Angeborener FIB Grifols-Mangel zur Bedarfsbehandlung und chirurgischen Prophylaxe
Eine prospektive, multizentrische, unverblindete, einarmige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von aus menschlichem Plasma gewonnenem Fibrinogenkonzentrat (FIB Grifols) bei Patienten mit angeborener Afibrinogenämie und schwerer Hypofibrinogenämie, die entweder eine Bedarfsbehandlung für akute Blutungen oder eine chirurgische Prophylaxe benötigen
Dies ist eine multizentrische, prospektive, offene, einarmige klinische Studie der Phase 3, die an Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel durchgeführt werden soll, der sich als Afibrinogenämie oder schwere Hypofibrinogenämie manifestiert.
Diese klinische Studie soll an Studienzentren in mehreren Ländern durchgeführt werden. Es ist geplant, maximal 32 erwachsene und pädiatrische Probanden mit angeborenem Fibrinogenmangel einzubeziehen, um mindestens 28 auswertbare akute Blutungsepisoden und/oder chirurgische Eingriffe bereitzustellen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Sofia, Bulgarien, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
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Bangalore, Indien, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
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Bangalore, Indien, 560034
- St. John's Medical College Hospital
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Kolkata, Indien, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
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Pune, Indien, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
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Surat, Indien, 395002
- Nirmal Hospital
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Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France Hospital
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Kayseri, Truthahn, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
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İzmir, Truthahn, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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New York
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New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches oder weibliches Subjekt zwischen 6 und 70 Jahren.
- Unterschriebenes und datiertes schriftliches ICF oder der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden unterschreibt und datiert das ICF, sofern zutreffend, und das Subjekt-Autorisierungsformular (SAF), sofern zutreffend. Pädiatrische Probanden, wie in den örtlichen Vorschriften definiert, werden gebeten, eine altersgerechte Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
- Diagnostizierter angeborener Fibrinogenmangel, der sich als Afibrinogenämie oder schwere Hypofibrinogenämie (Fibrinogen <50 mg/dl) manifestiert und voraussichtlich eine Behandlung einer akuten Blutung (entweder spontan oder nach einem Trauma [definiert als jedes zufällige Ereignis, das zu einer akuten Blutung führt]) oder eine Blutungsprophylaxe erfordert vor einem chirurgischen Eingriff oder invasiven Eingriff.
- Fibrinogenspiegel < 50 mg/dL, bestimmt nach der Clauss-Methode zu Studienbeginn (Probe entnommen innerhalb von 24 Stunden vor der Infusion bei Infusion 1 Tag 1 Visite).
- Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Test auf Schwangerschaftsblut oder -urin aufweisen, der auf humanem Choriongonadotropin (HCG) basiert (Probenahme innerhalb von 24 Stunden vor der Infusion bei Infusion 1 Tag 1 Visite).
- Bereit, alle Aspekte des klinischen Studienprotokolls, einschließlich der Blutentnahme, für die gesamte Dauer der Studie einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Hat einen erworbenen (sekundären) Fibrinogenmangel.
- Diagnostiziert mit Dysfibrinogenämie.
- Hat bekannte Antikörper gegen Fibrinogen.
- Hat eine Vorgeschichte von Anaphylaxie oder schwerer systemischer Reaktion auf ein Medikament oder aus Blut gewonnenes Produkt.
- Hat eine Vorgeschichte von Intoleranz gegenüber irgendeiner Komponente des geistigen Eigentums.
- Dokumentierte Vorgeschichte von Immunglobulin A (IgA)-Mangel und Antikörpern gegen IgA.
- Ist eine Frau, die schwanger ist, stillt oder, falls sie gebärfähig ist, nicht bereit ist, eine hochwirksame Verhütungsmethode zu praktizieren (z Verschlusskappe mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/Zäpfchen, männliche Sterilisation oder echte Abstinenza) während der gesamten Studie.
- Hat einen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich die Bewertung des IP und/oder die zufriedenstellende Durchführung der klinischen Studie beeinträchtigt.
- Hat andere angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörungen als angeborenen Fibrinogenmangel.
- Hat eine Lebenserwartung von weniger als 6 Monaten.
- FRT innerhalb von 21 Tagen vor dem Screening-Besuch erhalten.
- Erhalt oder Erhalt von Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch dieser klinischen Studie.
- Es ist unwahrscheinlich, dass es die Protokollanforderungen einhält, oder es ist wahrscheinlich nicht kooperativ oder nicht in der Lage, vor der IP-Infusion eine Aufbewahrungsprobe bereitzustellen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: FIB Grifols
FIB Grifols ist das IP und wird über eine langsame intravenöse (IV) Infusion mit einer Geschwindigkeit von nicht mehr als 5 ml/Minute verabreicht. Die Dosierung wird für jeden Probanden individuell berechnet, basierend auf dem angestrebten Plasmafibrinogenspiegel entsprechend der Art der Blutung, dem gemessenen tatsächlichen Plasmafibrinogenspiegel vor der Infusion und dem Körpergewicht. Das IP wird gemäß der nominellen Potenz des Produkts verabreicht. |
FIB Grifols ist das IP und wird über eine langsame intravenöse (IV) Infusion mit einer Geschwindigkeit von nicht mehr als 5 ml/Minute verabreicht. Die Dosierung wird für jeden Probanden individuell berechnet, basierend auf dem angestrebten Plasmafibrinogenspiegel entsprechend der Art der Blutung, dem gemessenen tatsächlichen Plasmafibrinogenspiegel vor der Infusion und dem Körpergewicht. Das IP wird gemäß der nominellen Potenz des Produkts verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Bedarfsbehandlung aller dokumentierten akuten Blutungsepisoden, wie vom Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Bedarfsbehandlung aller dokumentierten akuten Blutungsepisoden bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel, bestimmt durch den Anteil erfolgreicher Behandlungsansprechen (Ja/Nein), angezeigt durch eine hämostatische Wirksamkeitsbewertung von „ausgezeichnet“. " oder "Gut", wie von der IEAC anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet.
Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für nicht lebensbedrohliche Blutungsepisoden, an Tag 7 für lebensbedrohliche Blutungsepisoden oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was es ist ist später).
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Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der perioperativen Behandlung von Blutungen während und nach allen dokumentierten chirurgischen Eingriffen, wie von der IEAC anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der perioperativen Behandlung von Blutungen während und nach allen dokumentierten chirurgischen Eingriffen bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel, bestimmt durch den Anteil erfolgreicher Behandlungsansprechen (Ja/Nein), der durch eine adjudizierte hämostatische Wirksamkeitsbewertung angezeigt wird des "Erfolgs" bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen während und nach allen dokumentierten chirurgischen Eingriffen, wie von der IEAC anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet.
Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für kleinere chirurgische Eingriffe, an Tag 7 für größere chirurgische Eingriffe oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was später eintritt).
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Bis Tag 7
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung der ersten dokumentierten akuten Blutungsepisode, wie von der IEAC anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet.
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung der ersten dokumentierten akuten Blutungsepisode unter Verwendung einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit mit den vier Punkten: „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“ und „keine“. Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt wird von der IEAC bewertet. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für nicht lebensbedrohliche Blutungsepisoden, an Tag 7 für lebensbedrohliche Blutungsepisoden oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was es ist ist später). |
Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen während und nach dem ersten dokumentierten chirurgischen Eingriff, wie von der IEAC anhand einer 4-Punkte-Skala bewertet
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen während und nach dem ersten dokumentierten chirurgischen Eingriff unter Verwendung einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit mit den vier Punkten: „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“ und „keine“. . Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt wird von der IEAC bewertet. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für kleinere chirurgische Eingriffe, an Tag 7 für größere chirurgische Eingriffe oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was später eintritt). |
Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung der ersten akuten Blutungsepisode
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung der ersten akuten Blutungsepisode, wie vom leitenden Prüfarzt an jedem Studienzentrum anhand einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit bewertet, die die vier Punkte umfasst: „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“, ' und 'keine'. Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für nicht lebensbedrohliche Blutungsepisoden, an Tag 7 für lebensbedrohliche Blutungsepisoden oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was es ist ist später). |
Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung aller akuten Blutungsepisoden
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Behandlung aller akuten Blutungsepisoden, wie vom leitenden Prüfarzt an jedem Studienzentrum anhand einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit mit den vier Punkten „ausgezeichnet“, „gut“, „mäßig“ bewertet. und 'keine'. Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für nicht lebensbedrohliche Blutungsepisoden, an Tag 7 für lebensbedrohliche Blutungsepisoden oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was es ist ist später). |
Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger intraoperativer Blutungen bei allen chirurgischen Eingriffen.
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger intraoperativer Blutungen bei allen chirurgischen Eingriffen, wie vom Chirurgen (definiert als zugelassener Arzt, der den invasiven Eingriff durchführt [z. B. Zahnarzt]) anhand einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit bewertet einschließlich der vier Punkte: „ausgezeichnet“, „gut“, „mittelmäßig“ und „keine“. Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für kleinere chirurgische Eingriffe, an Tag 7 für größere chirurgische Eingriffe oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was später eintritt). |
Bis Tag 7
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Hämostatische Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen nach allen chirurgischen Eingriffen (d. h. postoperativ)
Zeitfenster: Bis Tag 7
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Klinische Bewertung der hämostatischen Wirksamkeit von FIB Grifols bei der Verhinderung übermäßiger Blutungen nach allen chirurgischen Eingriffen (d. h. postoperativ), wie vom leitenden Prüfarzt an jedem Studienzentrum anhand einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit bewertet, die die vier Punkte umfasst: „ausgezeichnet, „gut“, „mäßig“ und „keine“. Diese Daten werden in ein dichotome Ergebnis transformiert, wobei „Behandlungserfolg – ja“ als Bewertung von „ausgezeichnet“ oder „gut“ und „Behandlungserfolg – nein“ als Bewertung von „mäßig“ oder „keine“ definiert wird. Die hämostatische Wirksamkeit wird am Ende des Beobachtungszeitraums der Behandlung bestimmt (entweder an Tag 3 für kleinere chirurgische Eingriffe, an Tag 7 für größere chirurgische Eingriffe oder 24 Stunden nach dem Ende der letzten Infusion von FIB Grifols, je nachdem, was später eintritt). |
Bis Tag 7
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GC1801
- 2018-004005-81 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur FIB Grifols
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University of EdinburghNHS LothianAbgeschlossenFibrose | LungenkrebsVereinigtes Königreich
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University of Wisconsin, MadisonNational Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)AbgeschlossenVorhofflimmernVereinigte Staaten
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Grifols Therapeutics LLCInstituto Grifols, S.A.AbgeschlossenAngeborene AfibrinogenämieIndien, Vereinigte Staaten, Italien, Libanon
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National Taiwan University HospitalNoch keine RekrutierungTyp 2 Diabetes | Stoffwechselstörung-assoziierte steatotische LebererkrankungTaiwan
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinAbgeschlossen
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F.D. Roosevelt Teaching Hospital with Policlinic...University Hospital Bratislava; University Hospital KosiceNoch keine RekrutierungLeberfibroseSlowakei
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Mansoura UniversityAbgeschlossenChronische Ischämie der unteren ExtremitätenÄgypten
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Sunnybrook Health Sciences CentreUnbekanntDelirium | HüftfrakturenKanada
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Hospital Vall d'HebronAbgeschlossenFibrose, Leber | Elastographie | Chronische Lebererkrankung | PädiatrieSpanien
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Vegenat, S.A.AbgeschlossenHyperglykämie | Kritische Krankheit | Komplikation der mechanischen Beatmung | Ernährungsumstellung | Metabolische Stress-HyperglykämieSpanien