FIB Grifols medfödd brist för on-demand-behandling och kirurgisk profylax
En prospektiv, multicenter, öppen, enarmad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av humant plasmahärlett fibrinogenkoncentrat (FIB Grifols) hos patienter med medfödd afibrinogenemi och svår hypofibrinogenemi som kräver antingen behandling på begäran för akut profylax eller kirurgisk blödning
Detta är en fas 3, multicenter, prospektiv, öppen, enarmad, klinisk prövning som ska utföras på försökspersoner med medfödd fibrinogenbrist manifesterad som afibrinogenemi eller svår hypofibrinogenemi.
Denna kliniska prövning är planerad att utföras på studieplatser i flera länder. Det är planerat att inkludera maximalt 32 vuxna och pediatriska patienter med medfödd fibrinogenbrist för att ge minst 28 utvärderbara akuta blödningsepisoder och/eller kirurgiska ingrepp.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
-
-
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
-
Bangalore, Indien, 560034
- St. John's Medical College Hospital
-
Kolkata, Indien, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
-
Pune, Indien, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Surat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital
-
-
-
-
-
Kayseri, Kalkon, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
İzmir, Kalkon, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna mellan 6 och 70 år.
- Undertecknad och daterad skriftlig ICF, eller försökspersonens förälder eller vårdnadshavare undertecknar och daterar ICF i tillämpliga fall, och Subject Authorization Form (SAF) i tillämpliga fall. Pediatriska försökspersoner, som definieras av lokala bestämmelser, kommer att uppmanas att underteckna ett åldersanpassat samtyckesformulär.
- Diagnostiserats med medfödd fibrinogenbrist manifesterad som afibrinogenemi eller allvarlig hypofibrinogenemi (fibrinogen <50 mg/dL) och förväntas kräva behandling för akut blödning (antingen spontan eller efter trauma [definierad som en oavsiktlig händelse som leder till akut blödning]), eller profylax av blödning före ett kirurgiskt ingrepp eller invasivt ingrepp.
- Fibrinogennivå < 50 mg/dL bestämt med Clauss-metoden vid baslinjen (prov togs inom 24 timmar före infusion vid infusion 1 dag 1 besök).
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt test för graviditetsblod eller urin humant koriongonadotropin (HCG)-baserad analys vid baslinjen (prov tas inom 24 timmar före infusion vid infusion 1 dag 1 besök).
- Villig att följa alla aspekter av det kliniska prövningsprotokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studiens varaktighet.
Exklusions kriterier:
- Har förvärvad (sekundär) fibrinogenbrist.
- Diagnostiserats med dysfibrinogenemi.
- Har kända antikroppar mot fibrinogen.
- Har anamnes på anafylaxi eller allvarligt systemiskt svar på något läkemedel eller blodhärledd produkt.
- Har en historia av intolerans mot någon komponent i IP:n.
- Dokumenterad historia av immunglobulin A (IgA)-brist och antikroppar mot IgA.
- Är en kvinna som är gravid, ammar eller, om den är i barnafödande ålder, ovillig att använda en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. orala, injicerbara eller implanterbara hormonella preventivmetoder, placering av en spiral eller intrauterint system, kondom eller ocklusiv lock med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium, manlig sterilisering eller sann abstinans) under hela studien.
- Har något medicinskt tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av IP och/eller ett tillfredsställande genomförande av den kliniska prövningen enligt utredarens bedömning.
- Har andra medfödda eller förvärvade blödningsrubbningar än medfödd fibrinogenbrist.
- Har en förväntad livslängd på mindre än 6 månader.
- Fick FRT inom 21 dagar före screeningbesöket.
- Ta emot, eller ha mottagit inom 3 månader före screeningbesöket för denna kliniska prövning, något prövningsläkemedel eller apparat.
- Kommer sannolikt inte att följa protokollkraven, eller är sannolikt inte samarbetsvillig, eller kan inte tillhandahålla ett lagringsprov före IP-infusion.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FIB Grifols
FIB Grifols är IP och kommer att administreras via långsam intravenös (IV) infusion med en hastighet som inte överstiger 5 ml/minut. Doseringen kommer att beräknas individuellt för varje individ baserat på målplasmafibrinogennivån enligt typen av blödning, uppmätt faktisk plasmafibrinogennivå före infusion och kroppsvikt. IP kommer att administreras i enlighet med produktens nominella styrka. |
FIB Grifols är IP och kommer att administreras via långsam intravenös (IV) infusion med en hastighet som inte överstiger 5 ml/minut. Doseringen kommer att beräknas individuellt för varje individ baserat på målplasmafibrinogennivån enligt typen av blödning, uppmätt faktisk plasmafibrinogennivå före infusion och kroppsvikt. IP kommer att administreras i enlighet med produktens nominella styrka.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols i on-demand-behandling av alla dokumenterade akuta blödningsepisoder, utvärderad av Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) med hjälp av en 4-punktsskala
Tidsram: Fram till dag 7
|
För att kliniskt utvärdera den hemostatiska effekten av FIB Grifols vid on-demand-behandling av alla dokumenterade akuta blödningsepisoder hos patienter med medfödd fibrinogenbrist, bestämt av andelen framgångsrika behandlingssvar (Ja/Nej) som indikeras av en hemostatisk effektivitetsklassning på "Utmärkt " eller "Bra" enligt bedömningen av IEAC med hjälp av en 4-gradig skala.
Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för icke-livshotande blödningsepisoder, på dag 7 för livshotande blödningsepisoder, eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som helst. är senare).
|
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols vid perioperativ hantering av blödning under och efter alla dokumenterade kirurgiska ingrepp som bedömts av IEAC med hjälp av en 4-punktsskala
Tidsram: Fram till dag 7
|
För att kliniskt utvärdera den hemostatiska effekten av FIB Grifols vid perioperativ hantering av blödning under och efter alla dokumenterade kirurgiska ingrepp hos patienter med medfödd fibrinogenbrist, bestämt av andelen framgångsrika behandlingssvar (Ja/Nej) som anges med en bedömd hemostatisk effektbedömning av "framgång" med att förhindra överdriven blödning under och efter alla dokumenterade kirurgiska ingrepp som bedömts av IEAC med hjälp av en 4-gradig skala.
Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för mindre kirurgiska ingrepp, på dag 7 för större kirurgiska ingrepp eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som är senare).
|
Fram till dag 7
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols vid behandling av den första dokumenterade akuta blödningsepisoden enligt bedömning av IEAC med hjälp av en 4-punktsskala.
Tidsram: Fram till dag 7
|
Övergripande klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols vid behandling av den första dokumenterade akuta blödningsepisoden med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effekt som inkluderar de fyra punkterna: "utmärkt", "bra", "måttlig" och "ingen". Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Detta sekundära effektmått kommer att bedömas av IEAC. Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för icke-livshotande blödningsepisoder, på dag 7 för livshotande blödningsepisoder, eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som helst. är senare). |
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols för att förebygga överdriven blödning under och efter det första dokumenterade kirurgiska ingreppet, bedömt av IEAC med hjälp av en 4-punktsskala
Tidsram: Fram till dag 7
|
Övergripande klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols för att förhindra överdriven blödning under och efter det första dokumenterade kirurgiska ingreppet med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effekt som inkluderar de fyra punkterna: "utmärkt", "bra", måttlig" och "ingen" . Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Detta sekundära effektmått kommer att bedömas av IEAC. Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för mindre kirurgiska ingrepp, på dag 7 för större kirurgiska ingrepp eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som är senare). |
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols vid behandling av den första akuta blödningsepisoden
Tidsram: Fram till dag 7
|
Övergripande klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols vid behandling av den första akuta blödningsepisoden, utvärderad av huvudutredaren vid varje prövningsställe med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effekt som inkluderar de fyra punkterna: "utmärkt", "bra", måttlig, ' och 'ingen'. Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för icke-livshotande blödningsepisoder, på dag 7 för livshotande blödningsepisoder, eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som helst. är senare). |
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols vid behandling av alla akuta blödningsepisoder
Tidsram: Fram till dag 7
|
Övergripande klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols vid behandling av alla akuta blödningsepisoder enligt bedömningen av huvudutredaren vid varje prövningsställe med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effekt som inkluderar de fyra punkterna: "utmärkt", "bra", "måttlig", och 'ingen'. Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för icke-livshotande blödningsepisoder, på dag 7 för livshotande blödningsepisoder, eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som helst. är senare). |
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols för att förhindra överdriven blödning intraoperativt för alla kirurgiska ingrepp.
Tidsram: Fram till dag 7
|
Klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols för att förhindra överdriven blödning intraoperativt för alla kirurgiska ingrepp som bedömts av kirurgen (definierad som den licensierade läkaren som utför det invasiva ingreppet [t.ex. tandläkare]) med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effektivitet inklusive de fyra objekten: "utmärkt", "bra", "måttlig" och "ingen". Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för mindre kirurgiska ingrepp, på dag 7 för större kirurgiska ingrepp eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som är senare). |
Fram till dag 7
|
|
Hemostatisk effekt av FIB Grifols för att förhindra överdriven blödning efter alla kirurgiska ingrepp (dvs postoperativa)
Tidsram: Fram till dag 7
|
Klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av FIB Grifols för att förebygga överdriven blödning efter alla kirurgiska ingrepp (dvs postoperativa) som bedömts av huvudforskaren vid varje prövningsställe med hjälp av en 4-punkts skala för hemostatisk effekt som inkluderar de fyra punkterna: "utmärkt, ' 'bra', 'måttlig' och 'ingen'. Dessa data kommer att omvandlas till ett dikotomt resultat, där "behandlingsframgång-ja" definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" och "behandlingsframgång-nej" definieras som betyget "måttlig" eller "ingen". Hemostatisk effekt kommer att bestämmas i slutet av behandlingsobservationsperioden (antingen på dag 3 för mindre kirurgiska ingrepp, på dag 7 för större kirurgiska ingrepp eller 24 timmar efter slutet av den sista infusionen av FIB Grifols, beroende på vilket som är senare). |
Fram till dag 7
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GC1801
- 2018-004005-81 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .