Врожденный дефицит FIB Grifols для лечения по требованию и хирургической профилактики
Проспективное, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование для оценки эффективности и безопасности концентрата фибриногена, полученного из плазмы человека (FIB Grifols), у субъектов с врожденной афибриногенемией и тяжелой гипофибриногенемией, требующих лечения острого кровотечения по требованию или хирургической профилактики
Это фаза 3, многоцентровое, проспективное, открытое, одногрупповое, клиническое исследование, которое будет проводиться у субъектов с врожденным дефицитом фибриногена, проявляющимся в виде афибриногенемии или тяжелой гипофибриногенемии.
Это клиническое испытание планируется провести в исследовательских центрах в нескольких странах. Планируется включить не более 32 взрослых и детей с врожденным дефицитом фибриногена, чтобы обеспечить не менее 28 поддающихся оценке эпизодов острого кровотечения и/или хирургических процедур.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Sofia, Болгария, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
-
-
-
-
-
Bangalore, Индия, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
-
Bangalore, Индия, 560034
- St. John's Medical College Hospital
-
Kolkata, Индия, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
-
Pune, Индия, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Surat, Индия, 395002
- Nirmal Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан
- Hotel Dieu de France Hospital
-
-
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
-
-
-
-
-
Kayseri, Турция, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
İzmir, Турция, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 70 лет.
- Подписанная и датированная письменная ICF, или родитель или законный опекун субъекта подписывает и датирует ICF, где это применимо, и форму авторизации субъекта (SAF), где это применимо. Детям в соответствии с местным законодательством будет предложено подписать соответствующую возрасту форму согласия.
- Диагноз: врожденный дефицит фибриногена, проявляющийся в виде афибриногенемии или тяжелой гипофибриногенемии (фибриноген <50 мг/дл) и предположительно требующий лечения острого кровотечения (спонтанного или посттравматического [определяемого как любое случайное событие, ведущее к острому кровотечению]) или профилактики кровотечения. перед хирургическим вмешательством или инвазивной процедурой.
- Уровень фибриногена < 50 мг/дл, определенный по методу Клауса на исходном уровне (образец взят в течение 24 часов до инфузии при инфузии 1, день 1 визита).
- Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный тест на хорионический гонадотропин человека (ХГЧ) в крови или моче беременных на исходном уровне (образец взят в течение 24 часов до инфузии во время инфузии 1, день 1).
- Готов соблюдать все аспекты протокола клинического исследования, включая забор крови, на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
- Приобретенный (вторичный) дефицит фибриногена.
- Диагностирована дисфибриногенемия.
- Имеет известные антитела против фибриногена.
- Имеет в анамнезе анафилаксию или тяжелую системную реакцию на любое лекарство или продукт крови.
- В анамнезе непереносимость любого компонента ИС.
- Документально подтвержденный анамнез дефицита иммуноглобулина А (IgA) и антител против IgA.
- Женщина беременна, кормит грудью или, если она имеет детородный потенциал, не желает использовать высокоэффективный метод контрацепции (например, оральные, инъекционные или имплантируемые гормональные методы контрацепции, размещение ВМС или внутриматочной системы, презерватив или окклюзионный колпачок со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/суппозиторием, мужская стерилизация или истинное воздержание) на протяжении всего исследования.
- Имеет какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать оценке ИП и/или удовлетворительному проведению клинического исследования.
- Имеет врожденные или приобретенные нарушения свертываемости крови, кроме врожденного дефицита фибриногена.
- Ожидаемая продолжительность жизни менее 6 месяцев.
- Получен FRT в течение 21 дня до скринингового визита.
- Получение или получение в течение 3 месяцев до визита для скрининга в рамках данного клинического исследования любого исследуемого препарата или устройства.
- Маловероятно, что он будет соблюдать требования протокола, или, вероятно, будет отказываться от сотрудничества или не сможет предоставить образец для хранения до внутрибрюшинной инфузии.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ФИБ Грифолс
FIB Grifols является внутрибрюшинным и будет вводиться посредством медленной внутривенной (IV) инфузии со скоростью, не превышающей 5 мл/минуту. Дозировка будет рассчитываться индивидуально для каждого субъекта на основе целевого уровня фибриногена в плазме в соответствии с типом кровотечения, измеренного фактического уровня фибриногена в плазме перед инфузией и массы тела. IP будет вводиться в соответствии с номинальной активностью продукта. |
FIB Grifols является внутрибрюшинным и будет вводиться посредством медленной внутривенной (IV) инфузии со скоростью, не превышающей 5 мл/минуту. Дозировка будет рассчитываться индивидуально для каждого субъекта на основе целевого уровня фибриногена в плазме в соответствии с типом кровотечения, измеренного фактического уровня фибриногена в плазме перед инфузией и массы тела. IP будет вводиться в соответствии с номинальной активностью продукта.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols при лечении по требованию всех задокументированных эпизодов острого кровотечения по оценке Независимого комитета по рассмотрению конечных точек (IEAC) с использованием 4-балльной шкалы
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Клинически оценить гемостатическую эффективность FIB Grifols при лечении по требованию всех задокументированных эпизодов острого кровотечения у субъектов с врожденным дефицитом фибриногена, определяемую долей успешных ответов на лечение (Да/Нет), на что указывает оценка гемостатической эффективности «Отлично». " или "Хорошо" по оценке IEAC по 4-балльной шкале.
Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для эпизодов кровотечения, не угрожающего жизни, на 7-й день для эпизодов кровотечения, угрожающего жизни, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что позже).
|
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols при периоперационном лечении кровотечения во время и после всех задокументированных хирургических вмешательств по оценке IEAC с использованием 4-балльной шкалы
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Клинически оценить гемостатическую эффективность FIB Grifols при периоперационном лечении кровотечения во время и после всех задокументированных хирургических вмешательств у пациентов с врожденным дефицитом фибриногена, определяемую долей успешных ответов на лечение (Да/Нет), что указывается в установленном рейтинге гемостатической эффективности. «Успех» в предотвращении чрезмерного кровотечения во время и после всех задокументированных хирургических вмешательств по оценке IEAC с использованием 4-балльной шкалы.
Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для малых хирургических вмешательств, на 7-й день для крупных хирургических процедур, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что наступит позже).
|
До 7-го дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols при лечении первого задокументированного эпизода острого кровотечения по оценке IEAC с использованием 4-балльной шкалы.
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Общая клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols при лечении первого задокументированного эпизода острого кровотечения с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности, включающей четыре пункта: «отлично», «хорошо», «умеренно» и «нет». Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Эта вторичная конечная точка эффективности будет оцениваться IEAC. Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для эпизодов кровотечения, не угрожающего жизни, на 7-й день для эпизодов кровотечения, угрожающего жизни, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что позже). |
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols в предотвращении чрезмерного кровотечения во время и после первой задокументированной хирургической процедуры по оценке IEAC с использованием 4-балльной шкалы
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Общая клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols в предотвращении чрезмерного кровотечения во время и после первой задокументированной хирургической процедуры с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности, включающей четыре пункта: «отлично», «хорошо», «умеренно» и «нет». . Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Эта вторичная конечная точка эффективности будет оцениваться IEAC. Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для малых хирургических вмешательств, на 7-й день для крупных хирургических процедур, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что наступит позже). |
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols при лечении первого эпизода острого кровотечения
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Общая клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols при лечении первого эпизода острого кровотечения по оценке главного исследователя в каждом исследовательском центре с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности, включающей четыре пункта: «отлично», «хорошо», «умеренно», ' и 'никаких'. Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для эпизодов кровотечения, не угрожающего жизни, на 7-й день для эпизодов кровотечения, угрожающего жизни, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что позже). |
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols при лечении всех эпизодов острых кровотечений
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Общая клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols при лечении всех эпизодов острого кровотечения по оценке главного исследователя в каждом исследовательском центре с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности, включающей четыре пункта: «отлично», «хорошо», «умеренно», и «нет». Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для эпизодов кровотечения, не угрожающего жизни, на 7-й день для эпизодов кровотечения, угрожающего жизни, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что позже). |
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols в предотвращении чрезмерного кровотечения во время операции для всех хирургических процедур.
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols в предотвращении чрезмерного интраоперационного кровотечения для всех хирургических процедур по оценке хирурга (определяемого как лицензированный медицинский работник, выполняющий инвазивную процедуру [например, стоматолог]) с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности. включая четыре пункта: «отлично», «хорошо», «умеренно» и «никаких». Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для малых хирургических вмешательств, на 7-й день для крупных хирургических процедур, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что наступит позже). |
До 7-го дня
|
|
Гемостатическая эффективность FIB Grifols в предотвращении чрезмерного кровотечения после всех хирургических процедур (т.е. послеоперационных)
Временное ограничение: До 7-го дня
|
Клиническая оценка гемостатической эффективности FIB Grifols в предотвращении чрезмерного кровотечения после всех хирургических вмешательств (т.е. послеоперационных) по оценке главного исследователя в каждом исследовательском центре с использованием 4-балльной шкалы гемостатической эффективности, включающей четыре пункта: «отлично, «хорошо», «умеренно» и «никаких». Эти данные будут преобразованы в дихотомический результат, где «успешное лечение — да» определяется как оценка «отлично» или «хорошо», а «успешное лечение — нет» определяется как оценка «умеренное» или «отсутствие». Гемостатическая эффективность будет определяться в конце периода наблюдения за лечением (либо на 3-й день для малых хирургических вмешательств, на 7-й день для крупных хирургических процедур, либо через 24 часа после окончания последней инфузии FIB Grifols, в зависимости от того, что наступит позже). |
До 7-го дня
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GC1801
- 2018-004005-81 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .