Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FIB Grifols medfødt mangel for behandling etter behov og kirurgisk profylakse

18. oktober 2023 oppdatert av: Instituto Grifols, S.A.

En prospektiv, multisenter, åpen enarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til humant plasma-avledet fibrinogenkonsentrat (FIB Grifols) hos personer med medfødt afibrinogenemi og alvorlig hypofibrinogenemi som krever enten behandling etter behov for akutt profylakse eller kirurgisk blødning.

Dette er en fase 3, multisenter, prospektiv, åpen, enarms, klinisk studie som skal utføres på personer med medfødt fibrinogenmangel manifestert som afibrinogenemi eller alvorlig hypofibrinogenemi.

Denne kliniske studien er planlagt utført på studiesteder i flere land. Det er planlagt å inkludere maksimalt 32 voksne og pediatriske personer med medfødt fibrinogenmangel for å gi minst 28 evaluerbare akutte blødningsepisoder og/eller kirurgiske prosedyrer.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
  • Forente stater
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
  • India
      • Bangalore, India, 560002
        • Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
      • Bangalore, India, 560034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kolkata, India, 700098
        • Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
      • Pune, India, 411038
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Surat, India, 395002
        • Nirmal Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Tyrkia
      • Kayseri, Tyrkia, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • İzmir, Tyrkia, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne mellom 6 og 70 år.
  2. Signert og datert skriftlig ICF, eller forsøkspersonens forelder eller verge signerer og daterer ICF der det er aktuelt, og Subject Authorization Form (SAF) der det er aktuelt. Pediatriske personer, som definert av lokale forskrifter, vil bli bedt om å signere et aldersegnet samtykkeskjema.
  3. Diagnostisert med medfødt fibrinogenmangel manifestert som afibrinogenemi eller alvorlig hypofibrinogenemi (fibrinogen <50 mg/dL) og forventes å kreve behandling for akutt blødning (enten spontan eller etter traumer [definert som enhver tilfeldig hendelse som fører til akutt blødning]), eller profylakse av blødning før et kirurgisk inngrep eller invasiv prosedyre.
  4. Fibrinogennivå < 50 mg/dL bestemt ved Clauss-metoden ved baseline (prøve tatt innen 24 timer før infusjon ved infusjon 1 dag 1 besøk).
  5. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ test for graviditetsblod eller urin humant koriongonadotropin (HCG)-basert analyse ved baseline (prøve tatt innen 24 timer før infusjon ved infusjon 1 dag 1 besøk).
  6. Villig til å overholde alle aspekter av den kliniske utprøvingsprotokollen, inkludert blodprøvetaking, under hele studiens varighet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ervervet (sekundær) fibrinogenmangel.
  2. Diagnostisert med dysfibrinogenemi.
  3. Har kjente antistoffer mot fibrinogen.
  4. Har en historie med anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst legemiddel eller blodavledet produkt.
  5. Har en historie med intoleranse mot noen komponent i IP-en.
  6. Dokumentert historie med immunglobulin A (IgA) mangel og antistoffer mot IgA.
  7. Er en kvinne som er gravid, ammer eller, hvis den er i fertil alder, uvillig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (f.eks. orale, injiserbare eller implanterbare hormonelle prevensjonsmetoder, plassering av en spiral eller intrauterint system, kondom eller okklusiv hette med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille, mannlig sterilisering eller ekte abstinans) gjennom hele studien.
  8. Har en medisinsk tilstand som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av IP og/eller tilfredsstillende gjennomføring av den kliniske utprøvingen i henhold til etterforskerens vurdering.
  9. Har andre medfødte eller ervervede blødningsforstyrrelser enn medfødt fibrinogenmangel.
  10. Har forventet levealder på mindre enn 6 måneder.
  11. Mottok FRT innen 21 dager før screeningbesøket.
  12. Å motta, eller ha mottatt innen 3 måneder før screeningbesøket i denne kliniske utprøvingen, ethvert undersøkelsesmiddel eller utstyr.
  13. Er usannsynlig å overholde protokollkravene, eller vil sannsynligvis være lite samarbeidsvillig, eller ikke i stand til å gi en lagringsprøve før IP-infusjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FIB Grifols

FIB Grifols er IP og vil bli administrert via langsom intravenøs (IV) infusjon med en hastighet som ikke overstiger 5 ml/minutt.

Doseringen vil bli individuelt beregnet for hvert individ basert på målplasmafibrinogennivået i henhold til blødningstypen, målt faktisk plasmafibrinogennivå før infusjon og kroppsvekt. IP vil bli administrert i henhold til den nominelle styrken til produktet.
Biologisk: FIB Grifols

FIB Grifols er IP og vil bli administrert via langsom intravenøs (IV) infusjon med en hastighet som ikke overstiger 5 ml/minutt.

Doseringen vil bli individuelt beregnet for hvert individ basert på målplasmafibrinogennivået i henhold til blødningstypen, målt faktisk plasmafibrinogennivå før infusjon og kroppsvekt. IP vil bli administrert i henhold til den nominelle styrken til produktet.

Andre navn:
  • Fibrinogen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effekt av FIB Grifols ved behovsbehandling av alle dokumenterte akutte blødningsepisoder, vurdert av den uavhengige endepunktsvurderingskomiteen (IEAC) ved bruk av en 4-punktsskala
Tidsramme: Frem til dag 7
For å klinisk evaluere den hemostatiske effekten av FIB Grifols ved behovsbehandling av alle dokumenterte akutte blødningsepisoder hos personer med medfødt fibrinogenmangel, bestemt av andelen vellykkede behandlingsresponser (Ja/Nei) indikert med en hemostatisk effektvurdering på "Utmerket". " eller "God" som vurdert av IEAC ved å bruke en 4-punkts skala. Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols i perioperativ behandling av blødninger under og etter alle dokumenterte kirurgiske prosedyrer vurdert av IEAC ved bruk av en 4-punkts skala
Tidsramme: Frem til dag 7
For å klinisk evaluere den hemostatiske effekten av FIB Grifols i perioperativ behandling av blødninger under og etter alle dokumenterte kirurgiske prosedyrer hos pasienter med medfødt fibrinogenmangel, bestemt av andelen vellykkede behandlingsresponser (Ja/Nei) angitt med en dømt hemostatisk effektvurdering av "suksess" med å forhindre overdreven blødning under og etter alle dokumenterte kirurgiske prosedyrer som vurdert av IEAC ved bruk av en 4-punkts skala. Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for mindre kirurgiske inngrep, på dag 7 for større kirurgiske inngrep, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er senere).
Frem til dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hemostatisk effekt av FIB Grifols ved behandling av den første dokumenterte akutte blødningsepisoden som vurdert av IEAC ved bruk av en 4-punkts skala.
Tidsramme: Frem til dag 7

Overordnet klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols ved behandling av den første dokumenterte akutte blødningsepisoden ved bruk av en 4-punkts hemostatisk effektskala inkludert de fire elementene: "utmerket", "god", "middels" og "ingen". Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen". Dette sekundære effektendepunktet vil bli vurdert av IEAC.

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning under og etter den første dokumenterte kirurgiske prosedyren vurdert av IEAC ved bruk av en 4-punkts skala
Tidsramme: Frem til dag 7

Overordnet klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning under og etter den første dokumenterte kirurgiske prosedyren ved bruk av en 4-punkts skala for hemostatisk effekt som inkluderer de fire elementene: "utmerket", "god", "middels" og "ingen" . Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen". Dette sekundære effektendepunktet vil bli vurdert av IEAC.

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for mindre kirurgiske inngrep, på dag 7 for større kirurgiske inngrep, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols ved behandling av den første akutte blødningsepisoden
Tidsramme: Frem til dag 7

Overordnet klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols ved behandling av den første akutte blødningsepisoden som vurdert av hovedforskeren på hvert forsøkssted ved bruk av en 4-punkts skala for hemostatisk effekt som inkluderer de fire elementene: "utmerket", "god", moderat, ' og 'ingen'. Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen".

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols ved behandling av alle akutte blødningsepisoder
Tidsramme: Frem til dag 7

Overordnet klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols ved behandling av alle akutte blødningsepisoder som vurdert av hovedforskeren på hvert forsøkssted ved bruk av en 4-punkts skala for hemostatisk effekt som inkluderer de fire elementene: "utmerket", "bra", "middels" og 'ingen'. Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen".

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for ikke-livstruende blødningsepisoder, på dag 7 for livstruende blødningsepisoder, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning intraoperativt for alle kirurgiske prosedyrer.
Tidsramme: Frem til dag 7

Klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning intraoperativt for alle kirurgiske prosedyrer vurdert av kirurgen (definert som den lisensierte medisinske fagpersonen som utfører den invasive prosedyren [f.eks. tannlege]) ved bruk av en 4-punkts hemostatisk effektskala inkludert de fire elementene: 'utmerket', 'bra', moderat' og 'ingen'. Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen".

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for mindre kirurgiske inngrep, på dag 7 for større kirurgiske inngrep, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er senere).
Frem til dag 7
Hemostatisk effekt av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning etter alle kirurgiske prosedyrer (dvs. postoperativt)
Tidsramme: Frem til dag 7

Klinisk vurdering av den hemostatiske effekten av FIB Grifols for å forhindre overdreven blødning etter alle kirurgiske prosedyrer (dvs. postoperative) som vurdert av hovedforskeren på hvert forsøkssted ved bruk av en 4-punkts hemostatisk effektivitetsskala inkludert de fire elementene: 'utmerket, ' 'bra', moderat' og 'ingen'. Disse dataene vil bli transformert til et dikotomt resultat, med "behandlingssuksess-ja" definert som en vurdering av "utmerket" eller "god" og "behandlingssuksess-nei" definert som en vurdering av "moderat" eller "ingen".

Hemostatisk effekt vil bli bestemt ved slutten av behandlingsobservasjonsperioden (enten på dag 3 for mindre kirurgiske inngrep, på dag 7 for større kirurgiske inngrep, eller 24 timer etter slutten av siste infusjon av FIB Grifols, avhengig av hva som er senere).
Frem til dag 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1801
  • 2018-004005-81 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere