urin humant choriongonadotropin (HCG)-baseret assay ved baseline (prøve udtaget inden for 24 timer før infusion på infusion 1 dag 1 besøg).
  6. Villig til at overholde alle aspekter af den kliniske forsøgsprotokol, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har erhvervet (sekundær) fibrinogenmangel.
  2. Diagnosticeret med dysfibrinogenemi.
  3. Har kendte antistoffer mod fibrinogen.
  4. Har tidligere haft anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst lægemiddel eller blodafledt produkt.
  5. Har en historie med intolerance over for enhver komponent i IP'en.
  6. Dokumenteret historie med immunglobulin A (IgA) mangel og antistoffer mod IgA.
  7. Er en kvinde, der er gravid, ammer eller, hvis den er i den fødedygtige alder, uvillig til at anvende en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks. orale, injicerbare eller implanterbare hormonelle præventionsmetoder, anbringelse af en spiral eller intrauterint system, kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisation eller ægte abstinance) gennem hele undersøgelsen.
  8. Har en medicinsk tilstand, som sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af ​​IP og/eller den tilfredsstillende gennemførelse af det kliniske forsøg i henhold til investigatorens vurdering.
  9. Har andre medfødte eller erhvervede blødningsforstyrrelser end medfødt fibrinogenmangel.
  10. Har en forventet levetid på mindre end 6 måneder.
  11. Modtog FRT inden for 21 dage før screeningsbesøget.
  12. Modtagelse af eller inden for 3 måneder før screeningbesøget i dette kliniske forsøg modtaget ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr.
  13. Det er usandsynligt, at det overholder protokolkravene, eller vil sandsynligvis være usamarbejdsvilligt eller ude af stand til at levere en lagerprøve før IP-infusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FIB Grifols

FIB Grifols er IP og vil blive administreret via langsom intravenøs (IV) infusion med en hastighed, der ikke overstiger 5 ml/minut.

Dosering vil blive beregnet individuelt for hvert individ baseret på målplasmafibrinogenniveauet i henhold til blødningstypen, målt faktisk plasmafibrinogenniveau før infusion og kropsvægt. IP vil blive administreret i henhold til produktets nominelle styrke.
Biologisk: FIB Grifols

FIB Grifols er IP og vil blive administreret via langsom intravenøs (IV) infusion med en hastighed, der ikke overstiger 5 ml/minut.

Dosering vil blive beregnet individuelt for hvert individ baseret på målplasmafibrinogenniveauet i henhold til blødningstypen, målt faktisk plasmafibrinogenniveau før infusion og kropsvægt. IP vil blive administreret i henhold til produktets nominelle styrke.

Andre navne:
  • Fibrinogen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk effekt af FIB Grifols i on-demand-behandling af alle dokumenterede akutte blødningsepisoder som vurderet af den uafhængige endpoint-bedømmelseskomité (IEAC) ved hjælp af en 4-punktsskala
Tidsramme: Op til dag 7
At klinisk evaluere den hæmostatiske effektivitet af FIB Grifols i on-demand-behandling af alle dokumenterede akutte blødningsepisoder hos forsøgspersoner med medfødt fibrinogenmangel som bestemt af andelen af ​​vellykkede behandlingsresponser (Ja/Nej) angivet med en hæmostatisk effektivitetsvurdering på "Udmærket " eller "God" som vurderet af IEAC ved hjælp af en 4-punkts skala. Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved slutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der end måtte være er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk effekt af FIB Grifols i perioperativ behandling af blødning under og efter alle dokumenterede kirurgiske procedurer vurderet af IEAC ved hjælp af en 4-punktsskala
Tidsramme: Op til dag 7
At klinisk evaluere den hæmostatiske effekt af FIB Grifols i den perioperative behandling af blødning under og efter alle dokumenterede kirurgiske procedurer hos forsøgspersoner med medfødt fibrinogenmangel som bestemt af andelen af ​​vellykkede behandlingsresponser (Ja/Nej) angivet ved en vurderet hæmostatisk effektvurdering af "succes" med at forhindre overdreven blødning under og efter alle dokumenterede kirurgiske procedurer som vurderet af IEAC ved hjælp af en 4-punkts skala. Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved afslutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for mindre kirurgiske indgreb, på dag 7 for større kirurgiske indgreb eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der er senere).
Op til dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmostatisk virkning af FIB Grifols til behandling af den første dokumenterede akutte blødningsepisode som vurderet af IEAC ved hjælp af en 4-punkts skala.
Tidsramme: Op til dag 7

Overordnet klinisk vurdering af den hæmostatiske effekt af FIB Grifols til behandling af den første dokumenterede akutte blødningsepisode ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, der inkluderer de fire punkter: 'fremragende', 'god', 'moderat' og 'ingen'. Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'. Dette sekundære effektmål vil blive vurderet af IEAC.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved slutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der end måtte være er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk effektivitet af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning under og efter den første dokumenterede kirurgiske procedure som vurderet af IEAC ved hjælp af en 4-punkts skala
Tidsramme: Op til dag 7

Overordnet klinisk vurdering af den hæmostatiske effektivitet af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning under og efter den første dokumenterede kirurgiske procedure ved brug af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, der inkluderer de fire punkter: 'fremragende', 'god', moderat og 'ingen' . Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'. Dette sekundære effektmål vil blive vurderet af IEAC.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved afslutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for mindre kirurgiske indgreb, på dag 7 for større kirurgiske indgreb eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk virkning af FIB Grifols til behandling af den første akutte blødningsepisode
Tidsramme: Op til dag 7

Overordnet klinisk vurdering af den hæmostatiske effekt af FIB Grifols til behandling af den første akutte blødningsepisode som vurderet af hovedforskeren på hvert forsøgssted ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, der inkluderer de fire punkter: 'fremragende', 'god', moderat, ' og 'ingen'. Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved slutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der end måtte være er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk virkning af FIB Grifols til behandling af alle akutte blødningsepisoder
Tidsramme: Op til dag 7

Overordnet klinisk vurdering af den hæmostatiske effektivitet af FIB Grifols til behandling af alle akutte blødningsepisoder som vurderet af hovedforskeren på hvert forsøgssted ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, herunder de fire punkter: 'fremragende', 'god', moderat,' og 'ingen'. Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved slutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der end måtte være er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk virkning af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning intraoperativt for alle kirurgiske procedurer.
Tidsramme: Op til dag 7

Klinisk vurdering af den hæmostatiske effektivitet af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning intraoperativt for alle kirurgiske procedurer som vurderet af kirurgen (defineret som den autoriserede læge, der udfører den invasive procedure [f.eks. tandlæge]) ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala inklusive de fire elementer: 'fremragende', 'god', 'moderat' og 'ingen'. Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved afslutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for mindre kirurgiske indgreb, på dag 7 for større kirurgiske indgreb eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der er senere).
Op til dag 7
Hæmostatisk virkning af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning efter alle kirurgiske procedurer (dvs. postoperative)
Tidsramme: Op til dag 7

Klinisk vurdering af den hæmostatiske effektivitet af FIB Grifols til at forhindre overdreven blødning efter alle kirurgiske procedurer (dvs. postoperative) som vurderet af hovedforskeren på hvert forsøgssted ved hjælp af en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala, herunder de fire punkter: 'fremragende, ' 'god', ' moderat' og 'ingen'. Disse data vil blive omdannet til et dikotomt resultat, hvor 'behandlingssucces-ja' defineres som en vurdering af 'fremragende' eller 'god' og 'behandlingssucces-nej' defineret som en vurdering af 'moderat' eller 'ingen'.

Hæmostatisk effekt vil blive bestemt ved afslutningen af ​​behandlingens observationsperiode (enten på dag 3 for mindre kirurgiske indgreb, på dag 7 for større kirurgiske indgreb eller 24 timer efter afslutningen af ​​den sidste infusion af FIB Grifols, alt efter hvad der er senere).
Op til dag 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. november 2020

Først opslået (Faktiske)

19. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1801
  • 2018-004005-81 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FIB Grifols

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner