用于按需治疗和手术预防的 FIB Grifols 先天性缺陷
一项前瞻性、多中心、开放标签、单臂研究，以评估人血浆衍生纤维蛋白原浓缩物 (FIB Grifols) 在先天性无纤维蛋白原血症和严重低纤维蛋白原血症需要按需治疗急性出血或手术预防的受试者中的疗效和安全性
这是一项 3 期、多中心、前瞻性、开放标签、单组临床试验，将在先天性纤维蛋白原缺乏症表现为无纤维蛋白原血症或严重低纤维蛋白原血症的受试者中进行。
该临床试验计划在多个国家的研究地点进行。 计划包括最多 32 名患有先天性纤维蛋白原缺乏症的成人和儿童受试者，以提供至少 28 次可评估的急性出血事件和/或外科手术。
研究概览
研究类型
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
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Sofia、保加利亚、1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
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Bangalore、印度、560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
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Bangalore、印度、560034
- St. John's Medical College Hospital
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Kolkata、印度、700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
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Pune、印度、411038
- Sahyadri Specialty Hospital
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Surat、印度、395002
- Nirmal Hospital
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Kayseri、火鸡、38039
- Erciyes University Medical Faculty
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İzmir、火鸡、35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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New York
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New Hyde Park、New York、美国、11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
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Beirut、黎巴嫩
- Hotel Dieu de France Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄在 6 至 70 岁之间的男性或女性受试者。
- 签署并注明日期的书面 ICF，或受试者的父母或法定监护人在适用的 ICF 和适用的受试者授权表 (SAF) 上签名并注明日期。 当地法规定义的儿科受试者将被要求签署适合年龄的同意书。
- 诊断为先天性纤维蛋白原缺乏症，表现为无纤维蛋白原血症或严重低纤维蛋白原血症（纤维蛋白原 <50 mg/dL），预计需要治疗急性出血（自发性或外伤后 [定义为导致急性出血的任何意外事件]），或预防出血在外科手术或侵入性手术之前。
- 基线时通过克劳斯方法测定的纤维蛋白原水平 < 50 mg/dL（样本在输注前 24 小时内在第 1 天输注访视时抽取）。
- 有生育能力的女性受试者必须在基线时对妊娠血液或尿液人绒毛膜促性腺激素 (HCG) 为基础的测定进行阴性测试（在第 1 天输液访视时输液前 24 小时内抽取样本）。
- 愿意在整个研究期间遵守临床试验方案的所有方面，包括采血。
排除标准：
- 获得性（继发性）纤维蛋白原缺乏症。
- 诊断为异常纤维蛋白原血症。
- 具有已知的抗纤维蛋白原抗体。
- 对任何药物或血液衍生产品有过敏反应或严重全身反应史。
- 有对 IP 的任何组件不耐受的历史。
- 有记录的免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症和抗 IgA 抗体的病史。
- 怀孕、哺乳或可能生育但不愿采用高效避孕方法（例如，口服、注射或植入激素避孕方法、放置宫内节育器或宫内节育系统、避孕套或在整个研究过程中使用杀精子泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂、男性绝育或真正的禁欲 a) 封闭帽。
- 根据研究者的判断，有任何可能干扰 IP 评估和/或令人满意的临床试验进行的医疗状况。
- 除先天性纤维蛋白原缺乏症外，患有先天性或获得性出血性疾病。
- 预期寿命不到 6 个月。
- 在筛选访问之前的 21 天内收到 FRT。
- 在本临床试验的筛选访问之前的 3 个月内接收或已经接收任何研究药物或设备。
- 不太可能遵守方案要求，或可能不合作，或无法在 IP 输注前提供储存样本。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FIB 灰叶树
FIB Grifols 是 IP，将以不超过 5 毫升/分钟的速度缓慢静脉内 (IV) 输注。 将基于根据出血类型的目标血浆纤维蛋白原水平、输注前测量的实际血浆纤维蛋白原水平和体重单独计算每个受试者的剂量。 IP 将根据产品的标称效力进行管理。 |
FIB Grifols 是 IP，将以不超过 5 毫升/分钟的速度缓慢静脉内 (IV) 输注。 将基于根据出血类型的目标血浆纤维蛋白原水平、输注前测量的实际血浆纤维蛋白原水平和体重单独计算每个受试者的剂量。 IP 将根据产品的标称效力进行管理。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FIB Grifols 在所有记录的急性出血事件的按需治疗中的止血功效由独立终点裁决委员会 (IEAC) 使用 4 点量表评估
大体时间：直到第 7 天
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临床评估 FIB Grifols 在先天性纤维蛋白原缺乏症受试者的所有记录的急性出血事件的按需治疗中的止血功效，根据止血功效评级“优秀”指示的成功治疗反应（是/否）的比例确定”或 IEAC 使用 4 分制评估的“良好”。
止血效果将在治疗观察期结束时确定（非危及生命的出血事件在第 3 天，危及生命的出血事件在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以两者为准稍后）。
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直到第 7 天
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FIB Grifols 在所有记录的外科手术期间和之后围手术期出血管理中的止血效果，由 IEAC 使用 4 点量表评估
大体时间：直到第 7 天
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临床评估 FIB Grifols 在先天性纤维蛋白原缺乏症患者所有记录在案的外科手术期间和之后围手术期出血的止血效果，根据经裁定的止血效果评级表明的成功治疗反应的比例（是/否）确定由 IEAC 使用 4 分制评估的所有记录在案的外科手术期间和之后防止过度出血的“成功”。
止血功效将在治疗观察期结束时确定（小手术在第 3 天，大手术在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以较晚者为准）。
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直到第 7 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FIB Grifols 在治疗首次记录的急性出血事件中的止血功效，由 IEAC 使用 4 点量表评估。
大体时间：直到第 7 天
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FIB Grifols 在治疗首次记录的急性出血事件中的止血效果的总体临床评估使用 4 点止血效果量表，包括四个项目：“优秀”、“良好”、“中等”和“无”。 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 该次要疗效终点将由 IEAC 进行评估。 止血效果将在治疗观察期结束时确定（非危及生命的出血事件在第 3 天，危及生命的出血事件在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以两者为准稍后）。 |
直到第 7 天
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由 IEAC 使用 4 点量表评估的 FIB Grifols 在首次记录的外科手术期间和之后防止过度出血的止血效果
大体时间：直到第 7 天
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FIB Grifols 在首次记录的外科手术期间和之后预防过度出血的止血效果的总体临床评估使用 4 点止血效果量表，包括四个项目：“优秀”、“良好”、“中等”和“无” . 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 该次要疗效终点将由 IEAC 进行评估。 止血功效将在治疗观察期结束时确定（小手术在第 3 天，大手术在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以较晚者为准）。 |
直到第 7 天
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FIB Grifols 在治疗首次急性出血事件中的止血功效
大体时间：直到第 7 天
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FIB Grifols 在治疗首次急性出血事件中的止血功效的总体临床评估，由主要研究者在每个试验地点使用 4 点止血功效量表评估，包括四个项目：“优秀”、“良好”、“中等”、 '和'无'。 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 止血效果将在治疗观察期结束时确定（非危及生命的出血事件在第 3 天，危及生命的出血事件在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以两者为准稍后）。 |
直到第 7 天
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FIB Grifols 在治疗所有急性出血事件中的止血功效
大体时间：直到第 7 天
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FIB Grifols 在治疗所有急性出血事件中的止血功效的总体临床评估由主要研究者在每个试验地点使用 4 点止血功效量表评估，包括四个项目：“优秀”、“良好”、“中等”、和“无”。 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 止血效果将在治疗观察期结束时确定（非危及生命的出血事件在第 3 天，危及生命的出血事件在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以两者为准稍后）。 |
直到第 7 天
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FIB Grifols 在预防所有外科手术术中过度出血方面的止血功效。
大体时间：直到第 7 天
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临床评估 FIB Grifols 在防止所有外科手术术中过度出血方面的止血功效，由外科医生（定义为执行侵入性手术 [例如，牙医] 的执业医疗专业人员）使用 4 点止血功效量表进行评估包括“优”、“好”、“中”、“无”四项。 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 止血功效将在治疗观察期结束时确定（小手术在第 3 天，大手术在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以较晚者为准）。 |
直到第 7 天
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FIB Grifols 在所有外科手术后（即手术后）预防过度出血的止血功效
大体时间：直到第 7 天
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FIB Grifols 在所有外科手术后（即术后）预防过度出血的止血功效的临床评估，由主要研究者在每个试验地点使用 4 点止血功效量表评估，包括四个项目：'优秀， ''好'，'中等'和'无'。 这些数据将转化为二分法结果，“治疗成功-是”被定义为“优秀”或“良好”的评级，“治疗成功-否”被定义为“中等”或“无”的评级。 止血功效将在治疗观察期结束时确定（小手术在第 3 天，大手术在第 7 天，或最后一次 FIB Grifols 输注结束后 24 小时，以较晚者为准）。 |
直到第 7 天
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
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