FIB Grifols congenitale deficiëntie voor on-demand behandeling en chirurgische profylaxe
Een prospectieve, multicenter, open-label, eenarmige studie om de werkzaamheid en veiligheid van humaan plasma-afgeleid fibrinogeenconcentraat (FIB Grifols) te evalueren bij proefpersonen met congenitale afibrinogenemie en ernstige hypofibrinogenemie die behandeling op verzoek nodig hebben voor acute bloedingen of chirurgische profylaxe
Dit is een fase 3, multicenter, prospectief, open-label, eenarmig, klinisch onderzoek dat zal worden uitgevoerd bij proefpersonen met aangeboren fibrinogeendeficiëntie die zich manifesteert als afibrinogenemie of ernstige hypofibrinogenemie.
Het is de bedoeling dat deze klinische proef wordt uitgevoerd op onderzoekslocaties in meerdere landen. Het is de bedoeling om maximaal 32 volwassen en pediatrische proefpersonen met congenitale fibrinogeendeficiëntie op te nemen om ten minste 28 evalueerbare acute bloedingen en/of chirurgische ingrepen te bieden.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
-
-
-
-
-
Bangalore, Indië, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
-
Bangalore, Indië, 560034
- St. John's Medical College Hospital
-
Kolkata, Indië, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
-
Pune, Indië, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Surat, Indië, 395002
- Nirmal Hospital
-
-
-
-
-
Kayseri, Kalkoen, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
İzmir, Kalkoen, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France Hospital
-
-
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijk of vrouwelijk onderwerp tussen 6 en 70 jaar oud.
- Ondertekend en gedateerd geschreven ICF, of de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon ondertekent en dateert de ICF waar van toepassing, en het Subject Authorization Form (SAF) waar van toepassing. Pediatrische proefpersonen, zoals gedefinieerd door lokale regelgeving, zullen worden gevraagd om een toestemmingsformulier te ondertekenen dat geschikt is voor hun leeftijd.
- Gediagnosticeerd met congenitale fibrinogeendeficiëntie die zich manifesteert als afibrinogenemie of ernstige hypofibrinogenemie (fibrinogeen <50 mg/dl) en die naar verwachting behandeling voor acute bloeding vereist (spontaan of na trauma [gedefinieerd als elke toevallige gebeurtenis die tot acute bloeding leidt]), of profylaxe van bloeding voor een chirurgische ingreep of invasieve ingreep.
- Fibrinogeenspiegel < 50 mg/dL bepaald volgens de Clauss-methode bij baseline (monster genomen binnen 24 uur voorafgaand aan infusie op infusie 1 dag 1 bezoek).
- Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve test ondergaan voor zwangerschap, bloed of urine, humaan choriongonadotrofine (HCG)-gebaseerde assay bij baseline (monster genomen binnen 24 uur voorafgaand aan infusie op infusie 1 dag 1 bezoek).
- Bereid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol van de klinische proef, inclusief bloedafname, gedurende de gehele duur van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Heeft verworven (secundaire) fibrinogeendeficiëntie.
- Gediagnosticeerd met dysfibrinogenemie.
- Heeft bekende antilichamen tegen fibrinogeen.
- Heeft een voorgeschiedenis van anafylaxie of een ernstige systemische reactie op een geneesmiddel of van bloed afgeleid product.
- Heeft een geschiedenis van intolerantie voor elk onderdeel van het IP.
- Gedocumenteerde geschiedenis van immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie en antilichamen tegen IgA.
- Is een vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of, als ze zwanger kan worden, niet bereid is een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen (bijv. orale, injecteerbare of implanteerbare hormonale anticonceptiemethoden, plaatsing van een spiraaltje of spiraaltje, condoom of occlusiekapje met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil, mannelijke sterilisatie of echte abstinantie) gedurende het hele onderzoek.
- Heeft een medische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker de evaluatie van het IP en/of de bevredigende uitvoering van de klinische proef kan verstoren.
- Heeft aangeboren of verworven bloedingsstoornissen anders dan congenitale fibrinogeendeficiëntie.
- Heeft een levensverwachting van minder dan 6 maanden.
- FRT ontvangen binnen 21 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Het ontvangen of ontvangen binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek van deze klinische studie van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat.
- Voldoet waarschijnlijk niet aan de protocolvereisten, werkt waarschijnlijk niet mee of is niet in staat om voorafgaand aan IP-infusie een bewaarmonster te verstrekken.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: FIB Griffioenen
FIB Grifols is de IP en wordt toegediend via langzame intraveneuze (IV) infusie met een snelheid van maximaal 5 ml/minuut. De dosering zal voor elke patiënt afzonderlijk worden berekend op basis van de beoogde plasmafibrinogeenspiegel volgens het type bloeding, de gemeten werkelijke plasmafibrinogeenspiegel vóór infusie en lichaamsgewicht. Het IP wordt toegediend volgens de nominale potentie van het product. |
FIB Grifols is de IP en wordt toegediend via langzame intraveneuze (IV) infusie met een snelheid van maximaal 5 ml/minuut. De dosering zal voor elke patiënt afzonderlijk worden berekend op basis van de beoogde plasmafibrinogeenspiegel volgens het type bloeding, de gemeten werkelijke plasmafibrinogeenspiegel vóór infusie en lichaamsgewicht. Het IP wordt toegediend volgens de nominale potentie van het product.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij on-demand behandeling van alle gedocumenteerde acute bloedingen, zoals beoordeeld door de Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) met behulp van een 4-puntsschaal
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Om de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols klinisch te evalueren bij on-demand behandeling van alle gedocumenteerde acute bloedingsepisodes bij proefpersonen met congenitale fibrinogeendeficiëntie, zoals bepaald door het aantal succesvolle behandelingsreacties (ja/nee) aangegeven door een hemostatische werkzaamheidsclassificatie van "uitstekend". " of "Goed" zoals beoordeeld door de IEAC met behulp van een 4-puntsschaal.
De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor niet-levensbedreigende bloedingen, op dag 7 voor levensbedreigende bloedingen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat is later).
|
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de perioperatieve behandeling van bloedingen tijdens en na alle gedocumenteerde chirurgische ingrepen zoals beoordeeld door de IEAC met behulp van een 4-puntsschaal
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Om de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols klinisch te evalueren bij de perioperatieve behandeling van bloedingen tijdens en na alle gedocumenteerde chirurgische ingrepen bij proefpersonen met congenitale fibrinogeendeficiëntie, zoals bepaald door het aantal succesvolle behandelingsreacties (ja/nee) dat wordt aangegeven door een beoordeelde hemostatische werkzaamheidsclassificatie van "Succes" bij het voorkomen van overmatig bloeden tijdens en na alle gedocumenteerde chirurgische procedures zoals beoordeeld door de IEAC met behulp van een 4-puntsschaal.
De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor kleine chirurgische ingrepen, op dag 7 voor grote chirurgische ingrepen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat later is).
|
Tot dag 7
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van de eerste gedocumenteerde episode van acute bloeding, zoals beoordeeld door de IEAC met behulp van een 4-puntsschaal.
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van de eerste gedocumenteerde acute bloedingsepisode met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal met de vier items: 'uitstekend', 'goed', 'matig' en 'geen'. Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. Dit secundaire werkzaamheidseindpunt zal worden beoordeeld door de IEAC. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor niet-levensbedreigende bloedingen, op dag 7 voor levensbedreigende bloedingen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat is later). |
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden tijdens en na de eerste gedocumenteerde chirurgische ingreep zoals beoordeeld door de IEAC met behulp van een 4-puntsschaal
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden tijdens en na de eerste gedocumenteerde chirurgische ingreep met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal met de vier items: 'uitstekend', 'goed', matig' en 'geen' . Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. Dit secundaire werkzaamheidseindpunt zal worden beoordeeld door de IEAC. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor kleine chirurgische ingrepen, op dag 7 voor grote chirurgische ingrepen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat later is). |
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van de eerste acute bloeding
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van de eerste acute bloedingsepisode zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker op elke onderzoekslocatie met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal met de vier items: 'uitstekend', 'goed', matig, ' en 'geen'. Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor niet-levensbedreigende bloedingen, op dag 7 voor levensbedreigende bloedingen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat is later). |
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van alle acute bloedingen
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Algehele klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij de behandeling van alle acute bloedingsepisoden zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker op elke onderzoekslocatie met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal met de vier items: 'uitstekend', 'goed', 'matig', en 'geen'. Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor niet-levensbedreigende bloedingen, op dag 7 voor levensbedreigende bloedingen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat is later). |
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden intra-operatief voor alle chirurgische ingrepen.
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden tijdens de operatie voor alle chirurgische ingrepen zoals beoordeeld door de chirurg (gedefinieerd als de bevoegde medische professional die de invasieve procedure uitvoert [bijv. Tandarts]) met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal inclusief de vier items: 'uitstekend', 'goed', 'matig' en 'geen'. Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor kleine chirurgische ingrepen, op dag 7 voor grote chirurgische ingrepen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat later is). |
Tot dag 7
|
|
Hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden na alle chirurgische ingrepen (dwz postoperatief)
Tijdsspanne: Tot dag 7
|
Klinische beoordeling van de hemostatische werkzaamheid van FIB Grifols bij het voorkomen van overmatig bloeden na alle chirurgische ingrepen (dwz postoperatief) zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker op elke onderzoekslocatie met behulp van een 4-punts hemostatische werkzaamheidsschaal met de vier items: 'uitstekend, ' 'goed', 'matig' en 'geen'. Deze gegevens worden omgezet in een dichotoom resultaat, waarbij 'behandelingssucces-ja' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'uitstekend' of 'goed' en 'behandelingssucces-nee' wordt gedefinieerd als een beoordeling van 'matig' of 'geen'. De hemostatische werkzaamheid zal worden bepaald aan het einde van de observatieperiode van de behandeling (hetzij op dag 3 voor kleine chirurgische ingrepen, op dag 7 voor grote chirurgische ingrepen, of 24 uur na het einde van de laatste infusie van FIB Grifols, afhankelijk van wat later is). |
Tot dag 7
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GC1801
- 2018-004005-81 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .